骨髄線維症（MF）および貧血患者における経口リゴセルチブの有効性と安全性に関する単群試験
骨髄線維症（MF）および貧血患者における経口リゴセルチブの有効性と安全性に関する第 II 相単群試験
この臨床研究の目的は、リゴセルチブが貧血患者の MF の制御に役立つかどうかを調べることです。 この薬の安全性も研究されます。
これは調査研究です。 Rigosertib は FDA の承認を受けておらず、市販されていません。 現在は研究目的でのみ使用されています。 治験担当医師は、治験薬がどのように機能するように設計されているかを説明できます。
この研究には最大35人の参加者が登録されます。 全員が MD アンダーソンに入学します。
調査の概要
詳細な説明
治験薬投与：
参加者がこの研究に参加する資格があると判断された場合、参加者はリゴセルチブカプセルを1日2回（朝1回、午後1回）48週間経口摂取します。 参加者は、空腹時に参加者の朝の用量を服用します。 参加者の午後の服用量は、昼食後少なくとも 2 時間後の午後 3 時頃 (±1 時間) に服用する必要があります。 参加者は、毎日少なくとも 1/2 ガロンの水を飲む必要があります。 リゴセルチブは冷蔵する必要があります。
参加者には治験薬日誌も渡されます。 参加者は、参加者が服用した治験薬の各用量、参加者が服用したとき、および参加者が服用を逃したり嘔吐した場合を書き留める必要があります。 参加者がリゴセルチブの用量を逃したり嘔吐した場合、参加者は用量を補うべきではありません。 参加者は、次の予定用量を計画どおりに服用する必要があります。 4 週間ごとに 12 週間、その後は 8 週間ごとに、参加者は残りのリゴセルチブ カプセルと参加者の治験薬日記を参加者とともにクリニックに持参する必要があります。
研究訪問:
サイクル 1 の 1 日目:
- 参加者は身体検査を受けます。
- 定期検査のために、血液（ティースプーン約2～3杯）と尿を採取します。
- 参加者が治験薬を投与してから約1時間後に、薬物動態（PK）試験のために血液（小さじ約2杯）を採取します。 PK テストでは、さまざまな時点での体内の治験薬の量を測定します。
- 参加者は、参加者の生活の質に関するアンケートに記入します。 所要時間は約 10 ～ 15 分です。
- 医師が必要と判断した場合、参加者はコンピューター断層撮影 (CT) または磁気共鳴画像 (MRI) スキャンを行い、疾患の状態を確認します。
毎週、定期検査のために血液（ティースプーン約2～3杯）を採取します。 治験担当医師が承認した場合、参加者は、参加者の自宅に近い地元の研究所でこれらの毎週の採血を受けることができます。 これらの定期検査の結果は、治験担当医師に送られます。
4週目の1日目に、参加者が治験薬を投与する前と1時間後に、PKテストのために血液（毎回小さじ約2杯）を採取します。
24 週目と 48 週目 (± 1 週間):
- 参加者は骨髄吸引/生検を行い、疾患の状態を確認します。 このサンプルは、細胞遺伝学的検査にも使用できます。
- 参加者が1週目にCT / MRIスキャンを実施した場合、参加者は別のCT / MRIスキャンを行い、疾患の状態を確認します。
- 参加者が妊娠できる場合は、妊娠検査のために尿を採取します。
12 週目までは 4 週間ごと、その後は 8 週間ごと：
- 参加者は身体検査を受けます。
- 定期検査のために、血液（ティースプーン約2～3杯）と尿を採取します。
- 参加者は、参加者の生活の質に関するアンケートに記入します。
学習期間:
参加者は、治験薬を最大 48 週間服用し続けることができます。 参加者は、病気が悪化した場合、耐え難い副作用が発生した場合、または参加者が研究の指示に従うことができない場合、研究薬を服用できなくなります。
医師が参加者の最善の利益であると判断した場合、参加者は 48 週間後も治験薬の服用を続けることができます。 治験担当医はこれについて参加者と話し合います。
研究への参加は、研究終了後の訪問後に終了します。
研究終了時の訪問:
参加者の治験薬の最後の投与から約4週間後、参加者は研究終了の訪問を受けます。 今回の訪問で：
- 参加者は身体検査を受けます。
- 定期検査のために、血液（ティースプーン約2～3杯）と尿を採取します。 参加者が妊娠できる場合、この定期的な血液と尿の採取には妊娠検査も含まれます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- >/= 18 歳;
- -原発性骨髄線維症（PMF）または真性赤血球増加症後（PV後）MFまたは本態性血小板血症後（ET後）MFの診断は、世界保健機関（WHO）基準または国際ワーキンググループ骨髄増殖性腫瘍の研究と治療に基づいています(IWG-MRT) 基準。スクリーニング前の 6 週間以内に BM 吸引および/または生検によって確認する必要があります。 骨髄 (BM) サンプルの JAK2 V617F 対立遺伝子量の測定は、スクリーニングの 6 か月前に行われなかった場合は、スクリーニング BM 生検/吸引レポートを提供する必要があります (患者は JAK2 変異の状態に関係なく適格です)。
- -以下のように定義される貧血またはRBC輸血依存: a) 貧血: このプロトコルの目的のために、1) ヘモグロビンレベル
- -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0、1、または2;
- -このプロトコルで指定された禁止事項および制限を遵守する意思がある（表記：禁止事項および制限事項を遵守する被験者の意思は、研究ノートで明確に伝えられる必要があります）;
- -患者は、研究の目的と必要な手順を理解し、参加する意思があることを示すインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する必要があります。
除外基準:
- -既知の鉄、ビタミンB12、または葉酸欠乏症、自己免疫または遺伝性溶血、または胃腸（GI）出血などの要因による進行中の臨床的に重大な貧血;
- 血清フェリチン < 50 ng/mL;
- -基底細胞または扁平上皮細胞皮膚がんまたは子宮頸部または乳房の上皮内がんを除く、過去1年間の活動中の悪性腫瘍;以前の悪性腫瘍の病歴のある患者は、この研究に適格であるために少なくとも3年間病気にかかっていない必要があります。
- -症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、または不整脈を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患;
- 適切な治療に十分に反応しない活動性感染;
- 直接ビリルビン >/= 2.0 mg/dL で、溶血またはギルバート病とは関係ありません。
- アラニントランスアミナーゼ (ALT) またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST)>/= 2.5 x 正常上限 (ULN);
- 血清クレアチニン >/= 2.5 mg/dL;
- 腹腔穿刺を含む積極的な医学的管理を必要とする腹水;
- 低ナトリウム血症 (血清ナトリウム値 < 130 mEq/L と定義);
- 妊娠中または授乳中の女性患者;
- 出産の可能性のある患者（すなわち、出産の可能性のある女性および出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性）で、厳格な避妊要件に従うことを望まない（2つの信頼できる方法の組み合わせを含む：1つの非ホルモン性で信頼性の高い方法[横隔膜、殺精子フォームまたはゼリー、または滅菌] に加えて、1 つの追加の信頼できる方法 [経口避妊薬、子宮内避妊器具、避妊注射、または避妊パッチ]) 登録前および研究全体を通して、30 日間の非治療フォローアップまで期間;
- -スクリーニングで血液または尿の妊娠検査が陽性である出産の可能性のある女性患者;
- -完全に回復しない大手術、またはスクリーニングから3週間以内の大手術;
- -制御されていない高血圧（持続収縮期圧>/= 160 mmHgおよび/または拡張期圧>/= 110 mmHgとして定義）;
- 新たに発症した発作（スクリーニング前の3か月以内）または制御が不十分な発作;
- 他の同時治験薬または化学療法、放射線療法、または免疫療法;
- -4週間以内のコルチコステロイド（プレドニゾン> / = 10 mg / 24時間相当）の慢性的な使用（> 2週間） スクリーニング;
- -スクリーニングから2週間以内の調査治療;
- -患者の能力を制限する精神疾患または社会的状況 研究要件を許容および/または遵守する。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リゴセルチブ
参加者は絶食状態で 1 日 2 回、継続的にリゴセルチブを経口投与されます。
生活の質に関するアンケートは、サイクル 1 の 1 日目に完了しました。
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参加者は、朝にリゴセルチブ 560 mg (280 mg カプセル 2 個) を経口摂取し、午後にリゴセルチブ 560 mg を摂取します。
他の名前：
生活の質に関するアンケートは、サイクル 1 の 1 日目に完了しました。
完了するまでに約 10 ～ 15 分かかります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脾臓容積反応のある参加者の数
時間枠：ベースラインと 48 週間
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-ベースラインからの脾臓容積の35％以上の減少として定義される脾臓の反応。これは、改訂された骨髄線維症研究および治療のための国際ワーキンググループ（IWG MRT）の反応基準に従って、MRIまたはCT測定によって確認する必要があります。
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ベースラインと 48 週間
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貧血反応のある参加者
時間枠：ベースラインと 48 週間
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貧血反応は、ベースラインから少なくとも 2 g/dL の Hgb 増加を伴う輸血非依存患者の割合、または 2013 年骨髄線維症研究国際ワーキング グループで定義されているように、少なくとも 12 週間輸血非依存になる輸血依存患者の割合として定義されます。治療（IWG-MRT）基準。
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ベースラインと 48 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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症状 対応
時間枠：48週間
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48 週前のいずれかの時点で、骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの合計症状スコア (MPN-SAF TSS) が 50% 以上減少した患者の割合として定義される症状反応。
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48週間
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2014-0546
- NCI-2016-00761 (レジストリ識別子：NCI CTRP)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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