골수 섬유증(MF) 및 빈혈 환자에서 경구 Rigosertib의 효능 및 안전성에 대한 단일군 연구
골수 섬유증(MF) 및 빈혈 환자에서 경구 Rigosertib의 효능 및 안전성에 대한 II상 단일군 연구
이 임상 연구의 목표는 rigosertib이 빈혈 환자의 골수섬유화증을 조절하는 데 도움이 될 수 있는지 알아보는 것입니다. 이 약의 안전성도 연구할 예정이다.
이것은 조사 연구입니다. Rigosertib는 FDA 승인을 받지 않았거나 상업적으로 이용 가능하지 않습니다. 현재는 연구 목적으로만 사용되고 있습니다. 연구 의사는 연구 약물이 작용하도록 설계된 방식을 설명할 수 있습니다.
최대 35명의 참가자가 이 연구에 등록됩니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 약물 관리:
참가자가 이 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 확인되면 참가자는 48주 동안 매일 2회(오전 1회, 오후 1회) rigosertib 캡슐을 입으로 복용합니다. 참가자는 참가자의 아침 복용량을 공복에 복용합니다. 참가자의 오후 복용량은 오후 3시(±1시간), 적어도 점심 식사 후 2시간 후에 복용해야 합니다. 참가자는 매일 최소 ½갤런의 물을 마셔야 합니다. Rigosertib은 냉장 보관해야 합니다.
참가자에게는 연구 약물 일지가 제공됩니다. 참가자는 참가자가 복용하는 연구 약물의 각 복용량, 참가자가 복용하는 시기, 참가자가 복용량을 놓치거나 토하는 경우를 기록해야 합니다. 참가자가 rigosertib 용량을 놓치거나 토하는 경우 참가자는 용량을 보충해서는 안 됩니다. 참가자는 계획대로 다음 예정된 용량을 복용해야 합니다. 12주 동안 4주마다, 그 후 8주마다 참가자는 남은 rigosertib 캡슐과 참가자의 연구 약물 일지를 클리닉에 가져와야 합니다.
연구 방문:
주기 1 1일:
- 참가자는 신체 검사를 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)과 소변을 채취합니다.
- 참가자의 연구 약물 투여 약 1시간 후 약동학(PK) 테스트를 위해 혈액(약 2티스푼)을 채취합니다. PK 테스트는 다양한 시점에서 체내 연구 약물의 양을 측정합니다.
- 참가자는 참가자의 삶의 질에 대한 설문지를 작성합니다. 10~15분 정도 소요됩니다.
- 의사가 필요하다고 생각하는 경우 참가자는 컴퓨터 단층 촬영(CT) 또는 자기 공명 영상(MRI) 스캔을 통해 질병의 상태를 확인합니다.
매주 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)을 채취합니다. 연구 의사가 승인하는 경우 참가자는 참가자의 집에서 더 가까운 지역 실험실에서 이러한 주간 혈액 채취를 할 수 있습니다. 이러한 일상적인 검사의 결과는 연구 의사에게 보내질 것입니다.
4주의 1일차에, 참가자의 연구 약물 투여 전과 투여 후 1시간에 PK 테스트를 위해 혈액(매회 약 2티스푼)을 채취합니다.
24주 및 48주(± 1주):
- 참가자는 질병의 상태를 확인하기 위해 골수 흡인/생검을 수행합니다. 이 검체는 세포유전학 검사에도 사용할 수 있습니다.
- 참가자가 1주 동안 CT/MRI 스캔을 수행한 경우 참가자는 질병 상태를 확인하기 위해 또 다른 CT/MRI 스캔을 받게 됩니다.
- 참가자가 임신할 수 있는 경우 임신 테스트를 위해 소변을 채취합니다.
12주까지 4주마다, 그 이후에는 8주마다:
- 참가자는 신체 검사를 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)과 소변을 채취합니다.
- 참가자는 참가자의 삶의 질에 대한 설문지를 작성합니다.
공부 기간:
참가자는 최대 48주 동안 연구 약물을 계속 복용할 수 있습니다. 참가자는 질병이 악화되거나 견딜 수 없는 부작용이 발생하거나 참가자가 연구 지침을 따를 수 없는 경우 더 이상 연구 약물을 복용할 수 없습니다.
의사가 참가자의 최선의 이익이라고 생각하는 경우 참가자는 48주 후에 연구 약물을 계속 복용할 수 있습니다. 연구 의사는 참가자와 이에 대해 논의할 것입니다.
연구 참여는 연구 종료 방문 후 종료됩니다.
연구 종료 방문:
참가자의 마지막 연구 약물 투여 후 약 4주 후에 참가자는 연구 종료 방문을 하게 됩니다. 이번 방문 시:
- 참가자는 신체 검사를 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2-3티스푼)과 소변을 채취합니다. 이 일상적인 혈액 및 소변 수집에는 참가자가 임신할 수 있는 경우 임신 테스트도 포함됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- >/= 18세;
- 세계보건기구(WHO) 기준 또는 국제 실무 그룹-골수증식성 신생물 연구 및 치료에 근거한 원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 진성적혈구증가증(PV 후) 골수섬유화증 또는 본태성혈소판증가증(post-ET) 후 골수섬유증의 진단 (IWG-MRT) 기준, 스크리닝 전 6주 이내에 BM 흡인 및/또는 생검에 의해 확인되어야 합니다. 골수(BM) 샘플에서 JAK2 V617F 대립유전자 부담의 측정은 스크리닝 전 6개월 이내에 수행되지 않은 경우 스크리닝 BM 생검/흡인 보고서와 함께 제공되어야 합니다(환자는 JAK2 돌연변이 상태에 관계없이 자격이 있습니다).
- 다음과 같이 정의되는 빈혈 또는 RBC 수혈 의존성: a) 빈혈: 이 프로토콜의 목적을 위해 1) 헤모글로빈 수치로 정의됨
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0, 1 또는 2;
- 이 프로토콜에 명시된 금지 및 제한 사항을 기꺼이 준수(표기: 금지 및 제한 사항을 준수하려는 피험자의 의지가 연구 노트에 명확하게 전달되어야 함)
- 환자는 연구의 목적과 필요한 절차를 이해하고 참여할 의향이 있음을 나타내는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 알려진 철분, 비타민 B12 또는 엽산 결핍, 자가 면역 또는 유전성 용혈 또는 위장(GI) 출혈과 같은 요인으로 인해 진행 중인 임상적으로 의미 있는 빈혈
- 혈청 페리틴 < 50ng/mL;
- 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 또는 자궁경부 또는 유방의 상피내암종을 제외한 지난 1년 이내의 모든 활동성 악성 종양; 이전 악성 종양의 병력이 있는 환자는 이 연구에 적격이기 위해 최소 3년 동안 질병이 없어야 합니다.
- 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 심장 부정맥을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발성 질환;
- 적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 활동성 감염;
- 직접 빌리루빈 >/= 2.0 mg/dL 용혈 또는 길버트병과 관련 없음;
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) >/= 2.5 x 정상 상한치(ULN);
- 혈청 크레아티닌 >/= 2.5 mg/dL;
- 복수천자를 포함한 적극적인 의학적 관리가 필요한 복수;
- 저나트륨혈증(혈청 나트륨 수치 < 130 mEq/L로 정의됨);
- 임신 또는 수유중인 여성 환자;
- 가임 환자(즉, 가임 여성 및 가임 여성 파트너가 있는 남성)는 엄격한 피임 요구 사항(2가지 신뢰할 수 있는 방법 조합 포함: 1가지 비호르몬, 매우 신뢰할 수 있는 방법[격막, 살정제 거품 또는 젤리 또는 살균] + 1가지 추가 신뢰할 수 있는 방법[피임약, 자궁 내 장치, 피임 주사 또는 피임 패치]) 시작 전 및 연구 기간 동안, 최대 30일의 비치료 후속 조치 포함 기간;
- 스크리닝에서 양성 혈액 또는 소변 임신 검사를 받은 가임 여성 환자;
- 완전한 회복이 없는 대수술 또는 스크리닝 3주 이내에 대수술;
- 조절되지 않는 고혈압(지속적인 수축기 혈압 >/= 160 mmHg 및/또는 이완기 혈압 >/= 110 mmHg으로 정의됨);
- 새로운 발병 발작(스크리닝 전 3개월 이내) 또는 잘 조절되지 않는 발작;
- 기타 동시 연구 약물 또는 화학요법, 방사선요법 또는 면역요법;
- 스크리닝 4주 이내에 코르티코스테로이드(프레드니손 >/= 10 mg/24시간 등가물)의 만성 사용(> 2주);
- 스크리닝 2주 이내의 조사 요법;
- 연구 요건을 견디고/하거나 준수하는 환자의 능력을 제한하는 정신 질환 또는 사회적 상황.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리고서팁
참가자는 지속적으로 하루에 두 번 금식 상태에서 경구 Rigosertib를 받습니다.
주기 1의 1일차에 완료된 삶의 질 설문지.
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참가자는 아침에 Rigosertib 560mg(280mg 캡슐 2개)을 입으로, 오후에 Rigosertib 560mg을 복용합니다.
다른 이름들:
주기 1의 1일차에 완료된 삶의 질 설문지.
완료하는 데 약 10-15분이 소요됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비장 용적 반응이 있는 참가자 수
기간: 기준선 및 48주
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개정된 IWG MRT(International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment) 반응 기준에 따라 MRI 또는 CT 측정으로 확인되어야 하는 베이스라인 대비 35% 이상의 비장 부피 감소로 정의된 비장 반응.
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기준선 및 48주
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빈혈 반응이 있는 참가자
기간: 기준선 및 48주
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2013 International Working Group for Myelofibrosis Research and 치료(IWG-MRT) 기준.
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기준선 및 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증상 반응
기간: 48주
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증상 반응은 48주 이전에 언제든지 골수 증식성 신생물 증상 평가 양식 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)에서 50% 이상의 감소를 달성한 환자의 비율로 정의됩니다.
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48주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2014-0546
- NCI-2016-00761 (레지스트리 식별자: NCI CTRP)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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