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Uno studio sulla sicurezza di NNZ-2566 nella sindrome di Rett pediatrica

6 agosto 2020 aggiornato da: Neuren Pharmaceuticals Limited

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che varia la dose sulla sicurezza e la farmacocinetica dell'NNZ-2566 orale nella sindrome di Rett pediatrica

Lo scopo di questo studio è determinare se NNZ-2566 è sicuro e ben tollerato nel trattamento della sindrome di Rett nei bambini e negli adolescenti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Rett è un disturbo dello sviluppo neurologico che colpisce principalmente le donne. Il disturbo è caratterizzato da uno sviluppo apparentemente normale nella prima infanzia (6-18 mesi), seguito da un periodo di regressione con insorgenza di segni sistemici e neurologici. I sintomi del sistema nervoso centrale della sindrome di Rett includono difficoltà di apprendimento, sintomatologia dell'autismo ed epilessia e questi possono essere gravi e altamente debilitanti. Gli individui affetti mostrano anche segni di disfunzione autonomica, che si riflettono in anomalie cardiovascolari e respiratorie. Non esiste attualmente un trattamento efficace per la sindrome di Rett.

Questo studio esaminerà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica ematica del trattamento con somministrazione orale di NNZ-2566 a 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg BID o placebo BID, in bambini e adolescenti con sindrome di Rett. Lo studio esaminerà anche misure di efficacia e biomarcatori durante il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

82

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di sindrome di Rett classica/tipica con mutazione documentata del gene MeCP2.
  • Età 5 - 15 anni.
  • Peso allo screening e al basale tra 15,0 kg e 100,0 kg (almeno 15,0 kg e non superiore a 100,0 kg).
  • Ogni soggetto deve essere in grado di ingerire il farmaco in studio fornito come soluzione liquida o tramite tubo gastrostomico.

Criteri di esclusione:

  • Regressione neurologica attiva
  • Intervallo QT anormale, prolungamento o anamnesi cardiovascolare significativa.
  • Attuale trattamento con insulina.
  • Anticonvulsivanti con effetti di induzione degli enzimi epatici.
  • Profilo convulsivo instabile.
  • Esclusi farmaci concomitanti.
  • Attualmente clinicamente significativo (come determinato dallo sperimentatore). malattie cardiovascolari, renali, epatiche o respiratorie.
  • Malattia gastrointestinale che può interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco in studio.
  • Pregressa o attuale malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale.
  • Storia o attuale disturbo endocrino clinicamente significativo, ad es. ipo- o ipertiroidismo o diabete mellito.
  • Storia di, o attuale, malignità.
  • Notevoli disabilità uditive e/o visive che possono influire sulla capacità di completare le procedure del test.
  • Allergia alla fragola.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NNZ-2566
Acido glicil-L-2-metilpropil-L-glutammico
Droga: NNZ-2566
Acido glicil-L-2-metilpropil-L-glutammico (NNZ-2566) fornito come polvere liofilizzata per la ricostituzione con una soluzione aromatizzata alla fragola allo 0,5% v/v in acqua per preparazioni iniettabili.
Altri nomi:
  • trofinetide
Comparatore placebo: Placebo (soluzione al gusto di fragola)
Soluzione al gusto di fragola e acqua per preparazioni iniettabili
Droga: Placebo
Soluzione al gusto di fragola e acqua per preparazioni iniettabili
Altri nomi:
  • Aroma di fragola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane
L'incidenza di eventi avversi (AE), inclusi eventi avversi gravi (SAE), sarà confrontata tra le tre dosi di NNZ-2566 e il placebo. SAE e AE saranno esaminati durante lo studio.
Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Scala di valutazione del comportamento motorio (MBA)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane
Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane
Impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane
Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane
Le 3 principali preoccupazioni del caregiver tramite una scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane
Attraverso il completamento dello studio, una media di 11 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Collaboratori

rettsyndrome.org

Investigatori

  • Investigatore principale: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Investigatore principale: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Investigatore principale: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Investigatore principale: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Investigatore principale: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Investigatore principale: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Investigatore principale: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Investigatore principale: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigatore principale: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Investigatore principale: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigatore principale: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

5 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

22 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Neu-2566-RETT-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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