Studie om de werkzaamheid en veiligheid van VX-210 te beoordelen bij proefpersonen met acuut traumatisch cervicaal ruggenmergletsel
10 januari 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicentrische fase 2b/3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van VX-210 te beoordelen bij proefpersonen met acuut traumatisch cervicaal ruggenmergletsel
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van VX-210 te bepalen bij proefpersonen met acuut traumatisch cervicaal ruggenmergletsel.
Secundaire doelstellingen omvatten de specifieke evaluatie van de effecten van VX-210 op neurologisch herstel en dagelijks functioneren na dwarslaesie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
70
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Saskatoon, Canada
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
-
Québec, Quebec, Canada
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten
-
-
California
-
Fresno, California, Verenigde Staten
-
Orange, California, Verenigde Staten
-
Sacramento, California, Verenigde Staten
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
-
Savannah, Georgia, Verenigde Staten
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Verenigde Staten
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten
-
Roanoke, Virginia, Verenigde Staten
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Acute traumatische cervicale SCI, motorisch niveau van C4, C5, C6 of C7 aan elke kant:
- Screening UEMS-score moet aan elke kant ≤16 punten zijn.
- AIS A proefpersonen met aan beide zijden een motorisch niveau C4 moeten aan minimaal 1 zijde minimaal 1 punt motoriek hebben tussen C5 en T1.
- AIS B proefpersonen met aan beide zijden een motorisch niveau C4 moeten aan minimaal 1 zijde minimaal 1 punt motoriek hebben tussen C5 en C7.
- American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) graad A of AIS graad B.
- Gepland en gepland om een spinale decompressie-/stabilisatieoperatie te ondergaan die binnen 72 uur na het eerste letsel begint.
- Computertomografie (CT) -scan of magnetische resonantie beeldvorming (MRI) is consistent met het neurologische tekort van het onderwerp.
Uitsluitingscriteria:
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek naar acuut dwarslaesie zonder toestemming van de sponsor.
- Onvermogen om decompressie-/stabilisatiechirurgie te ondergaan die binnen 72 uur na het letsel begint.
- Een of meer spiergroepen van de bovenste ledematen zijn niet testbaar tijdens screening ISNCSCI-onderzoek.
- Acute dwarslaesie door geweerschot of penetratie/steekwond; niet-traumatische dwarslaesie (bijv. myelitis transversa, acute hernia); brachiale plexus letsel; volledige dwarsdoorsnede van het ruggenmerg; of multifocale dwarslaesie.
- Vrouwen die borstvoeding geven of een positieve serumzwangerschapstest hebben.
- Body mass index (BMI) van ≥40 kg/m^2 bij screening.
- Geschiedenis van een bijwerking op een fibrinelijm of zijn componenten.
- Bewusteloosheid of andere mentale stoornissen die een betrouwbaar onderzoek volgens de internationale normen voor de neurologische classificatie van ruggenmergletsel (ISNCSCI) onmogelijk maken.
- Bekende immunodeficiëntie, waaronder humaan immunodeficiëntievirus, of gebruik van immunosuppressieve of kankerchemotherapeutische geneesmiddelen.
- Elke significante medische of psychiatrische comorbiditeit die naar het oordeel van de onderzoeker het risico op deelname aan het onderzoek aanzienlijk zou verhogen en/of de onderzoeksresultaten of -beoordelingen aanzienlijk zou verstoren.
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
|
|
Experimenteel: VX-210
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de motorische score van de bovenste ledematen (UEMS)
Tijdsspanne: Vanaf baseline op 6 maanden na de behandeling
|
UEMS richt zich selectief op de hand- en armcontrole die het meest relevant is voor personen met een cervicale dwarslaesie.
UEMS varieert van 0 tot 50, waarbij een hogere score een betere beweging van hand en arm aangeeft.
|
Vanaf baseline op 6 maanden na de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Spinal Cord Independence Measure (SCIM) III Subscore voor zelfzorg
Tijdsspanne: 6 maanden na de behandeling
|
SCIM zelfzorg subscore meet zelfzorgvaardigheden (voeden, aankleden, verzorgen, baden), ademhaling en sluitspierbeheer en mobiliteit.
De score varieert van 0-20, waarbij een hogere score een beter resultaat vertegenwoordigt.
|
6 maanden na de behandeling
|
|
Mogelijkheden van de score van de bovenste extremiteitentest (CUE-T).
Tijdsspanne: 6 maanden na de behandeling
|
CUE-T meet het vermogen van een deelnemer om specifieke functionele bewegingen/taken uit te voeren met de armen en handen (bijvoorbeeld: een potlood vastpakken, duwen of een gewicht optillen).
De CUE-T-score varieert van 0-128, waarbij een hogere score een verbetering in het vermogen van de deelnemer aangeeft.
|
6 maanden na de behandeling
|
|
Graded Redefined Assessment of Strength, Sensibility and Prehension (GRASSP) Kwantitatieve Prehension Score
Tijdsspanne: 6 maanden na de behandeling
|
GRASSP meet het vermogen van de deelnemer om specifieke functionele taken uit te voeren met de armen, handen en vingers.
GRASSP kwantitatieve begripsscore varieert van 0-60, waarbij een hogere score een betere prestatie aangeeft.
|
6 maanden na de behandeling
|
|
Percentage responders van de American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) Grade
Tijdsspanne: 6 maanden na de behandeling
|
AIS rangschikt stoornissen op basis van lichaamsbrede motorische/sensorische resultaten: Graad A: volledig (geen sensorische of motorische functie is behouden in de sacrale segmenten S4 tot 5); Graad B: Sensorisch onvolledig (sensorische maar niet motorische functie blijft behouden onder het neurologische niveau en omvat de sacrale segmenten S4 tot 5); Graad C: Motorisch onvolledig (motorische functie blijft behouden bij de meest caudale sacrale segmenten); Graad D: Motorisch onvolledig (motorische onvolledige status zoals hierboven gedefinieerd, met ten minste de helft of meer van de belangrijkste spierfuncties onder het enkele neurologische letselniveau met een spiergraad >=3; Graad E: Normaal (sensatie en motorische functie zoals getest zijn ingedeeld als normaal in alle segmenten).
Een AIS-responder werd gedefinieerd als een proefpersoon met een verbetering van ≥ 2 AIS-graden (d.w.z. AIS-graad A bij aanvang gewijzigd in graad C, D of E; AIS-graad B bij aanvang veranderd in D of E 6 maanden na de behandeling).
|
6 maanden na de behandeling
|
|
Percentage responders op motorisch niveau
Tijdsspanne: 6 maanden na de behandeling
|
De score op motorisch niveau voor de rechter- of linkerkant beoordeelt de contractiekracht van 10 belangrijke spieren in de bovenste en onderste ledematen aan elke kant van het lichaam; elke spier krijgt een score van 0 (totale verlamming) tot 5 ([normale] actieve beweging).
Een responder op motorisch niveau werd gedefinieerd als een proefpersoon met een verbetering van ≥ 2 motorische niveaus aan weerszijden van het lichaam (d.w.z. basislijn C4 veranderd in C6, C7, C8 aan de linkerkant; of basislijn C5 veranderd in C7, C8 aan de linkerkant). rechts).
|
6 maanden na de behandeling
|
|
Tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van VX-210 te bereiken
Tijdsspanne: tot 53 uur na de behandeling
|
tot 53 uur na de behandeling
|
|
|
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van VX-210
Tijdsspanne: tot 53 uur na de behandeling
|
tot 53 uur na de behandeling
|
|
|
Gebied onder plasmaconcentratietijdcurve (AUC) van VX-210
Tijdsspanne: tot 53 uur na de behandeling
|
tot 53 uur na de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juli 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 januari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 januari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
1 februari 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 januari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 januari 2020
Laatst geverifieerd
1 januari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX15-210-101
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .