Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerhedsundersøgelse af NNZ-2566 i pædiatrisk Rett-syndrom

6. august 2020 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, dosisvarierende undersøgelse af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral NNZ-2566 i pædiatrisk Rett-syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om NNZ-2566 er sikker og veltolereret i behandlingen af ​​Retts syndrom hos børn og unge.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Rett syndrom er en neuroudviklingsforstyrrelse, der primært rammer kvinder. Lidelsen er karakteriseret ved tilsyneladende normal udvikling i den tidlige barndom (6-18 måneder), efterfulgt af en periode med regression med indtræden af ​​systemiske og neurologiske tegn. CNS-symptomerne på Retts syndrom omfatter indlæringsvanskeligheder, autismesymptomatologi og epilepsi, og disse kan være alvorlige og stærkt invaliderende. Berørte personer viser også tegn på autonom dysfunktion, afspejlet i kardiovaskulære og respiratoriske abnormiteter. Der findes i øjeblikket ingen effektiv behandling for Rett syndrom.

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og blodfarmakokinetikken ved behandling med oral administration af NNZ-2566 ved 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg 2 gange dagligt eller placebo 2 gange dagligt hos børn og unge kvinder med Rett syndrom. Undersøgelsen vil også undersøge mål for effektivitet og biomarkører under behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

82

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af klassisk/typisk Rett syndrom med en dokumenteret mutation af MeCP2 genet.
  • Alder 5 - 15 år.
  • Vægt ved screening og baseline mellem 15,0 kg-100,0 kg (mindst 15,0 kg og ikke mere end 100,0 kg).
  • Hvert forsøgsperson skal være i stand til at sluge den undersøgelsesmedicin, der leveres som en flydende opløsning eller via gastrostomisonde.

Ekskluderingskriterier:

  • Undergår aktivt neurologisk regression
  • Unormalt QT-interval, forlængelse eller betydelig kardiovaskulær historie.
  • Nuværende behandling med insulin.
  • Antikonvulsiva med leverenzymfremkaldende virkninger.
  • Ustabil anfaldsprofil.
  • Udelukket samtidig medicin.
  • Aktuel klinisk signifikant (som bestemt af investigator). kardiovaskulær, nyre-, lever- eller luftvejssygdom.
  • Gastrointestinal sygdom, som kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelsesmedicinen.
  • Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume.
  • Anamnese med eller aktuel klinisk signifikant endokrin lidelse, f.eks. hypo- eller hyperthyroidisme eller diabetes mellitus.
  • Historie om, eller nuværende, malignitet.
  • Betydelige høre- og/eller synsnedsættelser, der kan påvirke evnen til at gennemføre testprocedurerne.
  • Allergi over for jordbær.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutaminsyre
Medicin: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsyre (NNZ-2566) leveres som et frysetørret pulver til rekonstitution med jordbærsmagsopløsning 0,5 % v/v i vand til injektion.
Andre navne:
  • trofinetide
Placebo komparator: Placebo (opløsning med jordbærsmag)
Opløsning med jordbærsmag og vand til injektion
Medicin: Placebo
Opløsning med jordbærsmag og vand til injektion
Andre navne:
  • Jordbærsmag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Forekomsten af ​​bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er), vil blive sammenlignet på tværs af de tre NNZ-2566 doser og placebo. SAE'er og AE'er vil blive undersøgt gennem hele undersøgelsen.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Motorisk adfærdsvurderingsskala (MBA)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Caregiver Top 3 Bekymringer via en Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger
Gennem studieafslutning i gennemsnit 11 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Samarbejdspartnere

rettsyndrome.org

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Ledende efterforsker: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Ledende efterforsker: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Ledende efterforsker: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Ledende efterforsker: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Ledende efterforsker: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Ledende efterforsker: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Ledende efterforsker: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Ledende efterforsker: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Ledende efterforsker: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2016

Først opslået (Skøn)

22. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Neu-2566-RETT-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner