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Bewertung eines einfachen pharmakokinetischen Tools (myPKFiT™) zur Steuerung der personalisierten Faktor-VIII-Dosierung bei Patienten mit Hämophilie

13. Mai 2020 aktualisiert von: Victor Blanchette
Dies ist eine von Forschern initiierte, von der Industrie finanzierte, multizentrische, internationale Studie, die prospektiv in Hämophilie-Behandlungszentren in ganz Kanada, der Tschechischen Republik und Australien mit SickKids als koordinierendem Standort durchgeführt wird. Die Studie wird ein zentrales Labor nutzen, das nicht direkt mit einem der teilnehmenden Standorte verbunden ist. Das Rekrutierungsziel sind 50 Teilnehmer, sowohl Erwachsene als auch Kinder mit schwerer Hämophilie A, die Advate erhalten und jeweils eine 2-Punkte- und 6-Punkte-Pharmakokinetik (PK)-Probenahme durchführen. Das Hauptziel besteht darin, die Ergebnisse einer 2-Proben-PK unter Verwendung klinisch praktischer Zeitpunkte und myPKFiT™ (ein webbasiertes Populations-PK-Bayes'sches Tool) mit einer 6-Proben-Populations-PK zu vergleichen, um festzustellen, ob die erhaltenen Ergebnisse gut übereinstimmen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit schwerer Hämophilie A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von Hämophilie A;
  • Schwere Erkrankung (FVIII <2%);
  • Erhalt von ADVATE zur Vorbeugung von Blutungen (Prophylaxe) oder Erhalt von ADVATE nach Bedarf und einem Kandidaten für die Prophylaxe;
  • Körpergewicht ≤120 kg; und ≥12kg;

Ausschlusskriterien:

  • FVIII-Inhibitor-positiv (Spiegel von ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten [BE] pro ml unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays). Der Inhibitorstatus muss vor der Aufnahme in die Studie gemäß den beiden jüngsten, aufeinanderfolgenden Inhibitor-Assays, die aufgezeichnet wurden, als negativ dokumentiert werden. Wenn Patienten < 50 Expositionstage haben, wird innerhalb eines angemessenen Zeitrahmens (ungefähr 8 Wochen empfohlen) ein Assay zentral durchgeführt, um sicherzustellen, dass sie negativ sind.
  • Körpergewicht >120 kg oder <12kg;
  • Positivität des humanen Immundefizienzvirus (HIV) mit Differenzierungscluster 4 (CD4)-Zahl < 200/Mikroliter;
  • Signifikante Leberfunktionsstörung, Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 5-fache Obergrenze des Normalwerts
  • Anamnese kürzlich aufgetretener Ereignisse, die die Halbwertszeit von FVIII beeinflussen könnten (z. B. Infektion, Operation oder ein invasiver Eingriff) innerhalb von 2 Wochen nach der Blutentnahme.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
2-Punkt- und 6-Punkt-PK-Probenahme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Terminale Halbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Fläche unter der Momentenkurve (AUMC)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
In-vivo-Wiederherstellung (IVR)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Abstand (Cl)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Mittlere Verweildauer (MRT)
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre
Zeit bis zur Faktor-VIII-Konzentration von 1 % über dem Ausgangswert
Zeitfenster: 2 Jahre
2-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll gegen 6-Punkt-PK-Probenahmeprotokoll
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Victor Blanchette

Mitarbeiter

Queen's University
Sydney Children's Hospitals Network
Royal Children's Hospital
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Montreal Children's Hospital of the MUHC
University Hospital, Motol
St. Paul's Hospital
The University Hospital Brno

Ermittler

  • Hauptermittler: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. April 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2019

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. April 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

25. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

15. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • myPKFiT™ Study

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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