Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности NNZ-2566 при педиатрическом синдроме Ретта

6 августа 2020 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с диапазоном доз безопасности и фармакокинетики перорального NNZ-2566 при педиатрическом синдроме Ретта

Цель этого исследования — определить, является ли NNZ-2566 безопасным и хорошо переносимым при лечении синдрома Ретта у детей и подростков.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром Ретта — это расстройство развития нервной системы, поражающее преимущественно женщин. Расстройство характеризуется кажущимся нормальным развитием в раннем младенчестве (6-18 месяцев), за которым следует период регрессии с появлением системных и неврологических симптомов. Симптомы ЦНС синдрома Ретта включают неспособность к обучению, симптоматику аутизма и эпилепсию, и они могут быть тяжелыми и сильно изнурительными. У больных также проявляются признаки вегетативной дисфункции, выражающиеся в сердечно-сосудистых и респираторных нарушениях. В настоящее время не существует эффективного лечения синдрома Ретта.

В этом исследовании будут изучены безопасность, переносимость и фармакокинетика крови при пероральном введении NNZ-2566 в дозах 50 мг/кг, 100 мг/кг, 200 мг/кг два раза в день или плацебо два раза в день у детей и девочек-подростков с синдромом Ретта. В исследовании также будут изучены показатели эффективности и биомаркеры во время лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

82

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз классический/типичный синдром Ретта с подтвержденной мутацией гена MeCP2.
  • Возраст 5 - 15 лет.
  • Вес при скрининге и исходном уровне от 15,0 до 100,0 кг. кг (не менее 15,0 кг и не более 100,0 кг).
  • Каждый субъект должен иметь возможность проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора или через гастростому.

Критерий исключения:

  • Активный неврологический регресс
  • Аномальный интервал QT, его удлинение или выраженный сердечно-сосудистый анамнез.
  • Текущее лечение инсулином.
  • Противосудорожные препараты с эффектами, индуцирующими ферменты печени.
  • Нестабильный профиль судорог.
  • Исключены сопутствующие препараты.
  • Текущее клинически значимое (по определению исследователя). сердечно-сосудистые, почечные, печеночные или респираторные заболевания.
  • Желудочно-кишечные заболевания, которые могут препятствовать всасыванию, распределению, метаболизму или выведению исследуемого препарата.
  • История или текущее цереброваскулярное заболевание или травма головного мозга.
  • История или текущее клинически значимое эндокринное расстройство, например. гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет.
  • Злокачественное новообразование в анамнезе или в настоящее время.
  • Значительные нарушения слуха и/или зрения, которые могут повлиять на выполнение процедур тестирования.
  • Аллергия на клубнику.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ННЗ-2566
Глицил-L-2-метилпропил-L-глутаминовая кислота
Лекарство: ННЗ-2566
Глицил-L-2-метилпропил-L-глутаминовая кислота (NNZ-2566), поставляемая в виде лиофилизированного порошка для восстановления раствором со вкусом клубники 0,5% по объему в воде для инъекций.
Другие имена:
  • Трофинетид
Плацебо Компаратор: Плацебо (раствор со вкусом клубники)
Раствор со вкусом клубники и вода для инъекций
Лекарство: Плацебо
Раствор со вкусом клубники и вода для инъекций
Другие имена:
  • Клубничный ароматизатор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 11 недель
Частота нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), будет сравниваться для трех доз NNZ-2566 и плацебо. СНЯ и НЯ будут изучаться на протяжении всего исследования.
Через завершение обучения, в среднем 11 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Шкала оценки двигательного поведения (MBA)
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 11 недель
Через завершение обучения, в среднем 11 недель
Клиническое общее впечатление об улучшении (CGI-I)
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 11 недель
Через завершение обучения, в среднем 11 недель
3 главных беспокойства лиц, осуществляющих уход, по визуальной аналоговой шкале (ВАШ)
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 11 недель
Через завершение обучения, в среднем 11 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neuren Pharmaceuticals Limited

Соавторы

rettsyndrome.org

Следователи

  • Главный следователь: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Главный следователь: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Главный следователь: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Главный следователь: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Главный следователь: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Главный следователь: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Главный следователь: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Главный следователь: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Главный следователь: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Главный следователь: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Главный следователь: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 января 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 января 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 марта 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 марта 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Neu-2566-RETT-002

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Ретта

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться