급성 외상성 경추 척수 손상 대상자에서 VX-210의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2020년 1월 10일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
급성 외상성 경추 척수 손상 대상자에서 VX-210의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2b/3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구
본 연구의 목적은 급성 외상성 경추 척수 손상 환자에서 VX-210의 효능 및 안전성을 결정하는 것입니다.
2차 목표에는 척수 손상 후 신경학적 회복 및 일상 기능에 대한 VX-210의 효과에 대한 구체적인 평가가 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
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Québec, Quebec, 캐나다
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
급성 외상성 자궁 경부 SCI, 각 측면의 운동 수준 C4, C5, C6 또는 C7:
- 스크리닝 UEMS 점수는 양쪽에서 ≤16점이어야 합니다.
- AIS 양쪽에 C4 운동 수준이 있는 피험자는 적어도 한 쪽에서 C5와 T1 사이의 운동 활동 지점이 1개 이상 있어야 합니다.
- 양쪽에 C4 운동 수준이 있는 AIS B 피험자는 적어도 한쪽에서 C5와 C7 사이의 운동 활동 지점이 1개 이상 있어야 합니다.
- American Spinal Injury Association Impairment Scale(AIS) 등급 A 또는 AIS 등급 B.
- 초기 부상 후 72시간 이내에 시작되는 척추 감압/안정화 수술을 받을 예정 및 예정.
- 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔 또는 자기공명영상(MRI)은 피험자의 신경학적 결손과 일치합니다.
제외 기준:
- 후원자의 승인 없이 급성 SCI에 대한 다른 임상 연구에 참여.
- 부상 후 72시간 이내에 시작되는 감압/안정화 수술을 받을 수 없음.
- 선별 ISNCSCI 검사 중에 테스트할 수 없는 하나 이상의 상지 근육 그룹.
- 총상 또는 관통/자상으로 인한 급성 SCI; 비외상성 SCI(예: 횡단 척수염, 급성 추간판 탈출증); 상완 신경총 손상; 완전한 척수 절개; 또는 다 초점 SCI.
- 모유 수유 중이거나 양성 혈청 임신 검사를 받은 여성.
- 스크리닝 시 ≥40kg/m^2의 체질량 지수(BMI).
- 피브린 실란트 또는 그 구성 요소에 대한 부작용의 이력.
- 신뢰할 수 있는 척수 손상의 신경학적 분류를 위한 국제 표준(ISNCSCI) 검사를 배제하는 무의식 또는 기타 정신 장애.
- 인간 면역결핍 바이러스를 포함한 알려진 면역결핍 또는 면역억제제 또는 암 화학요법 약물의 사용.
- 조사자의 판단에 따라 연구 등록 위험을 크게 증가시키고/하거나 연구 결과 또는 평가를 크게 방해하는 모든 중요한 의학적 또는 정신과적 합병증.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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실험적: VX-210
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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상지 운동 점수(UEMS)의 변화
기간: 기준선에서 치료 6개월 후
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UEMS는 경추 척수 손상이 있는 개인과 가장 관련이 있는 손과 팔 컨트롤에 선택적으로 초점을 맞춥니다.
UEMS의 범위는 0에서 50까지이며 점수가 높을수록 손과 팔의 움직임이 더 좋다는 것을 나타냅니다.
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기준선에서 치료 6개월 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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척수 독립 측정(SCIM) III 자가 관리 하위 점수
기간: 치료 6개월 후
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SCIM 자가 관리 하위 점수는 자가 관리 능력(먹이기, 옷 입기, 몸단장, 목욕하기), 호흡 및 괄약근 관리 및 이동성을 측정합니다.
점수 범위는 0-20이며 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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치료 6개월 후
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상지 검사(CUE-T) 점수의 능력
기간: 치료 6개월 후
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CUE-T는 팔과 손으로 특정 기능적 움직임/작업을 수행하는 참가자의 능력을 측정합니다(예: 연필 잡기, 역기 밀기 또는 들어 올리기).
CUE-T 점수 범위는 0-128이며 점수가 높을수록 참가자의 능력이 향상되었음을 나타냅니다.
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치료 6개월 후
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GRASSP(Graded Redefined Assessment of Strength, Sensibility and Prehension) 정량적 파악 점수
기간: 치료 6개월 후
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GRASSP는 팔, 손 및 손가락으로 특정 기능 작업을 수행하는 참가자의 능력을 측정합니다.
GRASSP 정량적 파악 점수 범위는 0-60이며 점수가 높을수록 더 나은 성과를 나타냅니다.
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치료 6개월 후
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미국 척추 손상 협회 손상 척도(AIS) 등급 반응자의 백분율
기간: 치료 6개월 후
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AIS는 전신 운동/감각 결과에 따라 손상 등급을 매깁니다. 등급 A: 완료(천골 분절 S4~5에서 감각 또는 운동 기능이 보존되지 않음); 등급 B: 감각 불완전(운동 기능이 아닌 감각 기능이 신경학적 수준 아래에서 보존되고 천골 분절 S4~5를 포함함); 등급 C: 운동 불완전(운동 기능은 가장 꼬리쪽 천골 분절에서 보존됨); 등급 D: 운동 불완전(위에 정의된 바와 같은 운동 불완전 상태, 주요 근육 기능의 절반 이상이 근육 등급 >=3인 손상의 단일 신경학적 수준 아래에 있음; 등급 E: 정상(테스트된 감각 및 운동 기능은 모든 세그먼트에서 정상으로 등급이 매겨짐).
AIS 응답자는 AIS 등급이 2 이상 개선된 대상자로 정의되었습니다(즉, 기준선 AIS 등급 A가 등급 C, D 또는 E로 변경됨; 기준선 AIS 등급 B가 치료 후 6개월에 D 또는 E로 변경됨).
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치료 6개월 후
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모터 레벨 응답자의 백분율
기간: 치료 6개월 후
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오른쪽 또는 왼쪽에 대한 운동 수준 점수는 신체 각 측면의 상지 및 하지에 있는 10가지 주요 근육의 수축 강도를 평가합니다. 각 근육은 0(완전 마비)에서 5([정상적인] 능동적 움직임)까지의 점수를 받습니다.
운동 수준 반응자는 신체 양쪽에서 운동 수준이 2 이상 개선된 피험자로 정의되었습니다(즉, 기준 수준 C4가 왼쪽에서 C6, C7, C8로 변경되거나 기준 수준 C5가 C7, C8로 변경됨) 오른쪽).
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치료 6개월 후
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VX-210의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 치료 후 최대 53시간
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치료 후 최대 53시간
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VX-210의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 치료 후 최대 53시간
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치료 후 최대 53시간
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VX-210의 플라즈마 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 치료 후 최대 53시간
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치료 후 최대 53시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 29일
처음 게시됨 (추정)
2016년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .