Evaluering av et enkelt farmakokinetisk verktøy (myPKFiT™) for å veilede personalisert faktor VIII-dosering hos pasienter med hemofili
13. mai 2020 oppdatert av: Victor Blanchette
Dette er en etterforsker-initiert, industrifinansiert, multisenter, internasjonal studie som vil bli utført prospektivt ved hemofilibehandlingssentre over hele Canada, Tsjekkia og Australia med SickKids som koordinerende sted.
Studien vil bruke et sentrallaboratorium som ikke er direkte tilknyttet noen av de deltakende stedene.
Påmeldingsmålet er 50 deltakere, både voksne og pediatriske med alvorlig hemofili A som mottar Advate, som hver vil gjennomføre en 2-punkts og 6-punkts farmakokinetisk (PK) prøvetaking.
Hovedmålet er å sammenligne resultatene av en PK med 2 prøver ved bruk av klinisk praktiske tidspunkter og myPKFiT™ (et nettbasert, populasjons PK Bayesian-verktøy) med en PK med 6 utvalgspopulasjoner for å avgjøre om de oppnådde resultatene stemmer godt overens.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
39
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med alvorlig hemofili A
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av hemofili A;
- Alvorlig sykdom (FVIII <2%);
- Motta ADVATE for forebygging av blødning (profylakse) eller motta ADVATE ved behov og en kandidat for profylakse;
- Kroppsvekt ≤120 kg; og ≥12 kg;
Ekskluderingskriterier:
- FVIII-hemmer positiv (nivå på ≥0,6 Bethesda-enheter [BU] per ml ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen). Inhibitorstatus skal dokumenteres som negativ før studieregistrering i henhold til de to siste, påfølgende inhibitoranalysene som er registrert. Hvis pasienter har < 50 eksponeringsdager, vil en analyse fullføres sentralt innen en rimelig tidsramme (ca. 8 uker foreslått) for å sikre at de er negative.
- Kroppsvekt >120 kg eller <12 kg;
- Humant immunsviktvirus (HIV) positivitet med cluster of differentiation 4 (CD4) telling < 200 / mikroliter;
- Betydelig leverdysfunksjon, alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >5 ganger øvre normalgrense
- Anamnese med nylige hendelser som kan påvirke halveringstiden for FVIII (f.eks. infeksjon, kirurgi eller en invasiv prosedyre) innen 2 uker etter blodprøvetaking.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
2-punkts og 6-punkts PK prøvetaking
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Terminal halveringstid (t1/2)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
Område under momentkurven (AUMC)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
In vivo utvinning (IVR)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
Maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
Klarering (Cl)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
Distribusjonsvolum ved steady state (Vss)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
|
Tid til faktor VIII-konsentrasjon på 1 % over baseline
Tidsramme: 2 år
|
2-punkts PK-prøvetakingsprotokoll mot 6-punkts PK-prøvetakingsprotokoll
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. april 2016
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. januar 2019
Studiet fullført (FORVENTES)
1. desember 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. april 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. april 2016
Først lagt ut (ANSLAG)
25. april 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
15. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- myPKFiT™ Study
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .