Badanie bezpieczeństwa NNZ-2566 w pediatrycznym zespole Retta
6 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, z różnymi dawkami badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki doustnego NNZ-2566 w pediatrycznym zespole Retta
Celem niniejszego badania jest ustalenie, czy NNZ-2566 jest bezpieczny i dobrze tolerowany w leczeniu zespołu Retta u dzieci i młodzieży.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Zespół Retta to zaburzenie neurorozwojowe dotykające głównie kobiety. Zaburzenie charakteryzuje się pozornie normalnym rozwojem we wczesnym niemowlęctwie (6-18 miesięcy), po którym następuje okres regresji z początkiem objawów ogólnoustrojowych i neurologicznych. Objawy OUN zespołu Retta obejmują trudności w uczeniu się, objawy autyzmu i padaczkę, które mogą być ciężkie i bardzo wyniszczające. Osoby dotknięte chorobą wykazują również oznaki dysfunkcji autonomicznej, co znajduje odzwierciedlenie w nieprawidłowościach sercowo-naczyniowych i oddechowych. Obecnie nie ma skutecznego leczenia zespołu Retta.
W tym badaniu zbadane zostanie bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka we krwi leczenia doustnym podawaniem NNZ-2566 w dawce 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg BID lub placebo BID u dzieci i młodzieży płci żeńskiej z zespołem Retta. Badanie obejmie również pomiary skuteczności i biomarkery podczas leczenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
82
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
- University of California, San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hosptial Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 15 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Kobieta
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie klasycznego/typowego zespołu Retta z udokumentowaną mutacją genu MeCP2.
- Wiek 5 - 15 lat.
- Waga podczas badania przesiewowego i linii podstawowej między 15,0 kg a 100,0 kg (co najmniej 15,0 kg i nie więcej niż 100,0 kg).
- Każdy uczestnik musi być w stanie połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu lub przez rurkę gastrostomijną.
Kryteria wyłączenia:
- Aktywnie przechodzi regres neurologiczny
- Nieprawidłowy odstęp QT, wydłużenie lub istotny wywiad sercowo-naczyniowy.
- Obecne leczenie insuliną.
- Leki przeciwdrgawkowe o działaniu indukującym enzymy wątrobowe.
- Niestabilny profil napadów.
- Wykluczone leki towarzyszące.
- Aktualne istotne klinicznie (określone przez badacza). choroby układu krążenia, nerek, wątroby lub układu oddechowego.
- Choroba żołądkowo-jelitowa, która może zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku.
- Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu.
- Historia lub obecne klinicznie istotne zaburzenie endokrynologiczne, np. niedoczynność lub nadczynność tarczycy lub cukrzyca.
- Historia lub obecna złośliwość.
- Znaczne upośledzenie słuchu i/lub wzroku, które może mieć wpływ na możliwość ukończenia procedur testowych.
- Alergia na truskawkę.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NNZ-2566
Kwas glicylo-L-2-metylopropylo-L-glutaminowy
|
Kwas glicylo-L-2-metylopropylo-L-glutaminowy (NNZ-2566) dostarczany w postaci liofilizowanego proszku do rekonstytucji z roztworem o smaku truskawkowym 0,5% v/v w wodzie do wstrzykiwań.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo (roztwór o smaku truskawkowym)
Roztwór o smaku truskawkowym i woda do wstrzykiwań
|
Roztwór o smaku truskawkowym i woda do wstrzykiwań
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), zostanie porównana dla trzech dawek NNZ-2566 i placebo.
SAE i AE będą badane w trakcie badania.
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Skala oceny zachowania motorycznego (MBA)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
|
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
|
Opiekun 3 najważniejsze obawy za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio 11 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
- Główny śledczy: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
- Główny śledczy: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
- Główny śledczy: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
- Główny śledczy: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
- Główny śledczy: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
- Główny śledczy: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- Główny śledczy: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
- Główny śledczy: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
- Główny śledczy: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Główny śledczy: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 stycznia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 stycznia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 lutego 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 sierpnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 sierpnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroba
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zespół
- Zespół Retta
Inne numery identyfikacyjne badania
- Neu-2566-RETT-002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .