Yksihaarainen tutkimus oraalisen rigosertibin tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on myelofibroosi (MF) ja anemia
Vaiheen II yhden haaran tutkimus oraalisen rigosertibin tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on myelofibroosi (MF) ja anemia
Tämän kliinisen tutkimustutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko rigosertibi auttaa hallitsemaan MF-potilaita, joilla on anemia. Myös tämän lääkkeen turvallisuutta tutkitaan.
Tämä on tutkiva tutkimus. Rigosertib ei ole FDA:n hyväksymä tai kaupallisesti saatavilla. Sitä käytetään tällä hetkellä vain tutkimustarkoituksiin. Tutkimuslääkäri voi selittää, miten tutkimuslääke on suunniteltu toimimaan.
Tähän tutkimukseen otetaan enintään 35 osallistujaa. Kaikki ilmoittautuvat MD Andersoniin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuslääkehallinto:
Jos osallistujan todetaan olevan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, osallistuja ottaa rigosertib-kapseleita suun kautta 2 kertaa päivässä (1 aamuannos, 1 iltapäiväannos) 48 viikon ajan. Osallistuja ottaa osallistujan aamuannoksen tyhjään vatsaan. Osallistujan iltapäiväannos tulee ottaa noin klo 15.00 (±1 tunti), vähintään 2 tuntia lounaan jälkeen. Osallistujan tulee juoda vähintään ½ gallonaa vettä joka päivä. Rigosertib tulee säilyttää jääkaapissa.
Osallistujalle jaetaan myös tutkimuslääkepäiväkirja. Osallistujan tulee kirjoittaa muistiin jokainen osallistujan ottama tutkimuslääkeannos, milloin osallistuja ottaa sen ja jos osallistuja jättää väliin tai oksentaa annokset. Jos osallistuja jättää väliin tai oksentaa annoksen rigosertibia, osallistujan ei tule korvata annosta. Osallistujan tulee ottaa seuraava annos suunnitellusti. 4 viikon välein 12 viikon ajan, sen jälkeen joka 8. viikko, osallistujan tulee tuoda mahdolliset ylijääneet rigosertib-kapselit ja osallistujan tutkimuslääkepäiväkirja osallistujan kanssa klinikalle.
Opintovierailut:
Jaksolla 1 Päivä 1:
- Osallistujalle tehdään fyysinen koe.
- Veri (noin 2-3 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
- Veri (noin 2 teelusikallista) otetaan farmakokineettistä (PK) testausta varten noin tunnin kuluttua osallistujan tutkimuslääkeannoksesta. PK-testaus mittaa tutkimuslääkkeen määrää elimistössä eri ajankohtina.
- Osallistuja täyttää kyselyn osallistujan elämänlaadusta. Sen pitäisi kestää noin 10-15 minuuttia.
- Jos lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi, osallistujalle tehdään tietokonetomografia (CT) tai magneettikuvaus (MRI) sairauden tilan tarkistamiseksi.
Joka viikko otetaan verta (noin 2-3 teelusikallista) rutiinitutkimuksia varten. Jos tutkimuksen lääkäri hyväksyy, osallistuja voi ottaa nämä viikoittaiset verikokeet paikallisessa laboratoriossa, joka on lähempänä osallistujan kotia. Näiden rutiinitutkimusten tulokset lähetetään tutkimuslääkärille.
Viikon 4 päivänä 1 otetaan verta (noin 2 teelusikallista joka kerta) PK-testausta varten ennen ja 1 tunti osallistujan tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Viikoilla 24 ja 48 (± 1 viikko):
- Osallistujalle tehdään luuytimen aspiraatio/biopsia taudin tilan tarkistamiseksi. Tätä näytettä voidaan käyttää myös sytogeneettiseen testaukseen.
- Jos osallistujalle tehtiin CT/MRI-skannaus viikon 1 aikana, osallistujalle tehdään toinen CT/MRI-skannaus sairauden tilan tarkistamiseksi.
- Jos osallistuja voi tulla raskaaksi, virtsa kerätään raskaustestiä varten.
4 viikon välein viikkoon 12 asti ja sen jälkeen 8 viikon välein:
- Osallistujalle tehdään fyysinen koe.
- Veri (noin 2-3 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten.
- Osallistuja täyttää kyselyn osallistujan elämänlaadusta.
Opintojen pituus:
Osallistuja voi jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä jopa 48 viikkoa. Osallistuja ei voi enää ottaa tutkimuslääkkeitä, jos sairaus pahenee, ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia tai jos osallistuja ei pysty noudattamaan tutkimusohjeita.
Jos lääkäri katsoo sen olevan osallistujan edun mukaista, osallistuja saattaa pystyä jatkamaan tutkimuslääkkeen käyttöä 48 viikon kuluttua. Tutkimuslääkäri keskustelee asiasta osallistujan kanssa.
Tutkimukseen osallistuminen päättyy opiskeluvierailun jälkeen.
Opintojen päättäjävierailu:
Noin 4 viikon kuluttua osallistujan viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta osallistujalla on tutkimuksen päättymiskäynti. Tällä vierailulla:
- Osallistujalle tehdään fyysinen koe.
- Veri (noin 2-3 teelusikallista) ja virtsa kerätään rutiinitutkimuksia varten. Tämä rutiini veren ja virtsan keräys sisältää myös raskaustestin, jos osallistuja voi tulla raskaaksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- >/= 18-vuotias;
- Primaarisen myelofibroosin (PMF) tai post-polycythemia veran (post-PV) MF tai postessential thrombocythemia (post-ET) MF diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien tai myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitotyöryhmän kansainvälisen työryhmän perusteella (IWG-MRT) kriteerit, jotka on vahvistettava BM-imulla ja/tai biopsialla 6 viikon sisällä ennen seulontaa. JAK2 V617F -alleelitaakan mittaus luuydinnäytteissä (BM), jos sitä ei ole tehty 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa, on toimitettava seulonta-BM-biopsia-/aspiraattiraportti (potilaat ovat kelvollisia JAK2-mutaation tilasta riippumatta);
- Anemia tai punasolujen verensiirtoriippuvuus määritellään seuraavasti: a) Anemia: määritellään tässä protokollassa 1) hemoglobiinitasoksi
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0, 1 tai 2;
- halukas noudattamaan tässä pöytäkirjassa määriteltyjä kieltoja ja rajoituksia (Merkintä: koehenkilön halukkuus noudattaa kieltoja ja rajoituksia on ilmoitettava selvästi opintomuistiossa);
- Potilaan on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake (ICF), joka osoittaa, että hän ymmärtää tutkimuksen tarkoituksen ja siinä vaadittavat menettelyt ja on halukas osallistumaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu sellaisista tekijöistä kuin tunnetut raudan, B12-vitamiinin tai folaatin puutteet, autoimmuuni tai perinnöllinen hemolyysi tai maha-suolikanavan (GI) verenvuoto;
- Seerumin ferritiini < 50 ng/ml;
- Mikä tahansa aktiivinen pahanlaatuinen kasvain viimeisen vuoden aikana, paitsi tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan tai rinnan in situ -syöpä; potilailla, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia, tulee olla taudista vähintään 3 vuoden ajan, jotta he voivat osallistua tähän tutkimukseen.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydämen rytmihäiriö;
- Aktiivinen infektio, joka ei reagoi riittävästi asianmukaiseen hoitoon;
- Suora bilirubiini >/= 2,0 mg/dl, joka ei liity hemolyysiin tai Gilbertin tautiin;
- alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST)>/= 2,5 x normaalin yläraja (ULN);
- Seerumin kreatiniini >/= 2,5 mg/dl;
- Askites, joka vaatii aktiivista lääketieteellistä hoitoa, mukaan lukien paracenteesi;
- Hyponatremia (määritelty seerumin natriumtasoksi < 130 mekv/l);
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät;
- Hedelmällisessä iässä olevat potilaat (eli hedelmällisessä iässä olevat naiset ja miehet, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naispuoliso), jotka eivät ole halukkaita noudattamaan tiukkoja ehkäisyvaatimuksia (mukaan lukien 2 luotettavaa menetelmää yhdistelmänä: 1 ei-hormonaalinen, erittäin luotettava menetelmä [kalvo, kondomit siittiöitä tappava vaahto tai hyytelö tai sterilointi] sekä yksi luotettava lisämenetelmä [esiintymispillerit, kohdunsisäiset laitteet, ehkäisyruiskeet tai ehkäisylaastarit]) ennen tuloa ja koko tutkimuksen ajan, 30 päivän hoitotaulon seurantaan asti mukaan lukien kausi;
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, joilla on positiivinen veri- tai virtsaraskaustesti seulonnassa;
- Suuri leikkaus ilman täydellistä toipumista tai suuri leikkaus 3 viikon sisällä seulonnasta;
- Hallitsematon hypertensio (määritelty jatkuvaksi systoliseksi paineeksi >/= 160 mmHg ja/tai diastoliseksi paineeksi >/= 110 mmHg);
- uudet kohtaukset (3 kuukauden sisällä ennen seulontaa) tai huonosti hallitut kohtaukset;
- Mikä tahansa muu samanaikainen tutkimusaine tai kemoterapia, sädehoito tai immunoterapia;
- Kortikosteroidien (prednisoni >/= 10 mg/24 tunnin ekvivalentti) krooninen käyttö (> 2 viikkoa) 4 viikon sisällä seulonnasta;
- Tutkiva hoito 2 viikon sisällä seulonnasta;
- Psykiatrinen sairaus tai sosiaalinen tilanne, joka rajoittaisi potilaan kykyä sietää ja/tai noudattaa tutkimusvaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rigosertib
Osallistujat saavat suun kautta annettavaa Rigosertibia paasto-olosuhteissa kahdesti päivässä jatkuvasti.
Elämänlaatukyselylomake täytetty syklin 1 päivänä 1.
|
Osallistujat ottavat 560 mg Rigosertibia suun kautta aamulla (kaksi 280 mg kapselia) ja 560 mg Rigosertibia iltapäivällä.
Muut nimet:
Elämänlaatukyselylomake täytetty syklin 1 päivänä 1.
Sen suorittamiseen kuluu noin 10-15 minuuttia.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on pernavolyymivaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
|
Pernan vaste määritellään ≥ 35 %:n pernan tilavuuden pienenemiseksi lähtötilanteesta, mikä on vahvistettava MRI- tai CT-mittauksella tarkistettujen kansainvälisen myelofibroosin tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG MRT) vastekriteerien mukaisesti.
|
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
|
|
Osallistujat, joilla on anemiavaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
|
Anemiavaste määritellään niiden verensiirrosta riippumattomien potilaiden osuudena, joiden Hgb on lisääntynyt vähintään 2 g/dl lähtötilanteesta tai verensiirrosta riippuvaisten potilaiden osuutena, joista tulee verensiirrosta riippumattomia vähintään 12 viikoksi, kuten vuoden 2013 kansainvälisessä myelofibroositutkimustyöryhmässä on määritelty. Hoito (IWG-MRT) kriteerit.
|
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oireet Reaktio
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Oirevaste määritellään niiden potilaiden osuudena, jotka saavuttavat ≥ 50 %:n laskun myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeen kokonaisoirepisteissä (MPN-SAF TSS) milloin tahansa ennen viikkoa 48.
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014-0546
- NCI-2016-00761 (Rekisterin tunniste: NCI CTRP)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .