Evaluatie van een eenvoudige farmacokinetische tool (myPKFiT™) als leidraad voor gepersonaliseerde factor VIII-dosering bij patiënten met hemofilie
13 mei 2020 bijgewerkt door: Victor Blanchette
Dit is een door onderzoekers geïnitieerd, door de industrie gefinancierd, multicenter, internationaal onderzoek dat prospectief zal worden uitgevoerd in behandelcentra voor hemofilie in Canada, de Tsjechische Republiek en Australië met SickKids als coördinerende locatie.
De studie zal een centraal laboratorium gebruiken dat niet direct verbonden is met een van de deelnemende sites.
Het doel van inschrijving is 50 deelnemers, zowel volwassenen als kinderen met ernstige hemofilie A die Advate krijgen, die elk een 2-punts en 6-punts farmacokinetische (PK) bemonstering zullen voltooien.
Het belangrijkste doel is om de resultaten van een PK met 2 steekproeven te vergelijken met behulp van klinisch praktische tijdstippen en myPKFiT™ (een webgebaseerde, Bayesiaanse tool voor populatie PK) met een PK met 6 steekproeven om te bepalen of de verkregen resultaten goed overeenkomen.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
39
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- VOLWASSEN
- OUDER_ADULT
- KIND
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met ernstige hemofilie A
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van hemofilie A;
- Ernstige ziekte (FVIII <2%);
- ADVATE krijgen ter voorkoming van bloedingen (profylaxe) of ADVATE krijgen op verzoek en kandidaat zijn voor profylaxe;
- Lichaamsgewicht ≤120 kg; en ≥12kg;
Uitsluitingscriteria:
- FVIII-remmer positief (niveau van ≥ 0,6 Bethesda-eenheden [BU] per ml met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay). De remmerstatus moet als negatief worden gedocumenteerd voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek volgens de twee meest recente, opeenvolgende remmerassays die zijn geregistreerd. Als patiënten < 50 blootstellingsdagen hebben, zal er centraal binnen een redelijk tijdsbestek (ongeveer 8 weken gesuggereerd) een test worden voltooid om er zeker van te zijn dat ze negatief zijn.
- Lichaamsgewicht >120 kg of <12 kg;
- Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positiviteit met cluster van differentiatie 4 (CD4) telling < 200 / microliter;
- Significante leverfunctiestoornis, alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) >5 maal de bovengrens van normaal
- Geschiedenis van recente gebeurtenissen die de FVIII-halfwaardetijd kunnen beïnvloeden (bijv. infectie, operatie of een invasieve procedure) binnen 2 weken na bloedafname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
2-punts en 6-punts PK-bemonstering
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Terminale halfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
oppervlakte onder de curve plasmaconcentratie versus tijd (AUC)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
Gebied onder de momentcurve (AUMC)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
In vivo herstel (IVR)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
Opruiming (Cl)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
Distributievolume bij steady state (Vss)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
|
Tijd tot factor VIII-concentratie van 1% boven de basislijn
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2-punts PK-bemonsteringsprotocol tegen 6-punts PK-bemonsteringsprotocol
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
1 april 2016
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 januari 2019
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 december 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 april 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 april 2016
Eerst geplaatst (SCHATTING)
25 april 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
15 mei 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 mei 2020
Laatst geverifieerd
1 mei 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- myPKFiT™ Study
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .