Estudo para avaliar a eficácia e a segurança do VX-210 em indivíduos com lesão traumática aguda da medula espinhal cervical
10 de janeiro de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo multicêntrico de fase 2b/3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do VX-210 em indivíduos com lesão traumática aguda da medula espinhal cervical
O objetivo deste estudo é determinar a eficácia e segurança do VX-210 em indivíduos com Lesão Medular Cervical Traumática Aguda.
Os objetivos secundários incluem a avaliação específica dos efeitos do VX-210 na recuperação neurológica e na função diária após lesão da medula espinhal.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
70
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Saskatoon, Canadá
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Canadá
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
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Québec, Quebec, Canadá
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos
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California
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Fresno, California, Estados Unidos
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Orange, California, Estados Unidos
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Sacramento, California, Estados Unidos
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Savannah, Georgia, Estados Unidos
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos
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Toledo, Ohio, Estados Unidos
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos
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Dallas, Texas, Estados Unidos
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San Antonio, Texas, Estados Unidos
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos
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Richmond, Virginia, Estados Unidos
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Roanoke, Virginia, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
LME cervical traumática aguda, nível motor de C4, C5, C6 ou C7 em cada lado:
- A pontuação do Screening UEMS deve ser ≤16 pontos em cada lado.
- Indivíduos AIS A com nível motor C4 em ambos os lados devem ter pelo menos 1 ponto de atividade motora entre C5 e T1 em pelo menos 1 lado.
- Indivíduos AIS B com nível motor C4 em ambos os lados devem ter pelo menos 1 ponto de atividade motora entre C5 e C7 em pelo menos 1 lado.
- Escala de comprometimento da American Spinal Injury Association (AIS) grau A ou AIS grau B.
- Programado e planejado para passar por uma cirurgia de descompressão/estabilização da coluna que começa dentro de 72 horas após a lesão inicial.
- A tomografia computadorizada (TC) ou a ressonância magnética (MRI) são consistentes com o déficit neurológico do indivíduo.
Critério de exclusão:
- Participação em qualquer outro estudo clínico para LME aguda sem aprovação do patrocinador.
- Incapacidade de se submeter à cirurgia de descompressão/estabilização que começa dentro de 72 horas após a lesão.
- Um ou mais grupos musculares da extremidade superior não testáveis durante o exame de triagem ISNCSCI.
- LME aguda por arma de fogo ou ferimento penetrante/esfaqueado; SCI não traumática (por exemplo, mielite transversa, hérnia de disco aguda); lesão do plexo braquial; transecção medular completa; ou SCI multifocal.
- Mulheres que estão amamentando ou têm teste de gravidez positivo.
- Índice de massa corporal (IMC) de ≥40 kg/m^2 na triagem.
- História de uma reação adversa a um selante de fibrina ou seus componentes.
- Inconsciência ou outra deficiência mental que impeça o exame confiável dos Padrões Internacionais para a Classificação Neurológica de Lesões da Medula Espinhal (ISNCSCI).
- Imunodeficiência conhecida, incluindo o vírus da imunodeficiência humana, ou uso de drogas imunossupressoras ou quimioterápicas contra o câncer.
- Quaisquer comorbidades médicas ou psiquiátricas significativas que aumentariam significativamente o risco de inscrição no estudo e/ou interfeririam significativamente nos resultados ou avaliações do estudo, a critério do investigador.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Experimental: VX-210
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Pontuação Motora da Extremidade Superior (UEMS)
Prazo: Da linha de base aos 6 meses pós-tratamento
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O UEMS concentra-se seletivamente no controle da mão e do braço mais relevante para indivíduos com lesão da medula espinhal cervical.
A UEMS varia de 0 a 50, onde uma pontuação maior indica uma melhor movimentação da mão e do braço.
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Da linha de base aos 6 meses pós-tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medida de Independência da Medula Espinhal (SCIM) III Subpontuação de Autocuidado
Prazo: Aos 6 meses pós-tratamento
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A subpontuação de autocuidado do SCIM mede as habilidades de autocuidado (alimentação, vestir, higiene pessoal, banho), respiração e gerenciamento de esfíncteres e mobilidade.
A pontuação varia de 0 a 20, onde uma pontuação mais alta representa um melhor resultado.
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Aos 6 meses pós-tratamento
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Capacidades de Pontuação do Teste de Extremidade Superior (CUE-T)
Prazo: Aos 6 meses pós-tratamento
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O CUE-T mede a capacidade do participante de realizar movimentos/tarefas funcionais específicos com os braços e as mãos (por exemplo: segurar um lápis, empurrar ou levantar um peso).
A pontuação do CUE-T varia de 0 a 128, onde uma pontuação mais alta indica uma melhora na habilidade do participante.
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Aos 6 meses pós-tratamento
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Avaliação Graduada Redefinida de Força, Sensibilidade e Preensão (GRASSP) Pontuação quantitativa de preensão
Prazo: Aos 6 meses pós-tratamento
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O GRASSP mede a capacidade do participante de realizar tarefas funcionais específicas com os braços, mãos e dedos.
A pontuação quantitativa de preensão do GRASSP varia de 0 a 60, sendo que uma pontuação mais alta indica um melhor desempenho.
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Aos 6 meses pós-tratamento
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Porcentagem de respondedores de grau da escala de comprometimento da American Spinal Injury Association (AIS)
Prazo: Aos 6 meses pós-tratamento
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O AIS classifica o comprometimento de acordo com os resultados motores/sensoriais em todo o corpo: Grau A: Completo (nenhuma função sensorial ou motora é preservada nos segmentos sacrais S4 a 5); Grau B: Sensorial Incompleto (a função sensorial, mas não motora, está preservada abaixo do nível neurológico e inclui os segmentos sacrais S4 a 5); Grau C: Motor Incompleto (a função motora é preservada nos segmentos sacrais mais caudais); Grau D: Motor incompleto (estado motor incompleto conforme definido acima, com pelo menos metade ou mais das principais funções musculares abaixo do único nível neurológico da lesão com um grau muscular >=3; Grau E: Normal (a sensação e a função motora testadas são classificado como normal em todos os segmentos).
Um respondedor AIS foi definido como um indivíduo com melhora em ≥2 graus AIS (ou seja, AIS Grau A basal alterado para Grau C, D ou E; Grau B AIS basal alterado para D ou E 6 meses após o tratamento).
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Aos 6 meses pós-tratamento
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Porcentagem de respondedores de nível motor
Prazo: Aos 6 meses pós-tratamento
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A pontuação do nível motor para o lado direito ou esquerdo avalia a força de contração de 10 músculos principais nas extremidades superiores e inferiores de cada lado do corpo; cada músculo recebe uma pontuação de 0 (paralisia total) a 5 (movimento ativo [normal]).
Um respondedor de nível motor foi definido como um indivíduo com melhora de ≥2 níveis motores em ambos os lados do corpo (ou seja, nível de linha de base C4 alterado para C6, C7, C8 à esquerda; ou nível de linha de base C5 alterado para C7, C8 no certo).
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Aos 6 meses pós-tratamento
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Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de VX-210
Prazo: até 53 horas pós-tratamento
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até 53 horas pós-tratamento
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de VX-210
Prazo: até 53 horas pós-tratamento
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até 53 horas pós-tratamento
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Área sob a curva de tempo de concentração de plasma (AUC) de VX-210
Prazo: até 53 horas pós-tratamento
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até 53 horas pós-tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de janeiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
1 de fevereiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX15-210-101
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