Valutazione di uno strumento farmacocinetico semplice (myPKFiT™) per guidare il dosaggio personalizzato del fattore VIII nei pazienti con emofilia
13 maggio 2020 aggiornato da: Victor Blanchette
Si tratta di uno studio internazionale, multicentrico, finanziato dall'industria e avviato dai ricercatori, che sarà condotto in modo prospettico presso i centri di trattamento dell'emofilia in Canada, Repubblica Ceca e Australia con SickKids come sito di coordinamento.
Lo studio utilizzerà un laboratorio centrale non direttamente affiliato con nessuno dei siti partecipanti.
L'obiettivo di arruolamento è di 50 partecipanti, sia adulti che pediatrici con emofilia A grave che ricevono Advate, che completeranno ciascuno un campionamento farmacocinetico (PK) a 2 e 6 punti.
Lo scopo principale è confrontare i risultati di una PK di 2 campioni utilizzando punti temporali clinicamente pratici e myPKFiT™ (uno strumento bayesiano PK di popolazione basato sul web) con una PK di popolazione di 6 campioni per determinare se i risultati ottenuti sono in buon accordo.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
39
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con grave emofilia A
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di emofilia A;
- Malattia grave (FVIII <2%);
- Ricevere ADVATE per la prevenzione del sanguinamento (profilassi) o ricevere ADVATE su richiesta e un candidato per la profilassi;
- Peso corporeo ≤120 kg; e ≥12 kg;
Criteri di esclusione:
- Inibitore del FVIII positivo (livello di ≥0,6 Unità Bethesda [BU] per mL utilizzando la modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda). Lo stato dell'inibitore deve essere documentato come negativo prima dell'arruolamento nello studio in base ai due test di inibitore consecutivi più recenti registrati. Se i pazienti hanno < 50 giorni di esposizione, verrà completato un test a livello centrale entro un periodo di tempo ragionevole (circa 8 settimane suggerite) per assicurarsi che siano negativi.
- Peso corporeo >120 kg o <12 kg;
- Positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con cluster di differenziazione 4 (CD4) conta < 200 / microlitro;
- Disfunzione epatica significativa, alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >5 volte il limite superiore della norma
- Storia di eventi recenti che potrebbero influenzare l'emivita del FVIII (ad es. Infezione, intervento chirurgico o procedura invasiva) entro 2 settimane dal prelievo di sangue.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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Campionamento PK a 2 e 6 punti
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Emivita terminale (t1/2)
Lasso di tempo: 2 anni
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Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
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2 anni
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area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
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2 anni
|
|
Area sotto la curva del momento (AUMC)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
|
2 anni
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Recupero in vivo (IVR)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
|
2 anni
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Concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
|
2 anni
|
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Gioco (Cl)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
|
2 anni
|
|
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: 2 anni
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Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
|
2 anni
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Tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: 2 anni
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Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
|
2 anni
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Tempo per raggiungere una concentrazione di fattore VIII dell'1% rispetto al basale
Lasso di tempo: 2 anni
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Protocollo di campionamento PK a 2 punti contro protocollo di campionamento PK a 6 punti
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 aprile 2016
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 gennaio 2019
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 dicembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 aprile 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 aprile 2016
Primo Inserito (STIMA)
25 aprile 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
15 maggio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 maggio 2020
Ultimo verificato
1 maggio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- myPKFiT™ Study
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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