Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af et simpelt farmakokinetisk værktøj (myPKFiT™) til at vejlede personlig faktor VIII-dosering hos patienter med hæmofili

13. maj 2020 opdateret af: Victor Blanchette
Dette er en investigator-initieret, industrifinansieret, multicenter, international undersøgelse, der vil blive udført prospektivt på hæmofilibehandlingscentre i Canada, Tjekkiet og Australien med SickKids som det koordinerende sted. Undersøgelsen vil bruge et centralt laboratorium, der ikke er direkte tilknyttet nogen af ​​de deltagende steder. Tilmeldingsmålet er 50 deltagere, både voksne og pædiatriske med svær hæmofili A, der modtager Advate, som hver vil gennemføre en 2-punkts og 6-punkts farmakokinetisk (PK) prøveudtagning. Hovedformålet er at sammenligne resultaterne af en PK med 2 prøver ved hjælp af klinisk praktiske tidspunkter og myPKFiT™ (et webbaseret, population PK Bayesiansk værktøj) med en PK med 6 prøver for at bestemme, om de opnåede resultater stemmer overens.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

39

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med svær hæmofili A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose hæmofili A;
  • Alvorlig sygdom (FVIII <2%);
  • Modtagelse af ADVATE til forebyggelse af blødning (profylakse) eller modtagelse af ADVATE efter behov og en kandidat til profylakse;
  • Kropsvægt ≤120 kg; og ≥12 kg;

Ekskluderingskriterier:

  • FVIII-hæmmer positiv (niveau på ≥0,6 Bethesda-enheder [BU] pr. ml ved anvendelse af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen). Inhibitorstatus skal dokumenteres som negativ før undersøgelsesindskrivning i henhold til de to seneste, på hinanden følgende hæmmerassays, der er registreret. Hvis patienter har < 50 eksponeringsdage, vil en analyse blive afsluttet centralt inden for en rimelig tidsramme (ca. 8 uger foreslået) for at sikre, at de er negative.
  • Kropsvægt >120 kg eller <12 kg;
  • Human immundefekt virus (HIV) positivitet med cluster of differentiation 4 (CD4) antal < 200 / mikroliter;
  • Betydelig leverdysfunktion, alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >5 gange øvre normalgrænse
  • Anamnese med nylige hændelser, der kan påvirke FVIII-halveringstiden (f.eks. infektion, kirurgi eller en invasiv procedure) inden for 2 uger efter blodprøvetagning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
2-punkts og 6-punkts PK prøveudtagning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Terminal halveringstid (t1/2)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Areal under momentkurven (AUMC)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
In vivo recovery (IVR)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Clearance (Cl)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Fordelingsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år
Tid til faktor VIII-koncentration på 1 % over baseline
Tidsramme: 2 år
2-punkts PK prøveudtagningsprotokol mod 6-punkts PK prøveudtagningsprotokol
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Victor Blanchette

Samarbejdspartnere

Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. januar 2019

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2016

Først opslået (SKØN)

25. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

15. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • myPKFiT™ Study

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner