Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkeltarmsundersøgelse af effektivitet og sikkerhed af oralt rigosertib hos patienter med myelofibrose (MF) og anæmi

5. august 2020 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center

En fase II enkeltarmsundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt rigosertib hos patienter med myelofibrose (MF) og anæmi

Målet med dette kliniske forskningsstudie er at lære, om rigosertib kan hjælpe med at kontrollere MF hos patienter med anæmi. Sikkerheden af ​​dette lægemiddel vil også blive undersøgt.

Dette er en undersøgelse. Rigosertib er ikke FDA-godkendt eller kommercielt tilgængelig. Det bliver i øjeblikket kun brugt til forskningsformål. Studielægen kan forklare, hvordan undersøgelseslægemidlet er designet til at virke.

Op til 35 deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Alle vil blive indskrevet hos MD Anderson.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøg lægemiddeladministration:

Hvis deltageren viser sig at være kvalificeret til at deltage i denne undersøgelse, vil deltageren tage rigosertib-kapsler gennem munden 2 gange hver dag (1 morgendosis, 1 eftermiddagsdosis) i 48 uger. Deltageren vil tage deltagerens morgendosis på tom mave. Deltagerens eftermiddagsdosis bør tages omkring kl. 15:00 (±1 time), mindst 2 timer efter frokost. Deltageren bør drikke mindst en ½ gallon vand hver dag. Rigosertib skal opbevares i køleskab.

Deltageren vil også få udleveret en studielægemiddeldagbog. Deltageren skal nedskrive hver dosis af undersøgelseslægemidlet, som deltageren tager, hvornår deltageren tager det, og hvis deltageren glemmer eller kaster op om nogen doser. Hvis deltageren glemmer eller kaster op en dosis rigosertib, bør deltageren ikke erstatte dosis. Deltageren skal tage den næste planlagte dosis som planlagt. Hver 4. uge i 12 uger, derefter hver 8. uge derefter, skal deltageren medbringe eventuelle resterende rigosertib-kapsler og deltagerens studielægemiddeldagbog med deltageren til klinikken.

Studiebesøg:

På cyklus 1 dag 1:

  • Deltageren skal have en fysisk undersøgelse.
  • Blod (ca. 2-3 teskefulde) og urin vil blive opsamlet til rutinemæssige tests.
  • Blod (ca. 2 teskefulde) vil blive udtaget til farmakokinetisk (PK) test ca. 1 time efter deltagerens dosis af undersøgelseslægemidlet. PK-test måler mængden af ​​undersøgelseslægemiddel i kroppen på forskellige tidspunkter.
  • Deltageren udfylder et spørgeskema om deltagerens livskvalitet. Det skal tage omkring 10-15 minutter.
  • Hvis lægen mener, det er nødvendigt, vil deltageren få en computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning for at kontrollere sygdommens status.

Hver uge vil der blive udtaget blod (ca. 2-3 teskefulde) til rutinemæssige tests. Hvis undersøgelsens læge godkender det, kan deltageren få disse ugentlige blodprøver på et lokalt laboratorium tættere på deltagerens hjem. Resultaterne fra disse rutineprøver vil blive sendt til undersøgelsens læge.

På dag 1 i uge 4 vil der blive udtaget blod (ca. 2 teskefulde hver gang) til PK-test før og 1 time efter deltagerens dosis af undersøgelseslægemidlet.

I uge 24 og 48 (± 1 uge):

  • Deltageren vil få foretaget en knoglemarvsaspiration/biopsi for at kontrollere sygdommens status. Denne prøve kan også bruges til cytogenetisk testning.
  • Hvis deltageren fik foretaget en CT/MRI-scanning i uge 1, vil deltageren få foretaget endnu en CT/MRI-scanning for at kontrollere sygdommens status.
  • Hvis deltageren kan blive gravid, vil der blive opsamlet urin til en graviditetstest.

Hver 4. uge indtil uge 12 og derefter hver 8. uge derefter:

  • Deltageren skal have en fysisk undersøgelse.
  • Blod (ca. 2-3 teskefulde) og urin vil blive opsamlet til rutinemæssige tests.
  • Deltageren udfylder et spørgeskema om deltagerens livskvalitet.

Studielængde:

Deltageren kan fortsætte med at tage undersøgelseslægemidlet i op til 48 uger. Deltageren vil ikke længere være i stand til at tage undersøgelsesmedicinen, hvis sygdommen bliver værre, hvis der opstår uacceptable bivirkninger, eller hvis deltageren ikke er i stand til at følge undersøgelsens anvisninger.

Hvis lægen mener, at det er i deltagerens bedste interesse, kan deltageren muligvis fortsætte med at tage undersøgelseslægemidlet efter 48 uger. Studielægen vil diskutere dette med deltageren.

Deltagelse i undersøgelsen vil være afsluttet efter afslutningen af ​​studiebesøget.

Afsluttende studiebesøg:

Cirka 4 uger efter deltagerens sidste dosis af undersøgelseslægemidlet vil deltageren have et afslutningsbesøg. Ved dette besøg:

  • Deltageren skal have en fysisk undersøgelse.
  • Blod (ca. 2-3 teskefulde) og urin vil blive opsamlet til rutinemæssige tests. Denne rutinemæssige blod- og urinopsamling vil også omfatte en graviditetstest, hvis deltageren kan blive gravid.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. >/= 18 år;
  2. Diagnose af primær myelofibrose (PMF) eller post-polycytæmi vera (post-PV) MF eller post-essentiel trombocytæmi (post-ET) MF baseret på Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier eller International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier, som skal bekræftes af BM-aspirat og/eller biopsi inden for 6 uger før screening. Måling af JAK2 V617F-allelbyrden i knoglemarvsprøver (BM) skal, hvis den ikke udføres inden for 6 måneder før screening, forsynes med screening BM-biopsi/aspiratrapporten (patienter er berettigede uanset JAK2-mutationsstatus);
  3. Anæmi eller RBC-transfusionsafhængighed defineret som følger: a) Anæmi: defineret i denne protokol som 1) et hæmoglobinniveau
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1 eller 2;
  5. Villig til at overholde de forbud og restriktioner, der er specificeret i denne protokol (Notation: forsøgspersonens vilje til at overholde forbud og restriktioner skal tydeligt kommunikeres i undersøgelsesnotatet);
  6. Patienten skal underskrive en informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at han/hun forstår formålet med og de nødvendige procedurer for undersøgelsen og er villig til at deltage.

Ekskluderingskriterier:

  1. Igangværende klinisk signifikant anæmi på grund af faktorer som kendt jern-, vitamin B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hæmolyse eller gastrointestinal (GI) blødning;
  2. Serumferritin < 50 ng/ml;
  3. Enhver aktiv malignitet inden for det seneste år, undtagen basalcelle- eller pladecellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet; patienter med tidligere maligniteter i anamnesen bør være fri for sygdom i mindst 3 år for at være berettiget til denne undersøgelse.
  4. Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi;
  5. Aktiv infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende terapi;
  6. Direkte bilirubin >/= 2,0 mg/dL ikke relateret til hæmolyse eller Gilberts sygdom;
  7. Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST)>/= 2,5 x den øvre normalgrænse (ULN);
  8. Serumkreatinin >/= 2,5 mg/dL;
  9. Ascites, der kræver aktiv medicinsk behandling, herunder paracentese;
  10. Hyponatriæmi (defineret som serumnatriumniveau < 130 mEq/L);
  11. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende;
  12. Patienter i den fødedygtige alder (dvs. kvinder i den fødedygtige alder og mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder), som ikke er villige til at følge strenge præventionskrav (herunder 2 pålidelige metoder i kombination: 1 ikke-hormonel, yderst pålidelig metode [membran, kondomer med sæddræbende skum eller gelé eller sterilisering] plus 1 yderligere pålidelig metode [p-piller, intrauterin enhed, præventionsindsprøjtninger eller præventionsplastre]) før påbegyndelse og under hele undersøgelsen, op til og med 30-dages ikke-behandlingsopfølgning periode;
  13. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som har en positiv blod- eller uringraviditetstest ved screening;
  14. Større operation uden fuld bedring eller større operation inden for 3 uger efter screening;
  15. Ukontrolleret hypertension (defineret som et vedvarende systolisk tryk >/= 160 mmHg og/eller et diastolisk tryk >/= 110 mmHg);
  16. Nye anfald (inden for 3 måneder før screening) eller dårligt kontrollerede anfald;
  17. Ethvert andet samtidig forsøgsmiddel eller kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi;
  18. Kronisk brug (> 2 uger) af kortikosteroider (prednison >/= 10 mg/24 timers ækvivalent) inden for 4 uger efter screening;
  19. Udredningsterapi inden for 2 uger efter screening;
  20. Psykiatrisk sygdom eller social situation, der ville begrænse patientens evne til at tolerere og/eller overholde studiekrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rigosertib
Deltagerne modtager oral Rigosertib under fastende forhold to gange dagligt på en kontinuerlig basis. Spørgeskema om livskvalitet udfyldt på dag 1 i cyklus 1.
Medicin: Rigosertib
Deltagerne tager 560 mg Rigosertib gennem munden om morgenen (to 280 mg kapsler) og 560 mg Rigosertib om eftermiddagen.
Andre navne:
  • ON 01910.Na
Adfærdsmæssigt: Spørgeskema
Spørgeskema om livskvalitet udfyldt på dag 1 i cyklus 1. Det bør tage omkring 10-15 minutter at gennemføre.
Andre navne:
  • Undersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med miltvolumenrespons
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Miltrespons defineret som ≥ 35 % reduktion af miltvolumen fra baseline, hvilket skal bekræftes ved MR- eller CT-måling i henhold til reviderede responskriterier for International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment (IWG MRT).
Baseline og 48 uger
Deltagere med anæmirespons
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Anæmisrespons defineret som andelen af ​​transfusionsuafhængige patienter med Hgb-stigning på mindst 2 g/dL fra baseline eller andelen af ​​transfusionsafhængige patienter, der bliver transfusionsuafhængige i mindst 12 uger som defineret i 2013 International Working Group for Myelofibrosis Research og Behandlingskriterier (IWG-MRT).
Baseline og 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Symptomer Respons
Tidsramme: 48 uger
Symptomerrespons defineret som andelen af ​​patienter, der opnår ≥ 50 % reduktion i Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS) på et hvilket som helst tidspunkt før uge 48.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Samarbejdspartnere

Onconova Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

22. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. april 2016

Først opslået (Skøn)

7. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014-0546
  • NCI-2016-00761 (Registry Identifier: NCI CTRP)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rigosertib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner