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Une étude d'innocuité du NNZ-2566 dans le syndrome de Rett pédiatrique

6 août 2020 mis à jour par: Neuren Pharmaceuticals Limited

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et de dosage de l'innocuité et de la pharmacocinétique du NNZ-2566 par voie orale dans le syndrome de Rett pédiatrique

Le but de cette étude est de déterminer si le NNZ-2566 est sûr et bien toléré dans le traitement du syndrome de Rett chez les enfants et les adolescents.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental affectant principalement les femmes. La maladie se caractérise par un développement normal apparent au cours de la petite enfance (6-18 mois), suivi d'une période de régression avec apparition de signes systémiques et neurologiques. Les symptômes du SNC du syndrome de Rett comprennent les troubles d'apprentissage, la symptomatologie de l'autisme et l'épilepsie, et ceux-ci peuvent être graves et très débilitants. Les personnes atteintes présentent également des signes de dysfonctionnement autonome, se traduisant par des anomalies cardiovasculaires et respiratoires. Il n'existe actuellement aucun traitement efficace pour le syndrome de Rett.

Cette étude examinera l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique sanguine du traitement par administration orale de NNZ-2566 à 50 mg/kg, 100 mg/kg, 200 mg/kg BID ou un placebo BID, chez les enfants et les adolescentes atteintes du syndrome de Rett. L'étude examinera également les mesures d'efficacité et les biomarqueurs pendant le traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

82

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
        • University of California, San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hosptial Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, États-Unis, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic du syndrome de Rett classique/typique avec une mutation documentée du gène MeCP2.
  • Âge 5 - 15 ans.
  • Poids au dépistage et au départ entre 15,0 kg et 100,0 kg (au moins 15,0 kg et pas plus de 100,0 kg).
  • Chaque sujet doit être capable d'avaler le médicament à l'étude fourni sous forme de solution liquide ou via un tube de gastrostomie.

Critère d'exclusion:

  • Régression neurologique active
  • Intervalle QT anormal, allongement ou antécédents cardiovasculaires importants.
  • Traitement actuel par insuline.
  • Anticonvulsivants ayant des effets inducteurs d'enzymes hépatiques.
  • Profil épileptique instable.
  • Médicaments concomitants exclus.
  • Actuel cliniquement significatif (tel que déterminé par l'investigateur). maladies cardiovasculaires, rénales, hépatiques ou respiratoires.
  • Maladie gastro-intestinale pouvant interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion du médicament à l'étude.
  • Antécédents ou maladie cérébrovasculaire actuelle ou traumatisme cérébral.
  • Antécédents ou troubles endocriniens cliniquement significatifs actuels, par ex. hypo- ou hyperthyroïdie, ou diabète sucré.
  • Antécédents ou état actuel de malignité.
  • Déficiences auditives et/ou visuelles importantes pouvant affecter la capacité à effectuer les procédures de test.
  • Allergie à la fraise.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NNZ-2566
Acide glycyl-L-2-méthylpropyl-L-glutamique
Médicament: NNZ-2566
Acide glycyl-L-2-méthylpropyl-L-glutamique (NNZ-2566) fourni sous forme de poudre lyophilisée à reconstituer avec une solution aromatisée à la fraise à 0,5 % v/v dans de l'eau pour injection.
Autres noms:
  • trofinetide
Comparateur placebo: Placebo (solution aromatisée à la fraise)
Solution aromatisée à la fraise et eau pour injection
Médicament: Placebo
Solution aromatisée à la fraise et eau pour injection
Autres noms:
  • Arôme fraise

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines
L'incidence des événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables graves (EIG), sera comparée entre les trois doses de NNZ-2566 et le placebo. Les SAE et les EI seront examinés tout au long de l'étude.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Échelle d'évaluation du comportement moteur (MBA)
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines
Impression clinique globale d'amélioration (CGI-I)
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines
Top 3 des préoccupations des soignants via une échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 11 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neuren Pharmaceuticals Limited

Collaborateurs

rettsyndrome.org

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alan Percy, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Chercheur principal: Timothy Feyma, MD, Gillette Children's Specialty Healthcare
  • Chercheur principal: Daniel Glaze, MD, Baylor College of Medicine
  • Chercheur principal: Peter Heydemann, MD, Rush University Medical Center
  • Chercheur principal: Jeff Neul, MD, University of California, San Diego
  • Chercheur principal: Tim Benke, MD, Children's Hospital Colorado
  • Chercheur principal: Mary Jones, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Chercheur principal: Mustafa Sahin, MD, Boston Children's Hospital
  • Chercheur principal: Sarika Peters, PhD, Vanderbilt University
  • Chercheur principal: Shannon Standridge, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Chercheur principal: Eric Marsh, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

5 janvier 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

5 janvier 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2016

Première publication (Estimation)

22 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Neu-2566-RETT-002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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