標準治療を受けているウィルソン病参加者の銅パラメータの評価
2020年11月16日 更新者：Alexion
標準治療におけるウィルソン病患者の銅パラメータの評価に関する多施設共同研究
これは、標準治療 (SoC) 薬で治療を受けたウィルソン病 (WD) の参加者の銅パラメーターを評価するための 24 か月の研究でした。
インフォームドコンセントを提供した後、すべての包含基準および除外基準を満たさない参加者が外来患者として研究に登録されました。 参加者の定期的な診療所訪問は、研究センターの標準的な臨床実践に従って、治療医師の裁量により約 6 か月間隔で計画されました。
登録時点で、参加者はWDの治療のためSoC薬剤の投与を受けており、これにはペニシラミン、トリエンチン、亜鉛、または銅キレート剤と亜鉛の組み合わせが含まれる可能性がある。 研究中に治療が中断または中止された場合でも、参加者は研究を継続し、24か月の研究期間全体にわたって生体サンプルと臨床データが収集され続けました。 SoC 薬剤の投与は、現場での標準的な臨床慣行に従って、研究センターの治療医師によって個別化および管理されました。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
64
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06504
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37240
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Clinical Trial Site
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Birmingham、イギリス、B15 2GW
- Clinical Trial Site
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Guildford、イギリス、GU2 7XX
- Clinical Trial Site
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Vienna、オーストリア、1090
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Clinical Trial Site
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Warszawa、ポーランド、02-957
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
WDの治療のためにSoC投薬を受けているウィルソン病参加者。
標準治療薬には、ペニシラミン、トリエンチン、亜鉛、または銅キレート剤と亜鉛の組み合わせが含まれます。
説明
包含基準:
- 研究への参加についてインフォームドコンセントを与える意思があり、与えることができる。
- インフォームドコンセントフォームに署名した時点で18歳以上の男性または女性の参加者。
- 登録時および登録前の60か月以内にWDの治療のためにSoC薬剤（ペニシラミン、トリエンチン、亜鉛、または亜鉛と銅キレート剤）を投与されている。
- 研究者が判断した研究手順と要件を理解し、喜んで従うことができる。
- WDの診断が確立されました。
- 血液サンプルの収集を可能にする適切な静脈アクセス。
除外基準:
- 治験責任医師の意見では、参加者の安全を損なう、あるいは研究結果の収集や解釈を妨げる重大な全身性疾患またはその他の疾患。
- 研究者の意見では、参加者は研究中に服従しないか非協力的である可能性が高いと考えられました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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合計
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標準治療薬には、ペニシラミン、トリエンチン、亜鉛、または銅キレート剤と亜鉛の組み合わせが含まれます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6ヵ月間の治療中に非セルロプラスミン結合銅（NCC）の正常化濃度を達成または維持した、またはNCCの25％以上の減少に達した参加者の割合
時間枠：6か月目までのベースライン
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正規化された NCC 濃度を達成するには、参加者は正常な濃度範囲 (0.8 ～ 2.3 マイクロモル [μM]) 内 (またはそれ以下) の 2 回の連続測定を行っていなければなりません。
2 つの連続した測定では、測定が別々の日に行われ、2 つの異なる訪問に割り当てられる必要がありました。
非セルロプラスミン結合銅は、総血漿銅濃度からセルロプラスミンに結合した銅の量を差し引くことによって計算した。
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6か月目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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前回の評価を通じて正常化されたNCC濃度を達成もしくは維持した、あるいはNCCの25%以上の減少に達した参加者の割合
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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正規化された NCC 濃度を達成するには、参加者は正常範囲 (0.8 ～ 2.3 μM) 内 (またはそれ以下) の 2 つの連続測定値を取得する必要があります。
2 つの連続した測定では、測定が別々の日に行われ、2 つの異なる訪問に割り当てられる必要がありました。
非セルロプラスミン結合銅は、総血漿銅濃度からセルロプラスミンに結合した銅の量を差し引くことによって計算した。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における NCC 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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経時的な NCC 濃度の評価は、マイクロモル/リットル (μmol/L) として報告されます。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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登録時に基準範囲を超えた場合、NCC が正常化するまでの時間
時間枠：ベースライン、最大 24 か月
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NCC が正常化するまでの時間は、カプラン マイヤー分析によって測定されました。
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ベースライン、最大 24 か月
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における交換可能銅のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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交換可能な銅の変化は経時的に評価され、ナノグラム/ミリリットル (ng/mL) として報告されます。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における銅血漿限外濾過液のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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銅血漿限外濾過液の変化を経時的に測定し、ng/mL として報告します。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における NCC の計算に使用された血漿総銅のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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血漿総銅を経時的に測定し、ng/mL として報告します。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6か月目、24か月目、および最後の評価におけるNCCの計算に使用される血清総セルロプラスミンのベースラインからの変化（比濁法）
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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総血清 (比濁法) を経時的に測定し、ミリグラム (mg)/L として報告します。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における 24 時間尿中銅値のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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24 時間の尿中銅の経時的な評価は、マイクログラム (μg)/日として報告されます。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目と 24 か月目の血漿総モリブデンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、24 か月目
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血漿総モリブデンを経時的に測定し、ng/mL で報告します。
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ベースライン、6 か月目、24 か月目
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6 か月目と 24 か月目のモリブデン血漿限外濾過液のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、24 か月目
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モリブデン血漿限外濾過液は経時的に測定され、ng/mL として報告されます。
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ベースライン、6 か月目、24 か月目
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6か月目と24か月目の24時間尿中モリブデン濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、24 か月目
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24 時間の尿中モリブデンの経時的な評価は、μg/日として報告されます。
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ベースライン、6 か月目、24 か月目
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における肝検査室のアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) 測定におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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ALT レベルは経時的に測定され、単位 (U)/L として報告されます。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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肝臓検査におけるアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の 6 か月目、24 か月目、および最後の評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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AST レベルは経時的に測定され、U/L として報告されます。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における肝臓検査のビリルビン測定におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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ビリルビンは経時的に測定され、μmol/L として報告されます。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における肝臓検査測定における国際正規化比 (INR) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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INR を経時的に測定しました。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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6 か月目、24 か月目、および最後の評価における臨床全体的印象 (CGI) スケール項目 1 (病気の重症度) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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CGI スケールの項目 1 (病気の重症度) 評価スケールは、精神障害のある参加者の治療研究における症状の重症度、治療反応、および治療の有効性の一般的に使用される尺度です。
これは、臨床全体印象 - 重症度スケール (CGI-S) を使用します。これは、治験責任医師が、同じ症状に罹患した参加者に対する過去の経験と比較して、評価時に参加者の病気の重症度を評価することを要求する 7 段階の尺度です。診断。
総臨床経験を考慮して、参加者の病気の重症度は、評価時点で次のように評価されました。 1、正常、まったく病気ではない。 2、境界性疾患。 3、軽症。 4、中等度の病気。 5、著しく病気。 6、重病。または7、重篤な状態。
スコアの減少は、疾患の重症度が改善されたことを示します。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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CGI スケール項目 2 (全体的な改善) 6 か月目、24 か月目、および最終評価時
時間枠：ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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CGI 尺度項目 2 (全体的改善) は、精神障害のある参加者の治療研究において、症状の重症度、治療反応、および治療の有効性の尺度として一般的に使用される評価尺度です。
これは、臨床全体的印象 - 改善スケール (CGI-I) を使用します。これは、研究者が、研究開始時のベースライン状態と比較して参加者の病気がどの程度改善または悪化したかを評価し、次のように評価することを要求する 7 ポイントのスケールです。 1、非常に改善されました。 2、大幅に改善されました。 3、最小限の改善。 4、変化なし。 5、最小限に悪い。 6、さらに悪い。または 7、非常に悪い。
スコアの減少は、疾患の重症度が改善されたことを示します。
最終評価は、各参加者について利用可能なベースライン後の最後の結果でした (1 ～ 24 か月の範囲)。
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ベースラインから最終評価まで (1 ～ 24 か月の範囲)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Alexion Pharmaceuticals, Inc.、Alexion
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年5月19日
一次修了 (実際)
2019年1月21日
研究の完了 (実際)
2019年1月21日
試験登録日
最初に提出
2016年5月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年5月3日
最初の投稿 (見積もり)
2016年5月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月16日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WTX101-203
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