Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-210 hos personer med akut traumatisk cervikal rygmarvsskade

10. januar 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2b/3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-210 hos forsøgspersoner med akut traumatisk cervikal rygmarvsskade

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-210 hos personer med akut traumatisk cervikal rygmarvsskade. Sekundære mål inkluderer den specifikke evaluering af virkningerne af VX-210 på neurologisk restitution og daglig funktion efter rygmarvsskade.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Saskatoon, Canada
    • British Colombia
      • Vancouver, British Colombia, Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Québec, Quebec, Canada
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater
      • Orange, California, Forenede Stater
      • Sacramento, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Akut traumatisk cervikal SCI, motorisk niveau af C4, C5, C6 eller C7 på hver side:

    • Screening UEMS-score skal være ≤16 point på hver side.
    • AIS A forsøgspersoner med et C4 motorisk niveau på begge sider skal have mindst 1 punkt for motorisk aktivitet mellem C5 og T1 på mindst 1 side.
    • AIS B-personer med et C4 motorisk niveau på begge sider skal have mindst 1 punkt for motorisk aktivitet mellem C5 og C7 på mindst 1 side.
  • American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) grad A eller AIS grad B.
  • Planlagt og planlagt til at gennemgå en spinal dekompression/stabiliseringsoperation, der begynder inden for 72 timer efter den første skade.
  • Computertomografi (CT) scanning eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) er i overensstemmelse med forsøgspersonens neurologiske underskud.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i enhver anden klinisk undersøgelse for akut SCI uden godkendelse fra sponsor.
  • Manglende evne til at gennemgå dekompressions-/stabiliseringskirurgi, der begynder inden for 72 timer efter skaden.
  • En eller flere muskelgrupper i overekstremiteterne kan ikke testes under screening ISNCSCI-undersøgelse.
  • Akut SCI fra skud eller penetrerende/stiksår; ikke-traumatisk SCI (f.eks. tværgående myelitis, akut diskusprolaps); plexus brachialis skade; komplet rygmarvstransektion; eller multifokal SCI.
  • Kvinder, der ammer eller har en positiv serumgraviditetstest.
  • Body mass index (BMI) på ≥40 kg/m^2 ved screening.
  • Anamnese med en uønsket reaktion på et fibrinforseglingsmiddel eller dets komponenter.
  • Bevidstløshed eller anden mental svækkelse, der udelukker pålidelige internationale standarder for den neurologiske klassifikation af rygmarvsskade (ISNCSCI) undersøgelse.
  • Kendt immundefekt, herunder human immundefektvirus, eller brug af immunsuppressive eller cancerkemoterapeutiske lægemidler.
  • Eventuelle væsentlige medicinske eller psykiatriske komorbiditeter, der ville øge risikoen for tilmelding til studiet væsentligt og/eller væsentligt forstyrre undersøgelsesresultater eller vurderinger, efter investigatorens vurdering.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Eksperimentel: VX-210
Medicin: VX-210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i øvre ekstremitetsmotorisk score (UEMS)
Tidsramme: Fra baseline 6 måneder efter behandling
UEMS fokuserer selektivt på den hånd- og armkontrol, der er mest relevant for personer med en cervikal rygmarvsskade. UEMS går fra 0 til 50, hvor en højere score indikerer en bedre bevægelse af hånd og arm.
Fra baseline 6 måneder efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spinal Cord Independence Measure (SCIM) III Self-Care Subscore
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
SCIM egenomsorgsunderscore måler egenomsorgsevner (fodring, påklædning, pleje, badning), respiration og sphincter-styring og mobilitet. Scoren spænder fra 0-20, hvor en højere score repræsenterer et bedre resultat.
6 måneder efter behandlingen
Evne til øvre ekstremitetstest (CUE-T) score
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
CUE-T måler en deltagers evne til at udføre specifikke funktionelle bevægelser/opgaver med arme og hænder (f.eks.: tage fat i en blyant, skubbe eller løfte en vægt). CUE-T score spænder fra 0-128, hvor en højere score indikerer en forbedring af deltagerens evner.
6 måneder efter behandlingen
Graderet omdefineret vurdering af styrke, følsomhed og forståelse (GRASSP) Kvantitativ forståelsesscore
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
GRASSP måler deltagerens evne til at udføre specifikke funktionelle opgaver med arme, hænder og fingre. GRASSP kvantitativ forståelsesscore spænder fra 0-60, hvor en højere score indikerer en bedre præstation.
6 måneder efter behandlingen
Procentdel af svarpersoner i American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS).
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
AIS rangerer svækkelse i henhold til kropsvide motoriske/sensoriske resultater: Grad A: Komplet (ingen sensorisk eller motorisk funktion bevares i de sakrale segmenter S4 til 5); Grad B: Sensorisk ufuldstændig (sensorisk, men ikke motorisk funktion bevares under det neurologiske niveau og inkluderer de sakrale segmenter S4 til 5); Grad C: Motorisk ufuldstændig (motorisk funktion bevares ved de mest kaudale sakrale segmenter); Grad D: Motorisk ufuldstændig (motorisk ufuldstændig status som defineret ovenfor, med mindst halvdelen eller flere af centrale muskelfunktioner under det enkelte neurologiske skadesniveau med en muskelgrad >=3; Grad E: Normal (sansning og motorisk funktion som testet er klassificeret som normalt i alle segmenter). En AIS-responder blev defineret som et emne med forbedring med ≥2 AIS-grader (dvs. basislinje AIS-grad A ændret til grad C, D eller E; basislinje AIS-grad B ændret til D eller E 6 måneder efter behandling).
6 måneder efter behandlingen
Procentdel af svarpersoner på motorisk niveau
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
Den motoriske niveauscore for højre eller venstre side vurderer kontraktionsstyrken af ​​10 nøglemuskler i de øvre og nedre ekstremiteter på hver side af kroppen; hver muskel får en score fra 0 (total lammelse) til 5 ([normal] aktiv bevægelse). En responser på motorisk niveau blev defineret som et forsøgsperson med forbedring med ≥2 motoriske niveauer på hver side af kroppen (dvs. baseline niveau C4 ændret til C6, C7, C8 til venstre; eller baseline niveau C5 ændret til C7, C8 på højre).
6 måneder efter behandlingen
Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) for VX-210
Tidsramme: op til 53 timer efter behandlingen
op til 53 timer efter behandlingen
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for VX-210
Tidsramme: op til 53 timer efter behandlingen
op til 53 timer efter behandlingen
Area Under Plasma Concentration Time Curve (AUC) af VX-210
Tidsramme: op til 53 timer efter behandlingen
op til 53 timer efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2016

Først opslået (Skøn)

1. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX15-210-101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cervikal rygmarvsskade

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner