Vyhodnocení jednoduchého farmakokinetického nástroje (myPKFiT™) k vedení personalizovaného dávkování faktoru VIII u pacientů s hemofilií
13. května 2020 aktualizováno: Victor Blanchette
Jedná se o výzkumem iniciovanou, průmyslem financovanou, multicentrickou mezinárodní studii, která bude prospektivně provedena v centrech pro léčbu hemofilie v Kanadě, České republice a Austrálii s koordinačním místem SickKids.
Studie bude využívat centrální laboratoř, která není přímo spojena s žádným ze zúčastněných míst.
Cílem je 50 účastníků, dospělých i dětí s těžkou hemofilií A, kteří dostávají Advate, z nichž každý dokončí 2bodový a 6bodový farmakokinetický (PK) odběr.
Hlavním cílem je porovnat výsledky PK ze 2 vzorků pomocí klinicky praktických časových bodů a myPKFiT™ (webový bayesovský nástroj pro populační PK) s PK 6 vzorků populace, aby se určilo, zda jsou získané výsledky v dobré shodě.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
39
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s těžkou hemofilií A
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza hemofilie A;
- Závažné onemocnění (FVIII <2 %);
- Příjem ADVATE pro prevenci krvácení (profylaxe) nebo příjem ADVATE na vyžádání a kandidát na profylaxi;
- Tělesná hmotnost ≤ 120 kg; a >12 kg;
Kritéria vyloučení:
- Pozitivní inhibitor FVIII (hladina ≥0,6 jednotek Bethesda [BU] na ml s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda). Stav inhibitoru musí být zdokumentován jako negativní před zařazením do studie podle dvou posledních po sobě jdoucích zaznamenaných testů inhibitorů. Pokud mají pacienti < 50 dnů expozice, bude test dokončen centrálně v rozumném časovém rámci (doporučeno přibližně 8 týdnů), aby se zajistilo, že jsou negativní.
- Tělesná hmotnost >120 kg nebo <12kg;
- pozitivita viru lidské imunodeficience (HIV) s počtem shluků diferenciace 4 (CD4) < 200 / mikrolitr;
- Významná jaterní dysfunkce, alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >5násobek horní hranice normy
- Anamnéza nedávných příhod, které by mohly ovlivnit poločas FVIII (např. infekce, chirurgický zákrok nebo invazivní zákrok) do 2 týdnů od odběru krve.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
2-bodový a 6-bodový odběr PK
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Terminální poločas (t1/2)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
Oblast pod momentovou křivkou (AUMC)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
Obnova in vivo (IVR)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
Světlost (Cl)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
Průměrná doba zdržení (MRT)
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
|
Čas do koncentrace faktoru VIII o 1 % nad výchozí hodnotu
Časové okno: 2 roky
|
2-bodový protokol PK vzorkování proti 6-bodovému protokolu PK vzorkování
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2016
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. ledna 2019
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. dubna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. dubna 2016
První zveřejněno (ODHAD)
25. dubna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
15. května 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2020
Naposledy ověřeno
1. května 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- myPKFiT™ Study
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .