Yksinkertaisen farmakokineettisen työkalun (myPKFiT™) arviointi hemofiliapotilaiden henkilökohtaisen tekijä VIII -annostuksen ohjaamiseksi
keskiviikko 13. toukokuuta 2020 päivittänyt: Victor Blanchette
Tämä on tutkijan aloitteesta, teollisuuden rahoittama, monikeskus, kansainvälinen tutkimus, joka suoritetaan tulevaisuuteen hemofilian hoitokeskuksissa eri puolilla Kanadaa, Tšekin tasavaltaa ja Australiaa SickKidsin koordinoivana toimipisteenä.
Tutkimuksessa käytetään keskuslaboratoriota, joka ei ole suoraan yhteydessä mihinkään osallistuvaan paikkaan.
Ilmoittautumistavoitteena on 50 Advate-hoitoa saavaa aikuista ja vaikeaa hemofilia A:ta sairastavaa lasta, jotka kukin suorittavat 2- ja 6-pisteen farmakokineettisen (PK) näytteenoton.
Päätavoitteena on verrata 2 näytteen PK:n tuloksia käyttäen kliinisesti käytännöllisiä aikapisteitä ja myPKFiT™:ää (verkkopohjainen, populaation PK Bayesian työkalu) kuuden näytteen PK:n PK:n kanssa sen määrittämiseksi, ovatko saadut tulokset hyvässä yhdenmukaisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on vaikea hemofilia A
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu hemofilia A -diagnoosi;
- Vaikea sairaus (FVIII < 2 %);
- ADVATE:n saaminen verenvuodon ehkäisyyn (ennaltaehkäisy) tai ADVATE:n saaminen tarpeen mukaan ja ehdokas ennaltaehkäisyyn;
- ruumiinpaino ≤120 kg; ja ≥ 12 kg;
Poissulkemiskriteerit:
- FVIII-inhibiittoripositiivinen (taso ≥0,6 Bethesda-yksikköä [BU] per ml Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla). Inhibiittorin tila on dokumentoitava negatiiviseksi ennen tutkimukseen ilmoittautumista kahden viimeisimmän tallennetun peräkkäisen inhibiittorimäärityksen mukaan. Jos potilailla on alle 50 altistuspäivää, määritys suoritetaan keskitetysti kohtuullisessa ajassa (suositus on noin 8 viikkoa) sen varmistamiseksi, että ne ovat negatiivisia.
- ruumiinpaino > 120 kg tai < 12 kg;
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisuus, jossa erilaistumisryhmän 4 (CD4) määrä < 200 / mikrolitra;
- Merkittävä maksan toimintahäiriö, alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 5 kertaa normaalin yläraja
- Viimeaikaiset tapahtumat, jotka saattavat vaikuttaa FVIII:n puoliintumisaikaan (esim. infektio, leikkaus tai invasiivinen toimenpide) 2 viikon sisällä verinäytteen ottamisesta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
2-pisteen ja 6-pisteen PK-näytteenotto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terminaalinen puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
Momenttikäyrän alla oleva pinta-ala (AUMC)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
In vivo -palautus (IVR)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
Maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
Välys (Cl)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
Jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
|
Aika tekijä VIII:n pitoisuuteen 1 % verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2-pisteen PK-näytteenottoprotokolla 6-pisteen PK-näytteenottoprotokollaa vastaan
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 25. huhtikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 15. toukokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. toukokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- myPKFiT™ Study
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .