Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsstudie van NNZ-2566 bij het pediatrisch Rett-syndroom

6 augustus 2020 bijgewerkt door: Neuren Pharmaceuticals Limited

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, dosis-variërende studie van de veiligheid en farmacokinetiek van orale NNZ-2566 bij pediatrisch Rett-syndroom

Het doel van deze studie is om te bepalen of NNZ-2566 veilig is en goed wordt verdragen bij de behandeling van het Rett-syndroom bij kinderen en adolescenten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Rett-syndroom is een neurologische ontwikkelingsstoornis die voornamelijk vrouwen treft. De stoornis wordt gekenmerkt door een ogenschijnlijk normale ontwikkeling in de vroege kindertijd (6-18 maanden), gevolgd door een periode van achteruitgang met aanvang van systemische en neurologische symptomen. De CZS-symptomen van het Rett-syndroom omvatten leerstoornissen, autisme-symptomatologie en epilepsie en deze kunnen ernstig en zeer invaliderend zijn. Getroffen personen vertonen ook tekenen van autonome disfunctie, weerspiegeld in cardiovasculaire en respiratoire afwijkingen. Er is momenteel geen effectieve behandeling voor het Rett-syndroom.

Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en bloedfarmacokinetiek onderzoeken van behandeling met orale toediening van NNZ-2566 bij 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg BID, of placebo BID, bij kinderen en adolescente vrouwen met het Rett-syndroom. De studie zal ook maatregelen van werkzaamheid en biomarkers tijdens de behandeling onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

82

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van klassiek/typisch Rett-syndroom met een gedocumenteerde mutatie van het MeCP2-gen.
  • Leeftijd 5 - 15 jaar.
  • Gewicht bij screening en basislijn tussen 15,0 kg - 100,0 kg (minstens 15,0 kg en niet meer dan 100,0 kg).
  • Elke proefpersoon moet in staat zijn om de onderzoeksmedicatie die als vloeibare oplossing of via een gastrostomiesonde wordt verstrekt, door te slikken.

Uitsluitingscriteria:

  • Actief neurologische regressie ondergaan
  • Abnormaal QT-interval, verlenging of significante cardiovasculaire voorgeschiedenis.
  • Huidige behandeling met insuline.
  • Anticonvulsiva met leverenzyminducerende effecten.
  • Onstabiel aanvalsprofiel.
  • Uitgesloten gelijktijdige medicatie.
  • Momenteel klinisch significant (zoals bepaald door de onderzoeker). cardiovasculaire, nier-, lever- of luchtwegaandoeningen.
  • Gastro-intestinale ziekte die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van de onderzoeksmedicatie kan verstoren.
  • Geschiedenis van, of huidige cerebrovasculaire ziekte of hersentrauma.
  • Geschiedenis van, of huidige klinisch significante endocriene stoornis, b.v. hypo- of hyperthyreoïdie of diabetes mellitus.
  • Geschiedenis van, of huidige, maligniteit.
  • Significante gehoor- en/of visuele beperkingen die van invloed kunnen zijn op het vermogen om de testprocedures te voltooien.
  • Allergie voor aardbei.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutaminezuur
Geneesmiddel: NNZ-2566
Glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutaminezuur (NNZ-2566) geleverd als een gelyofiliseerd poeder voor reconstitutie met een oplossing met aardbeiensmaak 0,5% v/v in water voor injectie.
Andere namen:
  • trofinedide
Placebo-vergelijker: Placebo (oplossing met aardbeiensmaak)
Oplossing met aardbeiensmaak en water voor injectie
Geneesmiddel: Placebo
Oplossing met aardbeiensmaak en water voor injectie
Andere namen:
  • Aardbeien aroma

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 11 weken
De incidentie van bijwerkingen (AE's), inclusief ernstige bijwerkingen (SAE's), zal worden vergeleken tussen de drie NNZ-2566-doses en placebo. SAE's en AE's zullen tijdens het onderzoek worden onderzocht.
Door afronding studie gemiddeld 11 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beoordelingsschaal voor motorisch gedrag (MBA)
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 11 weken
Door afronding studie gemiddeld 11 weken
Klinische globale indruk van verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 11 weken
Door afronding studie gemiddeld 11 weken
Zorgverlener Top 3 Zorgen via een Visueel Analoge Schaal (VAS)
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 11 weken
Door afronding studie gemiddeld 11 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Medewerkers

rettsyndrome.org

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Hoofdonderzoeker: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Hoofdonderzoeker: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Hoofdonderzoeker: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Hoofdonderzoeker: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Hoofdonderzoeker: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Hoofdonderzoeker: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Hoofdonderzoeker: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hoofdonderzoeker: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

22 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Neu-2566-RETT-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren