Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie NNZ-2566 u dětského Rettova syndromu

6. srpna 2020 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a farmakokinetiky perorálního NNZ-2566 u pediatrického Rettova syndromu

Účelem této studie je určit, zda je NNZ-2566 bezpečný a dobře tolerovaný při léčbě Rettova syndromu u dětí a dospívajících.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Rettův syndrom je neurovývojová porucha postihující především ženy. Porucha je charakterizována zjevným normálním vývojem v raném dětství (6-18 měsíců), po kterém následuje období regrese s nástupem systémových a neurologických příznaků. CNS symptomy Rettova syndromu zahrnují poruchy učení, symptomatologii autismu a epilepsii, které mohou být závažné a vysoce vysilující. Postižení jedinci také vykazují známky autonomní dysfunkce, která se odráží v kardiovaskulárních a respiračních abnormalitách. V současnosti neexistuje účinná léčba Rettova syndromu.

Tato studie bude zkoumat bezpečnost, snášenlivost a krevní farmakokinetiku léčby perorálním podáváním NNZ-2566 v dávce 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg BID nebo placebo BID u dětí a dospívajících žen s Rettovým syndromem. Studie bude také zkoumat míry účinnosti a biomarkery během léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

82

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika klasického/typického Rettova syndromu s dokumentovanou mutací genu MeCP2.
  • Věk 5 - 15 let.
  • Hmotnost při screeningu a základní linii mezi 15,0 kg-100,0 kg (nejméně 15,0 kg a ne větší než 100,0 kg).
  • Každý subjekt musí být schopen spolknout studijní lék poskytnutý jako kapalný roztok nebo prostřednictvím gastrostomické sondy.

Kritéria vyloučení:

  • Aktivně prochází neurologickou regresí
  • Abnormální QT interval, prodloužení nebo významná kardiovaskulární anamnéza.
  • Současná léčba inzulínem.
  • Antikonvulziva s účinky indukujícími jaterní enzymy.
  • Nestabilní profil záchvatů.
  • Souběžně podávané léky jsou vyloučeny.
  • Současné klinicky významné (jak určil zkoušející). kardiovaskulární, renální, jaterní nebo respirační onemocnění.
  • Gastrointestinální onemocnění, které může interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním studovaného léku.
  • Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku.
  • Anamnéza nebo současná klinicky významná endokrinní porucha, např. hypo- nebo hypertyreóza nebo diabetes mellitus.
  • Historie nebo současná malignita.
  • Významné poruchy sluchu a/nebo zraku, které mohou ovlivnit schopnost dokončit testovací postupy.
  • Alergie na jahody.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NNZ-2566
Kyselina glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutamová
Lék: NNZ-2566
Kyselina glycyl-L-2-methylpropyl-L-glutamová (NNZ-2566) dodávaná jako lyofilizovaný prášek pro rekonstituci s roztokem s jahodovou příchutí 0,5 % v/v ve vodě na injekci.
Ostatní jména:
  • trofinetid
Komparátor placeba: Placebo (roztok s jahodovou příchutí)
Roztok s jahodovou příchutí a voda na injekci
Lék: Placebo
Roztok s jahodovou příchutí a voda na injekci
Ostatní jména:
  • Jahodová příchuť

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 11 týdnů
Incidence nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE), bude porovnána mezi třemi dávkami NNZ-2566 a placebem. SAE a AE budou zkoumány v průběhu studie.
Po dokončení studia v průměru 11 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Motor Behavior Assessment Scale (MBA)
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 11 týdnů
Po dokončení studia v průměru 11 týdnů
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 11 týdnů
Po dokončení studia v průměru 11 týdnů
3 největší obavy Caregiver prostřednictvím vizuální analogové škály (VAS)
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 11 týdnů
Po dokončení studia v průměru 11 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Spolupracovníci

rettsyndrome.org

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Vrchní vyšetřovatel: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Vrchní vyšetřovatel: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Vrchní vyšetřovatel: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Vrchní vyšetřovatel: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

5. ledna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

5. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

22. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Neu-2566-RETT-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit