소아 레트 증후군에서 NNZ-2566의 안전성 연구
2020년 8월 6일 업데이트: Neuren Pharmaceuticals Limited
소아 레트 증후군에서 경구 NNZ-2566의 안전성 및 약동학에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 연구
이 연구의 목적은 NNZ-2566이 소아 및 청소년의 레트 증후군 치료에 안전하고 내약성이 좋은지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
레트 증후군은 주로 여성에게 영향을 미치는 신경 발달 장애입니다. 이 장애는 초기 영아기(6-18개월)에 명백히 정상으로 발달한 후 전신 및 신경학적 징후가 시작되는 퇴행 기간을 특징으로 합니다. Rett 증후군의 CNS 증상에는 학습 장애, 자폐증 증상 및 간질이 포함되며 이들은 심각하고 매우 쇠약해질 수 있습니다. 영향을 받은 개인은 또한 심혈관 및 호흡 이상에 반영된 자율신경 기능 장애의 징후를 보입니다. 현재 레트 증후군에 대한 효과적인 치료법은 없습니다.
이 연구는 Rett 증후군이 있는 소아 및 청소년 여성에서 NNZ-2566을 50mg/kg, 100mg/kg, 200mg/kg BID 또는 위약 BID로 경구 투여하여 치료의 안전성, 내약성 및 혈액 약동학을 조사할 것입니다. 이 연구는 또한 치료 중 효능 및 바이오마커의 측정을 조사할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
82
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University Of Alabama
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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San Diego, California, 미국, 92093
- University of California, San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hosptial Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37235
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
- MeCP2 유전자의 문서화된 돌연변이가 있는 고전적/전형적인 레트 증후군의 진단.
- 5세 - 15세.
- 15.0 kg-100.0 사이의 스크리닝 및 기준선에서의 체중 kg(15.0kg 이상 100.0kg 이하).
- 각 피험자는 액체 용액으로 또는 위루관을 통해 제공된 연구 약물을 삼킬 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 능동적으로 신경학적 퇴행을 겪고 있음
- 비정상적인 QT 간격, 연장 또는 중요한 심혈관 병력.
- 현재 인슐린 치료.
- 간 효소 유도 효과가 있는 항경련제.
- 불안정한 발작 프로필.
- 제외된 병용 약물.
- 현재 임상적으로 유의함(조사자에 의해 결정됨). 심혈관, 신장, 간 또는 호흡기 질환.
- 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있는 위장관 질환.
- 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력 또는 현재.
- 또는 현재 임상적으로 유의한 내분비 장애의 병력, 예. 갑상선 기능 저하증 또는 갑상선 기능 항진증 또는 진성 당뇨병.
- 악성 종양의 병력 또는 현재.
- 테스트 절차를 완료하는 능력에 영향을 줄 수 있는 심각한 청각 및/또는 시각 장애.
- 딸기 알레르기.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NNZ-2566
글리실-L-2-메틸프로필-L-글루탐산
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Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutamic Acid(NNZ-2566)는 주사용수에서 0.5% v/v의 딸기 향 용액으로 재구성하기 위한 동결건조 분말로 공급됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약(딸기맛 용액)
딸기맛 용액 및 주사용수
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딸기맛 용액 및 주사용수
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 연구 완료까지 평균 11주
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심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)의 발생률은 3가지 NNZ-2566 용량과 위약에 걸쳐 비교됩니다.
SAE 및 AE는 연구 전반에 걸쳐 검사될 것입니다.
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연구 완료까지 평균 11주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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운동 행동 평가 척도(MBA)
기간: 연구 완료까지 평균 11주
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연구 완료까지 평균 11주
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개선의 임상적 전반적 인상(CGI-I)
기간: 연구 완료까지 평균 11주
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연구 완료까지 평균 11주
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VAS(Visual Analogue Scale)를 통한 간병인의 상위 3가지 우려 사항
기간: 연구 완료까지 평균 11주
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연구 완료까지 평균 11주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
- 수석 연구원: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
- 수석 연구원: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
- 수석 연구원: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
- 수석 연구원: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
- 수석 연구원: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
- 수석 연구원: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- 수석 연구원: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
- 수석 연구원: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
- 수석 연구원: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 수석 연구원: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 5일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 16일
처음 게시됨 (추정)
2016년 3월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
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