血友病患者の個別化された第 VIII 因子投与をガイドするための単純な薬物動態ツール (myPKFiT™) の評価

包含基準:

• -血友病Aの確定診断;
• 重度の疾患 (FVIII <2%);
• 出血の予防（予防）のためにADVATEを受け取るか、オンデマンドでADVATEを受け取り、予防の候補;
• 体重≤120kg;そして12kg以上;

除外基準:

• -FVIII阻害剤陽性（BethesdaアッセイのNijmegen修正を使用して、mLあたり≥0.6 Bethesda単位[BU]のレベル）。 阻害剤のステータスは、記録にある最新の2つの連続した阻害剤アッセイに従って、研究登録前に陰性として記録されます。 患者の暴露日数が 50 日未満の場合、妥当な期間 (推奨される約 8 週間) 内に中央でアッセイを完了し、陰性であることを確認します。
• 体重 >120 kg または <12 kg;
• -分化クラスター4（CD4）カウントを伴うヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性 200 /マイクロリットル;
• -重大な肝機能障害、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常の上限の5倍を超える
• 採血から2週間以内に、FVIIIの半減期に影響を与える可能性のある最近の出来事（感染症、手術、または侵襲的処置など）の履歴。