Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En säkerhetsstudie av NNZ-2566 i Pediatric Rett Syndrome

6 augusti 2020 uppdaterad av: Neuren Pharmaceuticals Limited

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosvarierande studie av säkerheten och farmakokinetiken för oral NNZ-2566 vid pediatriskt Rett-syndrom

Syftet med denna studie är att fastställa om NNZ-2566 är säker och väl tolererad vid behandling av Retts syndrom hos barn och ungdomar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Retts syndrom är en neuroutvecklingsstörning som främst drabbar kvinnor. Störningen kännetecknas av en uppenbar normal utveckling i tidig spädbarnsålder (6-18 månader), följt av en period av regression med uppkomst av systemiska och neurologiska tecken. CNS-symtomen på Retts syndrom inkluderar inlärningssvårigheter, autismsymptomatologi och epilepsi och dessa kan vara allvarliga och mycket försvagande. Drabbade individer visar också tecken på autonom dysfunktion, vilket återspeglas i kardiovaskulära och respiratoriska abnormiteter. Det finns för närvarande ingen effektiv behandling för Retts syndrom.

Denna studie kommer att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och blodfarmakokinetiken för behandling med oral administrering av NNZ-2566 vid 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg två gånger dagligen eller placebo två gånger dagligen, hos barn och unga kvinnor med Retts syndrom. Studien kommer också att undersöka mått på effekt och biomarkörer under behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

82

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Förenta staterna, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av klassiskt/typiskt Retts syndrom med en dokumenterad mutation av MeCP2-genen.
  • Ålder 5 - 15 år.
  • Vikt vid screening och baslinje mellan 15,0 kg-100,0 kg (minst 15,0 kg och inte mer än 100,0 kg).
  • Varje försöksperson måste kunna svälja studiemedicinen som tillhandahålls som en flytande lösning, eller via gastrostomisond.

Exklusions kriterier:

  • Genomgår aktivt neurologisk regression
  • Onormalt QT-intervall, förlängning eller betydande kardiovaskulär historia.
  • Nuvarande behandling med insulin.
  • Antikonvulsiva medel med leverenzyminducerande effekter.
  • Instabil anfallsprofil.
  • Utesluten samtidig medicinering.
  • Aktuell kliniskt signifikant (enligt utredarens bedömning). kardiovaskulära, njur-, lever- eller andningssjukdomar.
  • Gastrointestinal sjukdom som kan störa absorptionen, distributionen, metabolismen eller utsöndringen av studieläkemedlet.
  • Historik av eller aktuell cerebrovaskulär sjukdom eller hjärntrauma.
  • Historik av, eller aktuell kliniskt signifikant endokrin störning, t.ex. hypo- eller hypertyreos eller diabetes mellitus.
  • Historik av, eller nuvarande, malignitet.
  • Betydande hörsel- och/eller synnedsättningar som kan påverka förmågan att genomföra testprocedurerna.
  • Allergi mot jordgubbar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NNZ-2566
Glycyl-L-2-metylpropyl-L-glutaminsyra
Läkemedel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsyra (NNZ-2566) tillhandahålls som ett lyofiliserat pulver för beredning med jordgubbssmaksatt lösning 0,5 % v/v i vatten för injektion.
Andra namn:
  • trofinetiden
Placebo-jämförare: Placebo (lösning med jordgubbssmak)
Lösning med jordgubbssmak och vatten för injektion
Läkemedel: Placebo
Lösning med jordgubbssmak och vatten för injektion
Andra namn:
  • Jordgubbsarom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 11 veckor
Incidensen av biverkningar (AE), inklusive allvarliga biverkningar (SAE), kommer att jämföras över de tre NNZ-2566-doserna och placebo. SAE och AE kommer att undersökas under hela studien.
Genom avslutad studie i snitt 11 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Motor Behaviour Assessment Scale (MBA)
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 11 veckor
Genom avslutad studie i snitt 11 veckor
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 11 veckor
Genom avslutad studie i snitt 11 veckor
Caregiver Top 3 Bekymmer via en Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 11 veckor
Genom avslutad studie i snitt 11 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Samarbetspartners

rettsyndrome.org

Utredare

  • Huvudutredare: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Huvudutredare: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Huvudutredare: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Huvudutredare: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Huvudutredare: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Huvudutredare: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Huvudutredare: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Huvudutredare: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Huvudutredare: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Huvudutredare: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Huvudutredare: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

5 januari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

5 januari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2016

Första postat (Uppskatta)

22 mars 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Neu-2566-RETT-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retts syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera