Evaluación de una herramienta farmacocinética simple (myPKFiT™) para guiar la dosificación personalizada del factor VIII en pacientes con hemofilia

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico confirmado de Hemofilia A;
• enfermedad grave (FVIII <2%);
• Recibir ADVATE para la prevención del sangrado (profilaxis) o recibir ADVATE a pedido y un candidato para la profilaxis;
• Peso corporal ≤120 kg; y ≥12 kg;

Criterio de exclusión:

• Inhibidor de FVIII positivo (nivel de ≥0,6 Unidades Bethesda [UB] por ml utilizando la modificación Nijmegen del ensayo Bethesda). El estado del inhibidor debe documentarse como negativo antes de la inscripción en el estudio de acuerdo con los dos ensayos de inhibidores consecutivos más recientes registrados. Si los pacientes tienen < 50 días de exposición, se completará un ensayo centralmente dentro de un plazo razonable (se sugiere aproximadamente 8 semanas) para asegurarse de que sean negativos.
• Peso corporal >120 kg o <12 kg;
• Positividad del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con conteo de grupo de diferenciación 4 (CD4) < 200 / microlitro;
• Disfunción hepática significativa, alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >5 veces el límite superior normal
• Antecedentes de eventos recientes que podrían afectar la vida media del FVIII (p. ej., infección, cirugía o un procedimiento invasivo) dentro de las 2 semanas posteriores al muestreo de sangre.