Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка простого фармакокинетического инструмента (myPKFiT™) для управления персонализированным дозированием фактора VIII у пациентов с гемофилией

13 мая 2020 г. обновлено: Victor Blanchette
Это многоцентровое международное исследование, инициированное исследователями, финансируемое промышленностью, которое будет проводиться проспективно в центрах лечения гемофилии в Канаде, Чехии и Австралии с SickKids в качестве координирующего центра. В исследовании будет использоваться центральная лаборатория, не связанная напрямую ни с одним из участвующих центров. Целью набора является 50 участников, как взрослых, так и детей с тяжелой формой гемофилии А, получающих Advate, каждый из которых пройдет 2-точечный и 6-точечный фармакокинетический (PK) отбор проб. Основная цель состоит в том, чтобы сравнить результаты ФК из 2 выборок с использованием практических в клинической практике моментов времени и myPKFiT™ (веб-инструмент байесовского метода популяционной ФК) с ФК из 6 выборок, чтобы определить, хорошо ли согласуются полученные результаты.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

39

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с тяжелой формой гемофилии А

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз гемофилии А;
  • Тяжелое заболевание (FVIII <2%);
  • Прием ADVATE для предупреждения кровотечения (профилактика) или прием ADVATE по требованию и кандидат на профилактику;
  • Масса тела ≤120 кг; и ≥12 кг;

Критерий исключения:

  • Положительный результат на ингибитор FVIII (уровень ≥0,6 единиц Бетесда [ЕБ] на мл с использованием модификации Неймегена теста Бетесда). Ингибиторный статус должен быть задокументирован как отрицательный до включения в исследование в соответствии с двумя последними последовательными анализами ингибиторов, зарегистрированными в протоколе. Если у пациентов менее 50 дней воздействия, анализ будет выполнен централизованно в течение разумного периода времени (рекомендуется примерно 8 недель), чтобы убедиться, что они отрицательные.
  • Масса тела >120 кг или <12 кг;
  • Положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) с количеством кластеров дифференцировки 4 (CD4) <200/мкл;
  • Значительная дисфункция печени, аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 5 раз превышает верхний предел нормы
  • История недавних событий, которые могут повлиять на период полураспада FVIII (например, инфекция, хирургическое вмешательство или инвазивная процедура) в течение 2 недель после забора крови.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
2-точечная и 6-точечная выборка ПК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Конечный период полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
Площадь под кривой момента (AUMC)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
Восстановление in vivo (IVR)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
Максимальная концентрация (Смакс)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
Клиренс (Cl)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года
Время до концентрации фактора VIII на 1% по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 2 года
2-точечный протокол выборки ФК по сравнению с 6-точечным протоколом выборки ФК
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Victor Blanchette

Соавторы

Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Следователи

  • Главный следователь: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2016 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2019 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 апреля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 апреля 2016 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

25 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 мая 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • myPKFiT™ Study

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Finland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться