Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til VX-210 hos personer med akutt traumatisk ryggmargsskade i livmorhalsen
10. januar 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 2b/3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til VX-210 hos personer med akutt traumatisk ryggmargsskade i livmorhalsen
Hensikten med denne studien er å bestemme effektiviteten og sikkerheten til VX-210 hos personer med akutt traumatisk ryggmargsskade.
Sekundære mål inkluderer den spesifikke evalueringen av effekten av VX-210 på nevrologisk utvinning og daglig funksjon etter ryggmargsskade.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
70
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Saskatoon, Canada
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
-
Québec, Quebec, Canada
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater
-
-
California
-
Fresno, California, Forente stater
-
Orange, California, Forente stater
-
Sacramento, California, Forente stater
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater
-
Tampa, Florida, Forente stater
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater
-
Savannah, Georgia, Forente stater
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater
-
Toledo, Ohio, Forente stater
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forente stater
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater
-
Dallas, Texas, Forente stater
-
San Antonio, Texas, Forente stater
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Forente stater
-
Richmond, Virginia, Forente stater
-
Roanoke, Virginia, Forente stater
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Akutt traumatisk cervical SCI, motorisk nivå på C4, C5, C6 eller C7 på hver side:
- Screening UEMS-poengsum må være ≤16 poeng på hver side.
- AIS A-emner med C4 motorisk nivå på begge sider må ha minst 1 punkt med motorisk aktivitet mellom C5 og T1 på minst 1 side.
- AIS B-emner med C4 motorisk nivå på begge sider må ha minst 1 punkt med motorisk aktivitet mellom C5 og C7 på minst 1 side.
- American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) grad A eller AIS grad B.
- Planlagt og planlagt å gjennomgå en spinal dekompresjon/stabiliseringsoperasjon som starter innen 72 timer etter den første skaden.
- Computertomografi (CT)-skanning eller magnetisk resonansavbildning (MRI) er i samsvar med forsøkspersonens nevrologiske underskudd.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i enhver annen klinisk studie for akutt SCI uten godkjenning fra sponsor.
- Manglende evne til å gjennomgå dekompresjons-/stabiliseringskirurgi som starter innen 72 timer etter skade.
- En eller flere muskelgrupper i øvre ekstremiteter kan ikke testes under screening ISNCSCI-undersøkelse.
- Akutt SCI fra skudd eller penetrerende/stikksår; ikke-traumatisk SCI (f.eks. tverrgående myelitt, akutt skiveprolaps); plexus brachialis skade; fullstendig ryggmargsseksjon; eller multifokal SCI.
- Kvinner som ammer eller har en positiv serumgraviditetstest.
- Kroppsmasseindeks (BMI) på ≥40 kg/m^2 ved screening.
- Anamnese med en bivirkning på et fibrinforseglingsmiddel eller dets komponenter.
- Bevisstløshet eller annen mental svekkelse som utelukker pålitelige internasjonale standarder for nevrologisk klassifisering av ryggmargsskade (ISNCSCI) undersøkelse.
- Kjent immunsvikt, inkludert humant immunsviktvirus, eller bruk av immundempende eller kreftkjemoterapeutiske legemidler.
- Eventuelle betydelige medisinske eller psykiatriske komorbiditeter som i betydelig grad vil øke risikoen for studieopptak og/eller betydelig forstyrre studieresultater eller vurderinger, etter etterforskerens vurdering.
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
|
|
Eksperimentell: VX-210
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i øvre ekstremitets motorscore (UEMS)
Tidsramme: Fra baseline 6 måneder etter behandling
|
UEMS fokuserer selektivt på hånd- og armkontroll som er mest relevant for personer med en cervikal ryggmargsskade.
UEMS varierer fra 0 til 50, hvor en høyere poengsum indikerer en bedre bevegelse av hånd og arm.
|
Fra baseline 6 måneder etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Spinal Cord Independence Measure (SCIM) III Self-Care Subscore
Tidsramme: 6 måneder etter behandling
|
SCIM egenomsorgsunderscore måler egenomsorgsevner (mating, påkledning, stell, bading), respirasjon og sphincter-behandling og mobilitet.
Poengsummen varierer fra 0-20, hvor en høyere poengsum representerer et bedre resultat.
|
6 måneder etter behandling
|
|
Evnen til øvre ekstremitetstestscore (CUE-T).
Tidsramme: 6 måneder etter behandling
|
CUE-T måler en deltakers evne til å utføre spesifikke funksjonelle bevegelser/oppgaver med armer og hender (for eksempel: ta tak i en blyant, skyve eller løfte en vekt).
CUE-T-score varierer fra 0-128, hvor en høyere poengsum indikerer en forbedring i deltakerens evne.
|
6 måneder etter behandling
|
|
Gradert omdefinert vurdering av styrke, sensibilitet og forståelse (GRASSP) kvantitativ forståelsescore
Tidsramme: 6 måneder etter behandling
|
GRASSP måler deltakerens evne til å utføre spesifikke funksjonelle oppgaver med armer, hender og fingre.
GRASSP kvantitativ prehensjonsscore varierer fra 0-60, hvor en høyere skåre indikerer en bedre ytelse.
|
6 måneder etter behandling
|
|
Prosentandel av respondenter på American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS).
Tidsramme: 6 måneder etter behandling
|
AIS rangerer svekkelse i henhold til kroppsvide motoriske/sensoriske resultater: Grad A: Fullstendig (ingen sensorisk eller motorisk funksjon er bevart i sakrale segmenter S4 til 5); Grad B: Sensorisk ufullstendig (sensorisk, men ikke motorisk funksjon er bevart under det nevrologiske nivået og inkluderer sakrale segmenter S4 til 5); Grad C: Motor ufullstendig (motorisk funksjon er bevart ved de mest kaudale sakrale segmentene); Grad D: Motorisk ufullstendig (motorisk ufullstendig status som definert ovenfor, med minst halvparten eller flere av nøkkelmuskelfunksjonene under det enkelt nevrologiske skadenivået med en muskelgrad >=3; Grad E: Normal (følelse og motorisk funksjon som testet er gradert som normalt i alle segmenter).
En AIS-responder ble definert som et individ med forbedring med ≥2 AIS-grader (dvs. baseline AIS-grad A endret til grad C, D eller E; baseline AIS-grad B endret til D eller E 6 måneder etter behandling).
|
6 måneder etter behandling
|
|
Prosentandel av svarere på motornivå
Tidsramme: 6 måneder etter behandling
|
Den motoriske nivåscore for høyre eller venstre side vurderer sammentrekningsstyrken til 10 nøkkelmuskler i øvre og nedre ekstremiteter på hver side av kroppen; hver muskel får en score fra 0 (total lammelse) til 5 ([normal] aktiv bevegelse).
En responser på motorisk nivå ble definert som et individ med forbedring med ≥2 motoriske nivåer på hver side av kroppen (dvs. baselinjenivå C4 endret til C6, C7, C8 til venstre; eller baselinenivå C5 endret til C7, C8 på Ikke sant).
|
6 måneder etter behandling
|
|
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) for VX-210
Tidsramme: opptil 53 timer etter behandling
|
opptil 53 timer etter behandling
|
|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for VX-210
Tidsramme: opptil 53 timer etter behandling
|
opptil 53 timer etter behandling
|
|
|
Area Under Plasma Concentration Time Curve (AUC) på VX-210
Tidsramme: opptil 53 timer etter behandling
|
opptil 53 timer etter behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. november 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. januar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2016
Først lagt ut (Anslag)
1. februar 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. januar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX15-210-101
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .