小児レット症候群におけるNNZ-2566の安全性研究
2020年8月6日 更新者：Neuren Pharmaceuticals Limited
小児レット症候群における経口 NNZ-2566 の安全性と薬物動態に関するランダム化二重盲検プラセボ対照用量範囲研究
この研究の目的は、NNZ-2566 が子供および青年のレット症候群の治療において安全で忍容性が高いかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
レット症候群は、主に女性に影響を与える神経発達障害です。 この障害は、乳児期初期 (6 ～ 18 か月) の明らかな正常な発達と、その後の全身および神経学的徴候の発症を伴う退行期を特徴としています。 レット症候群の中枢神経系症状には、学習障害、自閉症の症候学、てんかんが含まれ、これらは重度で非常に衰弱させる可能性があります。 罹患者は自律神経機能障害の徴候も示しており、心臓血管や呼吸器の異常に反映されています。 現在、レット症候群の有効な治療法はありません。
この研究では、レット症候群の小児および思春期の女性を対象に、50 mg/kg、100 mg/kg、200 mg/kg BID、またはプラセボ BID での NNZ-2566 の経口投与による治療の安全性、忍容性、および血中薬物動態を調査します。 この研究では、治療中の有効性とバイオマーカーの測定も調査します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
82
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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San Diego、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hosptial Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- MeCP2遺伝子の突然変異が記録されている古典的/典型的なレット症候群の診断。
- 5 歳から 15 歳。
- -スクリーニング時およびベースライン時の体重が15.0 kg〜100.0の間 kg (15.0 kg 以上 100.0 kg 以下)。
- 各被験者は、液体溶液として、または胃瘻チューブを介して提供される治験薬を飲み込むことができなければなりません。
除外基準:
- 積極的に神経退行を起こしている
- -異常なQT間隔、延長、または重大な心血管病歴。
- インスリンによる現在の治療。
- 肝酵素誘導効果のある抗けいれん薬。
- 不安定な発作プロファイル。
- 併用薬は除外。
- -現在臨床的に重要です（研究者によって決定されたように）。 心血管、腎臓、肝臓、または呼吸器疾患。
- -研究薬の吸収、分布、代謝または排泄を妨げる可能性のある胃腸疾患。
- -脳血管疾患または脳外傷の病歴、または現在。
- 内分泌障害の病歴または現在の臨床的に重大な障害。 甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、または真性糖尿病。
- 悪性腫瘍の病歴または現在の悪性腫瘍。
- -テスト手順を完了する能力に影響を与える可能性のある重大な聴覚および/または視覚障害。
- いちごアレルギー。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NNZ-2566
グリシル-L-2-メチルプロピル-L-グルタミン酸
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グリシル-L-2-メチルプロピル-L-グルタミン酸 (NNZ-2566) は、イチゴ風味の溶液 0.5% v/v 注射用水で再構成するための凍結乾燥粉末として提供されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ（いちご風味の溶液）
いちご風味の溶液と注射用水
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いちご風味の溶液と注射用水
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：研究完了まで、平均11週間
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重大な有害事象 (SAE) を含む有害事象 (AE) の発生率は、3 つの NNZ-2566 用量とプラセボで比較されます。
SAE および AE は、研究全体を通して調べられます。
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研究完了まで、平均11週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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運動行動評価尺度 (MBA)
時間枠：研究完了まで、平均11週間
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研究完了まで、平均11週間
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改善の臨床全体印象 (CGI-I)
時間枠：研究完了まで、平均11週間
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研究完了まで、平均11週間
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Visual Analogue Scale (VAS) による介護者の上位 3 つの懸念事項
時間枠：研究完了まで、平均11週間
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研究完了まで、平均11週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Alan Percy, MD、University of Alabama at Birmingham
- 主任研究者：Timothy Feyma, MD、Gillette Children's Specialty Healthcare
- 主任研究者：Daniel Glaze, MD、Baylor College of Medicine
- 主任研究者：Peter Heydemann, MD、Rush University Medical Center
- 主任研究者：Jeff Neul, MD、University of California, San Diego
- 主任研究者：Tim Benke, MD、Children's Hospital Colorado
- 主任研究者：Mary Jones, MD、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- 主任研究者：Mustafa Sahin, MD、Boston Children's Hospital
- 主任研究者：Sarika Peters, PhD、Vanderbilt University
- 主任研究者：Shannon Standridge、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 主任研究者：Eric Marsh, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年3月1日
一次修了 (実際)
2017年1月5日
研究の完了 (実際)
2017年1月5日
試験登録日
最初に提出
2016年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月16日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月6日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。