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Um estudo de segurança de NNZ-2566 na síndrome de Rett pediátrica

6 de agosto de 2020 atualizado por: Neuren Pharmaceuticals Limited

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de variação de dose da segurança e farmacocinética do NNZ-2566 oral na síndrome de Rett pediátrica

O objetivo deste estudo é determinar se o NNZ-2566 é seguro e bem tolerado no tratamento da síndrome de Rett em crianças e adolescentes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A síndrome de Rett é um distúrbio do neurodesenvolvimento que afeta principalmente mulheres. O distúrbio é caracterizado por um aparente desenvolvimento normal na primeira infância (6-18 meses), seguido por um período de regressão com aparecimento de sinais sistêmicos e neurológicos. Os sintomas do SNC da síndrome de Rett incluem dificuldade de aprendizagem, sintomatologia de autismo e epilepsia e estes podem ser graves e altamente debilitantes. Os indivíduos afetados também apresentam sinais de disfunção autonômica, refletidos em anormalidades cardiovasculares e respiratórias. Atualmente, não há tratamento eficaz para a síndrome de Rett.

Este estudo investigará a segurança, tolerabilidade e farmacocinética sanguínea do tratamento com administração oral de NNZ-2566 a 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg BID ou placebo BID, em crianças e adolescentes do sexo feminino com síndrome de Rett. O estudo também investigará medidas de eficácia e biomarcadores durante o tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

82

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de síndrome de Rett clássica/típica com uma mutação documentada do gene MeCP2.
  • Idade 5 - 15 anos.
  • Peso na triagem e linha de base entre 15,0 kg-100,0 kg (pelo menos 15,0 kg e não superior a 100,0 kg).
  • Cada sujeito deve ser capaz de engolir a medicação do estudo fornecida como uma solução líquida ou via tubo de gastrostomia.

Critério de exclusão:

  • Ativamente passando por regressão neurológica
  • Intervalo QT anormal, prolongamento ou história cardiovascular significativa.
  • Tratamento atual com insulina.
  • Anticonvulsivantes com efeitos indutores de enzimas hepáticas.
  • Perfil de convulsão instável.
  • Medicamentos concomitantes excluídos.
  • Atual clinicamente significativo (conforme determinado pelo investigador). doenças cardiovasculares, renais, hepáticas ou respiratórias.
  • Doença gastrointestinal que pode interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção da medicação em estudo.
  • História ou doença cerebrovascular atual ou trauma cerebral.
  • História de, ou distúrbio endócrino clinicamente significativo atual, por exemplo hipo ou hipertireoidismo ou diabetes mellitus.
  • História de, ou atual, malignidade.
  • Deficiências auditivas e/ou visuais significativas que podem afetar a capacidade de concluir os procedimentos do teste.
  • Alergia a morango.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NNZ-2566
Ácido Glicil-L-2-Metilpropil-L-Glutâmico
Medicamento: NNZ-2566
Ácido Glicil-L-2-Metilpropil-L-Glutâmico (NNZ-2566) fornecido como um pó liofilizado para reconstituição com solução de aroma de morango 0,5% v/v em Água para Injeção.
Outros nomes:
  • trofinetido
Comparador de Placebo: Placebo (solução com sabor a morango)
Solução com sabor de morango e água para injeção
Medicamento: Placebo
Solução com sabor de morango e água para injeção
Outros nomes:
  • Aroma de morango

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas
A incidência de eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos graves (SAEs), será comparada entre as três doses de NNZ-2566 e placebo. SAEs e AEs serão examinados ao longo do estudo.
Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Escala de Avaliação do Comportamento Motor (MBA)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas
Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas
Impressão Clínica Global de Melhora (CGI-I)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas
Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas
As 3 principais preocupações do cuidador por meio de uma escala visual analógica (VAS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas
Até a conclusão do estudo, uma média de 11 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neuren Pharmaceuticals Limited

Colaboradores

rettsyndrome.org

Investigadores

  • Investigador principal: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Investigador principal: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Investigador principal: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Investigador principal: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Investigador principal: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Investigador principal: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Investigador principal: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Investigador principal: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigador principal: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Investigador principal: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigador principal: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2016

Conclusão Primária (Real)

5 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

5 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de março de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

22 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Neu-2566-RETT-002

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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