En sikkerhetsstudie av NNZ-2566 i Pediatrisk Rett-syndrom
6. august 2020 oppdatert av: Neuren Pharmaceuticals Limited
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dosevarierende studie av sikkerheten og farmakokinetikken til oral NNZ-2566 ved pediatrisk Rett-syndrom
Hensikten med denne studien er å finne ut om NNZ-2566 er trygt og godt tolerert ved behandling av Rett syndrom hos barn og ungdom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Rett syndrom er en nevroutviklingsforstyrrelse som først og fremst rammer kvinner. Lidelsen er karakterisert ved tilsynelatende normal utvikling tidlig i spedbarnsalderen (6-18 måneder), etterfulgt av en periode med regresjon med utbrudd av systemiske og nevrologiske tegn. CNS-symptomene på Rett syndrom inkluderer lærevansker, autismesymptomatologi og epilepsi, og disse kan være alvorlige og svært ødeleggende. Berørte individer viser også tegn på autonom dysfunksjon, reflektert i kardiovaskulære og respiratoriske abnormiteter. Det finnes ingen effektiv behandling for Rett syndrom.
Denne studien vil undersøke sikkerheten, toleransen og blodfarmakokinetikken ved behandling med oral administrering av NNZ-2566 ved 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg 2D eller placebo 2D, hos barn og unge kvinner med Rett syndrom. Studien vil også undersøke mål på effekt og biomarkører under behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
82
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
San Diego, California, Forente stater, 92093
- University of California, San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hosptial Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 15 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Hunn
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av klassisk/typisk Rett-syndrom med dokumentert mutasjon av MeCP2-genet.
- Alder 5 - 15 år.
- Vekt ved screening og baseline mellom 15,0 kg-100,0 kg (minst 15,0 kg og ikke mer enn 100,0 kg).
- Hvert forsøksperson må kunne svelge studiemedisinen som leveres som en flytende løsning, eller via gastrostomisonde.
Ekskluderingskriterier:
- Gjennomgår aktivt nevrologisk regresjon
- Unormalt QT-intervall, forlengelse eller betydelig kardiovaskulær historie.
- Nåværende behandling med insulin.
- Antikrampemidler med leverenzyminduserende effekter.
- Ustabil anfallsprofil.
- Utelukket samtidige medisiner.
- Nåværende klinisk signifikant (som bestemt av etterforskeren). kardiovaskulær, nyre-, lever- eller luftveissykdom.
- Gastrointestinal sykdom som kan forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisinen.
- Anamnese med eller nåværende cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume.
- Anamnese med eller nåværende klinisk signifikant endokrin lidelse, f.eks. hypo- eller hypertyreose, eller diabetes mellitus.
- Historie om, eller nåværende, malignitet.
- Betydelige hørsels- og/eller synshemminger som kan påvirke evnen til å gjennomføre testprosedyrene.
- Allergi mot jordbær.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsyre
|
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutaminsyre (NNZ-2566) leveres som et lyofilisert pulver for rekonstituering med jordbærsmaksoppløsning 0,5 % v/v i vann til injeksjon.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo (løsning med jordbærsmak)
Oppløsning med jordbærsmak og vann til injeksjon
|
Oppløsning med jordbærsmak og vann til injeksjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
Forekomst av bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE), vil bli sammenlignet på tvers av de tre NNZ-2566-dosene og placebo.
SAE og AE vil bli undersøkt gjennom hele studien.
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Skala for vurdering av motoratferd (MBA)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
|
Caregiver Topp 3 bekymringer via en visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
Gjennom studiegjennomføring i snitt 11 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
- Hovedetterforsker: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
- Hovedetterforsker: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
- Hovedetterforsker: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
- Hovedetterforsker: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
- Hovedetterforsker: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
- Hovedetterforsker: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- Hovedetterforsker: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
- Hovedetterforsker: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
- Hovedetterforsker: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Hovedetterforsker: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mars 2016
Primær fullføring (Faktiske)
5. januar 2017
Studiet fullført (Faktiske)
5. januar 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. februar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. mars 2016
Først lagt ut (Anslag)
22. mars 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. august 2020
Sist bekreftet
1. august 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Neu-2566-RETT-002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .