Avaliação de uma ferramenta farmacocinética simples (myPKFiT™) para guiar a dosagem personalizada de fator VIII em pacientes com hemofilia
13 de maio de 2020 atualizado por: Victor Blanchette
Este é um estudo internacional multicêntrico, financiado pela indústria e iniciado por investigadores que será realizado prospectivamente em centros de tratamento de hemofilia no Canadá, República Tcheca e Austrália com SickKids como local coordenador.
O estudo usará um laboratório central não diretamente afiliado a nenhum dos sites participantes.
A meta de inscrição é de 50 participantes, adultos e pediátricos com hemofilia A grave recebendo Advate, que completarão uma amostragem farmacocinética (PK) de 2 pontos e 6 pontos.
O objetivo principal é comparar os resultados de uma PK de 2 amostras usando pontos de tempo clinicamente práticos e myPKFiT™ (uma ferramenta Bayesiana de PK de população baseada na web) com uma PK de população de 6 amostras para determinar se os resultados obtidos estão de acordo.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
39
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com Hemofilia A grave
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de Hemofilia A;
- Doença grave (FVIII <2%);
- Recebendo ADVATE para prevenção de sangramento (profilaxia) ou recebendo ADVATE sob demanda e candidato a profilaxia;
- Peso corporal ≤120 kg; e ≥12kg;
Critério de exclusão:
- Inibidor de FVIII positivo (nível de ≥0,6 Unidades Bethesda [BU] por mL usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda). O status do inibidor deve ser documentado como negativo antes da inscrição no estudo, de acordo com os dois ensaios de inibidor consecutivos mais recentes registrados. Se os pacientes tiverem < 50 dias de exposição, um ensaio será concluído centralmente dentro de um prazo razoável (aproximadamente 8 semanas sugeridas) para garantir que sejam negativos.
- Peso corporal >120 kg ou <12kg;
- Positividade para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com cluster de diferenciação 4 (CD4) contagem < 200 / microlitro;
- Disfunção hepática significativa, alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 5 vezes o limite superior do normal
- Histórico de eventos recentes que podem afetar a meia-vida do FVIII (por exemplo, infecção, cirurgia ou procedimento invasivo) dentro de 2 semanas após a coleta de sangue.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Amostragem PK de 2 e 6 pontos
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Meia-vida terminal (t1/2)
Prazo: 2 anos
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Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
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2 anos
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área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC)
Prazo: 2 anos
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Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
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2 anos
|
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Área sob a curva de momento (AUMC)
Prazo: 2 anos
|
Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
|
2 anos
|
|
Recuperação in vivo (IVR)
Prazo: 2 anos
|
Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
|
2 anos
|
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Concentração máxima (Cmax)
Prazo: 2 anos
|
Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
|
2 anos
|
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Liberação (Cl)
Prazo: 2 anos
|
Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
|
2 anos
|
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Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: 2 anos
|
Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
|
2 anos
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Tempo médio de residência (MRT)
Prazo: 2 anos
|
Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
|
2 anos
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Tempo para a concentração do fator VIII de 1% sobre a linha de base
Prazo: 2 anos
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Protocolo de amostragem PK de 2 pontos contra protocolo de amostragem PK de 6 pontos
|
2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Victor S Blanchette, MD, The Hospital for Sick Children
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de abril de 2016
Conclusão Primária (REAL)
1 de janeiro de 2019
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de abril de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de abril de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
25 de abril de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
15 de maio de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de maio de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- myPKFiT™ Study
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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