혈우병 환자의 맞춤형 인자 VIII 투여를 안내하기 위한 간단한 약동학 도구(myPKFiT™) 평가

포함 기준:

• A형 혈우병 진단 확인;
• 중증 질환(FVIII <2%);
• 출혈 예방(예방)을 위해 ADVATE를 받거나 필요에 따라 ADVATE를 받고 예방을 위한 후보;
• 체중 ≤120kg; 및 ≥12kg;

제외 기준:

• FVIII 억제제 양성(Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 mL당 ≥0.6 Bethesda Units[BU] 수준). 가장 최근에 기록된 2개의 연속적인 억제제 분석에 따라 연구 등록 전에 억제제 상태가 음성으로 기록되어야 합니다. 환자의 노출 일수가 50일 미만인 경우 음성인지 확인하기 위해 합리적인 시간(약 8주 권장) 내에 중앙에서 분석을 완료합니다.
• 체중 >120kg 또는 <12kg;
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성, 분화 클러스터 4(CD4) 카운트 < 200/마이크로리터;
• 유의한 간기능 장애, 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > 정상 상한치의 5배
• 혈액 샘플링 2주 이내에 FVIII 반감기에 영향을 미칠 수 있는 최근 사건의 병력(예: 감염, 수술 또는 침습적 절차).