Turvallisuustutkimus NNZ-2566:sta lasten Rett-oireyhtymässä
torstai 6. elokuuta 2020 päivittänyt: Neuren Pharmaceuticals Limited
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosvaihtelututkimus oraalisen NNZ-2566:n turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta lasten Rett-oireyhtymässä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko NNZ-2566 turvallinen ja hyvin siedetty lasten ja nuorten Rett-oireyhtymän hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Rett-oireyhtymä on hermoston kehityshäiriö, joka vaikuttaa ensisijaisesti naisiin. Häiriölle on ominaista näennäinen normaali kehitys varhaisessa varhaislapsuudessa (6-18 kuukautta), jota seuraa regressiojakso, jossa ilmaantuu systeemisiä ja neurologisia oireita. Rettin oireyhtymän keskushermosto-oireita ovat oppimisvaikeudet, autismin oireet ja epilepsia, ja nämä voivat olla vakavia ja erittäin heikentäviä. Sairastuneilla yksilöillä on myös merkkejä autonomisesta toimintahäiriöstä, mikä näkyy sydän- ja verisuoni- ja hengityshäiriöinä. Rett-oireyhtymään ei ole tällä hetkellä tehokasta hoitoa.
Tämä tutkimus tutkii hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja veren farmakokinetiikkaa, kun NNZ-2566:ta annettiin suun kautta annoksella 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg kahdesti vuorokaudessa tai lumelääkettä kahdesti vuorokaudessa lapsilla ja nuorilla naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä. Tutkimuksessa tarkastellaan myös tehokkuutta ja biomarkkereita hoidon aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
82
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
- University of California, San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hosptial Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Klassisen / tyypillisen Rett-oireyhtymän diagnoosi, jossa on dokumentoitu MeCP2-geenin mutaatio.
- Ikä 5-15 vuotta.
- Paino seulonnassa ja lähtötilanteessa 15,0–100,0 kg (vähintään 15,0 kg ja enintään 100,0 kg).
- Jokaisen koehenkilön on kyettävä nielemään nestemäisenä liuoksena tai gastrostomiaputken kautta toimitettu tutkimuslääke.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivisesti neurologinen regressio
- Epänormaali QT-aika, pidentynyt tai merkittävä kardiovaskulaarinen historia.
- Nykyinen hoito insuliinilla.
- Antikonvulsantit, joilla on maksaentsyymejä indusoiva vaikutus.
- Epävakaa kohtausprofiili.
- Samanaikaiset lääkkeet poissuljettu.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä (tutkijan määrittämänä). sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa- tai hengityselinten sairaus.
- Ruoansulatuskanavan sairaus, joka voi häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä.
- Aiempi tai nykyinen aivoverisuonisairaus tai aivovamma.
- Aiempi tai nykyinen kliinisesti merkittävä hormonitoimintahäiriö, esim. hypo- tai hypertyreoosi tai diabetes mellitus.
- Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus.
- Merkittävät kuulo- ja/tai näkövammat, jotka voivat vaikuttaa kykyyn suorittaa testitoimenpiteet.
- Allergia mansikka.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NNZ-2566
Glysyyli-L-2-metyylipropyyli-L-glutamiinihappo
|
Glysyyli-L-2-metyylipropyyli-L-glutamiinihappo (NNZ-2566) toimitetaan lyofilisoituna jauheena liuotettaviksi mansikanmakuisella 0,5 % tilavuus/tilavuus liuoksella injektiovedessä.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo (mansikanmakuinen liuos)
Mansikanmakuinen liuos ja injektiovesi
|
Mansikanmakuinen liuos ja injektiovesi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuutta, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE), verrataan kolmen NNZ-2566-annoksen ja lumelääkkeen välillä.
SAE ja AE tutkitaan koko tutkimuksen ajan.
|
Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Motorisen käyttäytymisen arviointiasteikko (MBA)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
|
Kliininen globaali paranemisvaikutelma (CGI-I)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
|
Omaishoitajan 3 tärkeintä huolta visuaalisen analogisen asteikon (VAS) kautta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
Tutkimuksen loppuunsaattamista, keskimäärin 11 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
- Päätutkija: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
- Päätutkija: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
- Päätutkija: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
- Päätutkija: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
- Päätutkija: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
- Päätutkija: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- Päätutkija: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
- Päätutkija: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
- Päätutkija: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Päätutkija: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. tammikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. tammikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 21. helmikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 22. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. elokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Neu-2566-RETT-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .