Évaluation d'un outil pharmacocinétique simple (myPKFiT™) pour guider le dosage personnalisé du facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie
13 mai 2020 mis à jour par: Victor Blanchette
Il s'agit d'une étude internationale multicentrique initiée par des chercheurs et financée par l'industrie qui sera menée de manière prospective dans des centres de traitement de l'hémophilie au Canada, en République tchèque et en Australie avec SickKids comme site de coordination.
L'étude utilisera un laboratoire central qui n'est directement affilié à aucun des sites participants.
L'objectif d'inscription est de 50 participants, adultes et pédiatriques atteints d'hémophilie A sévère recevant Advate, qui effectueront chacun un échantillonnage pharmacocinétique (PK) en 2 et 6 points.
L'objectif principal est de comparer les résultats d'une pharmacocinétique à 2 échantillons à l'aide de points temporels cliniquement pratiques et de myPKFiT™ (un outil web de population PK bayésienne) à une pharmacocinétique à 6 échantillons de population afin de déterminer si les résultats obtenus sont en bon accord.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
39
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints d'hémophilie A grave
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé d'hémophilie A ;
- Maladie grave (FVIII <2 % );
- Recevoir ADVATE pour la prévention des saignements (prophylaxie) ou recevoir ADVATE sur demande et un candidat à la prophylaxie ;
- Poids corporel ≤120 kg ; et ≥12 kg ;
Critère d'exclusion:
- Inhibiteur du FVIII positif (taux de ≥ 0,6 unités Bethesda [UB] par mL en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda). Le statut d'inhibiteur doit être documenté comme négatif avant l'inscription à l'étude selon les deux tests d'inhibiteur consécutifs les plus récents enregistrés. Si les patients ont < 50 jours d'exposition, un test sera effectué de manière centralisée dans un délai raisonnable (environ 8 semaines suggérées) pour s'assurer qu'ils sont négatifs.
- Poids corporel >120 kg ou <12 kg ;
- Positivité pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec numération du groupe de différenciation 4 (CD4) < 200/microlitre ;
- Dysfonctionnement hépatique significatif, alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 5 fois la limite supérieure de la normale
- Antécédents d'événements récents susceptibles d'affecter la demi-vie du FVIII (par exemple, une infection, une intervention chirurgicale ou une procédure invasive) dans les 2 semaines suivant le prélèvement sanguin.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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Échantillonnage PK en 2 et 6 points
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Demi-vie terminale (t1/2)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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aire sous la courbe concentration plasmatique en fonction du temps (AUC)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Aire sous la courbe des moments (AUMC)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Récupération in vivo (RVI)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Concentration maximale (Cmax)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Dégagement (Cl)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Délai d'obtention d'une concentration de facteur VIII de 1 % par rapport à la valeur initiale
Délai: 2 années
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Protocole d'échantillonnage PK en 2 points contre protocole d'échantillonnage PK en 6 points
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
1 avril 2016
Achèvement primaire (RÉEL)
1 janvier 2019
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 décembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 avril 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 avril 2016
Première publication (ESTIMATION)
25 avril 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
15 mai 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 mai 2020
Dernière vérification
1 mai 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- myPKFiT™ Study
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .