Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti VX-210 u subjektů s akutním traumatickým poraněním krční míchy
10. ledna 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 2b/3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti VX-210 u subjektů s akutním traumatickým poraněním krční míchy
Účelem této studie je určit účinnost a bezpečnost VX-210 u subjektů s akutním traumatickým poraněním krční míchy.
Sekundární cíle zahrnují specifické hodnocení účinků VX-210 na neurologické zotavení a každodenní funkci po poranění míchy.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
70
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Saskatoon, Kanada
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
Québec, Quebec, Kanada
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy
-
-
California
-
Fresno, California, Spojené státy
-
Orange, California, Spojené státy
-
Sacramento, California, Spojené státy
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy
-
Tampa, Florida, Spojené státy
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy
-
Savannah, Georgia, Spojené státy
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy
-
Toledo, Ohio, Spojené státy
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Spojené státy
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy
-
Dallas, Texas, Spojené státy
-
San Antonio, Texas, Spojené státy
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Spojené státy
-
Richmond, Virginia, Spojené státy
-
Roanoke, Virginia, Spojené státy
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Akutní traumatické cervikální SCI, motorická úroveň C4, C5, C6 nebo C7 na každé straně:
- Screeningové skóre UEMS musí být ≤16 bodů na každé straně.
- Subjekty AIS A s motorickou úrovní C4 na obou stranách musí mít alespoň 1 bod motorické aktivity mezi C5 a T1 alespoň na 1 straně.
- Subjekty AIS B s motorickou úrovní C4 na obou stranách musí mít alespoň 1 bod motorické aktivity mezi C5 a C7 alespoň na 1 straně.
- American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) stupeň A nebo AIS stupeň B.
- Naplánováno a plánováno podstoupit operaci dekomprese/stabilizace páteře, která začne do 72 hodin po počátečním zranění.
- Počítačová tomografie (CT) nebo magnetická rezonance (MRI) jsou v souladu s neurologickým deficitem subjektu.
Kritéria vyloučení:
- Účast v jakékoli jiné klinické studii pro akutní SCI bez souhlasu zadavatele.
- Neschopnost podstoupit dekompresní/stabilizační operaci, která začíná do 72 hodin po úrazu.
- Jedna nebo více svalových skupin horních končetin netestovatelných během screeningového vyšetření ISNCSCI.
- Akutní SCI ze střelné nebo penetrující/bodné rány; netraumatické SCI (např. transverzální myelitida, akutní herniace ploténky); poranění brachiálního plexu; kompletní transekce míchy; nebo multifokální SCI.
- Ženy, které kojí nebo mají pozitivní těhotenský test v séru.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥40 kg/m^2 při screeningu.
- Nežádoucí reakce na fibrinový tmel nebo jeho složky v anamnéze.
- Bezvědomí nebo jiné duševní poškození, které vylučuje spolehlivé mezinárodní standardy pro vyšetření neurologické klasifikace poranění míchy (ISNCSCI).
- Známá imunodeficience, včetně viru lidské imunodeficience, nebo použití imunosupresivních nebo protirakovinných chemoterapeutických léků.
- Jakékoli významné lékařské nebo psychiatrické komorbidity, které by podle úsudku zkoušejícího významně zvýšily riziko zařazení do studie a/nebo významně narušily výsledky nebo hodnocení studie.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
|
|
Experimentální: VX-210
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre motoriky horních končetin (UEMS)
Časové okno: Od výchozího stavu 6 měsíců po léčbě
|
UEMS se selektivně zaměřuje na ovládání rukou a paží, které se nejvíce týká jedinců s poraněním krční míchy.
UEMS se pohybuje od 0 do 50, kde vyšší skóre znamená lepší pohyb ruky a paže.
|
Od výchozího stavu 6 měsíců po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra nezávislosti míchy (SCIM) III Subskóre sebepéče
Časové okno: 6 měsíců po léčbě
|
Subskóre SCIM sebeobsluhy měří schopnosti sebeobsluhy (krmení, oblékání, péče, koupání), dýchání a řízení svěračů a pohyblivost.
Skóre se pohybuje od 0 do 20, kde vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
6 měsíců po léčbě
|
|
Skóre testu schopností horních končetin (CUE-T).
Časové okno: 6 měsíců po léčbě
|
CUE-T měří schopnost účastníka provádět specifické funkční pohyby/úkoly pažemi a rukama (například: uchopit tužku, tlačit nebo zvedat závaží).
Skóre CUE-T se pohybuje od 0 do 128, kde vyšší skóre znamená zlepšení schopností účastníka.
|
6 měsíců po léčbě
|
|
Graded Redefined Assessment of Strength, Sensibility and Prehension (GRASSP) Kvantitativní skóre prehension
Časové okno: 6 měsíců po léčbě
|
GRASSP měří schopnost účastníka provádět specifické funkční úkoly pažemi, rukama a prsty.
Kvantitativní skóre prehension GRASSP se pohybuje v rozmezí 0-60, kde vyšší skóre znamená lepší výkon.
|
6 měsíců po léčbě
|
|
Procento respondentů stupně AIS (American spinal Injury Association) stupnice poškození
Časové okno: 6 měsíců po léčbě
|
AIS řadí postižení podle celotělových motorických/smyslových výsledků: Stupeň A: Kompletní (není zachována žádná senzorická ani motorická funkce v sakrálních segmentech S4 až 5); Stupeň B: Smyslově nekompletní (smyslová, ale ne motorická funkce je zachována pod neurologickou úrovní a zahrnuje sakrální segmenty S4 až 5); Stupeň C: Neúplná motorika (motorická funkce je zachována na většině kaudálních sakrálních segmentů); Stupeň D: Motoricky nekompletní (motorický nekompletní stav, jak je definován výše, s alespoň polovinou nebo více klíčovými svalovými funkcemi pod jedinou neurologickou úrovní poranění se svalovým stupněm >=3; Stupeň E: Normální (testované pocity a motorické funkce jsou hodnoceno jako normálně ve všech segmentech).
AIS respondér byl definován jako subjekt se zlepšením o ≥ 2 stupně AIS (tj. výchozí AIS stupeň A změněn na stupeň C, D nebo E; základní AIS stupeň B změněn na D nebo E 6 měsíců po léčbě).
|
6 měsíců po léčbě
|
|
Procento respondentů na úrovni motoru
Časové okno: 6 měsíců po léčbě
|
Skóre motorické úrovně pro pravou nebo levou stranu hodnotí sílu kontrakce 10 klíčových svalů na horních a dolních končetinách na každé straně těla; každý sval obdrží skóre od 0 (totální paralýza) do 5 ([normální] aktivní pohyb).
Reagující na motorické úrovni byl definován jako subjekt se zlepšením o ≥ 2 motorické úrovně na každé straně těla (tj. základní úroveň C4 změněna na C6, C7, C8 vlevo; nebo základní úroveň C5 změněná na C7, C8 na že jo).
|
6 měsíců po léčbě
|
|
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) VX-210
Časové okno: až 53 hodin po ošetření
|
až 53 hodin po ošetření
|
|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) VX-210
Časové okno: až 53 hodin po ošetření
|
až 53 hodin po ošetření
|
|
|
Plocha pod časovou křivkou koncentrace plazmy (AUC) VX-210
Časové okno: až 53 hodin po ošetření
|
až 53 hodin po ošetření
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. ledna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. ledna 2016
První zveřejněno (Odhad)
1. února 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. ledna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. ledna 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX15-210-101
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .