Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de seguridad de NNZ-2566 en el síndrome de Rett pediátrico

6 de agosto de 2020 actualizado por: Neuren Pharmaceuticals Limited

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de rango de dosis sobre la seguridad y la farmacocinética de NNZ-2566 oral en el síndrome de Rett pediátrico

El propósito de este estudio es determinar si NNZ-2566 es seguro y bien tolerado en el tratamiento del síndrome de Rett en niños y adolescentes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de Rett es un trastorno del neurodesarrollo que afecta principalmente a las mujeres. El trastorno se caracteriza por un desarrollo aparentemente normal en la primera infancia (6-18 meses), seguido de un período de regresión con la aparición de signos sistémicos y neurológicos. Los síntomas del SNC del síndrome de Rett incluyen problemas de aprendizaje, sintomatología autista y epilepsia, y estos pueden ser graves y muy debilitantes. Los individuos afectados también muestran signos de disfunción autonómica, que se refleja en anomalías cardiovasculares y respiratorias. Actualmente no existe un tratamiento eficaz para el síndrome de Rett.

Este estudio investigará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética sanguínea del tratamiento con administración oral de NNZ-2566 a 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg dos veces al día o placebo dos veces al día, en niñas y mujeres adolescentes con síndrome de Rett. El estudio también investigará medidas de eficacia y biomarcadores durante el tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

82

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de síndrome de Rett clásico/típico con una mutación documentada del gen MeCP2.
  • Edad 5 - 15 años.
  • Peso en la selección y el valor inicial entre 15,0 kg y 100,0 kg (al menos 15,0 kg y no más de 100,0 kg).
  • Cada sujeto debe poder tragar el medicamento del estudio proporcionado como una solución líquida o a través de un tubo de gastrostomía.

Criterio de exclusión:

  • En proceso de regresión neurológica activa
  • Intervalo QT anormal, prolongación o antecedentes cardiovasculares significativos.
  • Tratamiento actual con insulina.
  • Anticonvulsivos con efectos inductores de enzimas hepáticas.
  • Perfil de convulsiones inestable.
  • Excluidos los medicamentos concomitantes.
  • Clínicamente significativo actual (según lo determinado por el investigador). enfermedades cardiovasculares, renales, hepáticas o respiratorias.
  • Enfermedad gastrointestinal que pueda interferir con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del medicamento del estudio.
  • Antecedentes o enfermedad cerebrovascular actual o traumatismo craneoencefálico.
  • Antecedentes o trastorno endocrino clínicamente significativo actual, p. hipo o hipertiroidismo, o diabetes mellitus.
  • Historia de, o actual, malignidad.
  • Discapacidades auditivas y/o visuales significativas que pueden afectar la capacidad para completar los procedimientos de prueba.
  • Alergia a la fresa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NNZ-2566
Ácido glicil-L-2-metilpropil-L-glutámico
Droga: NNZ-2566
Ácido glicil-L-2-metilpropil-L-glutámico (NNZ-2566) suministrado como polvo liofilizado para reconstitución con una solución con sabor a fresa al 0,5 % v/v en agua para inyección.
Otros nombres:
  • trofinetida
Comparador de placebos: Placebo (solución con sabor a fresa)
Solución con sabor a fresa y agua para inyección
Droga: Placebo
Solución con sabor a fresa y agua para inyección
Otros nombres:
  • Saborizante de fresa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas
La incidencia de eventos adversos (AE), incluidos los eventos adversos graves (SAE), se comparará entre las tres dosis de NNZ-2566 y el placebo. Los SAE y los AE se examinarán a lo largo del estudio.
Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Escala de evaluación de la conducta motora (MBA)
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas
Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas
Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas
Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas
Las 3 principales preocupaciones del cuidador a través de una escala analógica visual (VAS)
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas
Al finalizar el estudio, un promedio de 11 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neuren Pharmaceuticals Limited

Colaboradores

rettsyndrome.org

Investigadores

  • Investigador principal: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Investigador principal: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Investigador principal: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Investigador principal: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Investigador principal: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Investigador principal: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Investigador principal: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Investigador principal: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigador principal: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Investigador principal: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigador principal: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2016

Finalización primaria (Actual)

5 de enero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

5 de enero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de marzo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Neu-2566-RETT-002

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Rett

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in China

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir