Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De beoordeling van koperparameters bij deelnemers aan de ziekte van Wilson bij standaardbehandeling

16 november 2020 bijgewerkt door: Alexion

Multi-center studie voor de beoordeling van koperparameters bij proefpersonen met de ziekte van Wilson bij standaardbehandeling

Dit was een onderzoek van 24 maanden om koperparameters te beoordelen bij deelnemers met de ziekte van Wilson (WD) die werden behandeld met standaardzorgmedicatie (SoC).

Na het geven van geïnformeerde toestemming werden deelnemers die aan alle inclusie- en geen exclusiecriteria voldeden als poliklinische patiënten in het onderzoek opgenomen. De routinekliniekbezoeken van de deelnemers werden gepland volgens de standaard klinische praktijk in het studiecentrum en naar goeddunken van de behandelend arts met tussenpozen van ongeveer 6 maanden.

Op het moment van inschrijving ontvingen de deelnemers SoC-medicatie voor de behandeling van WD, waaronder penicillamine, triëntine, zink of een combinatie van een koperchelator en zink. Als de behandeling in de loop van het onderzoek werd onderbroken of stopgezet, gingen de deelnemers door met het onderzoek en werden biologische monsters en klinische gegevens verzameld gedurende de volledige onderzoeksperiode van 24 maanden. Dosering met SoC-middelen werd geïndividualiseerd en beheerd door de behandelend arts in het onderzoekscentrum volgens de standaard klinische praktijk op de locatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

64

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Verenigd Koninkrijk, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers aan de ziekte van Wilson die SoC-medicatie krijgen voor de behandeling van WD. Standaardmedicijnen kunnen penicillamine, triëntine, zink of een combinatie van een koperchelator en zink zijn.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 18 jaar of ouder op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier.
  • SoC-medicatie ontvangen (penicillamine, triëntine, zink of koperchelatoren met zink) voor de behandeling van WD op het moment van inschrijving en gedurende niet meer dan 60 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • In staat om te begrijpen en bereid te zijn om te voldoen aan studieprocedures en -vereisten, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Gevestigde diagnose van WD.
  • Adequate veneuze toegang om bloedmonsters te kunnen nemen.

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige systemische ziekte of andere ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemers in gevaar zou brengen of het verzamelen of interpreteren van onderzoeksresultaten zou verstoren.
  • Naar de mening van de onderzoeker was het waarschijnlijk dat de deelnemer tijdens het onderzoek niet meewerkte of niet meewerkte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Totaal
Geneesmiddel: Zorgstandaard medicijnen
Standaardmedicijnen kunnen penicillamine, triëntine, zink of een combinatie van een koperchelator en zink zijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat genormaliseerde concentraties van niet-ceruloplasmine-gebonden koper (NCC) bereikte of handhaafde of een vermindering van ≥ 25% bereikte in NCC gedurende 6 maanden behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 6
Om een ​​genormaliseerde NCC-concentratie te bereiken, moeten deelnemers 2 opeenvolgende metingen hebben gehad binnen (of onder) het normale concentratiebereik (0,8 tot 2,3 micromolair [μM]). Twee opeenvolgende metingen vereisten dat de metingen op verschillende data plaatsvonden en werden toegewezen aan 2 verschillende bezoeken. Niet-ceruloplasmine-gebonden koper werd berekend door de hoeveelheid koper gebonden aan het ceruloplasmine af te trekken van de totale plasmakoperconcentratie.
Basislijn tot en met maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat genormaliseerde NCC-concentraties bereikte of handhaafde of een vermindering van ≥ 25% bereikte in NCC via de laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Om een ​​genormaliseerde NCC-concentratie te bereiken, moeten deelnemers 2 opeenvolgende metingen binnen (of onder) het normale bereik (0,8 tot 2,3 μM) hebben. Twee opeenvolgende metingen vereisten dat de metingen op verschillende data plaatsvonden en werden toegewezen aan 2 verschillende bezoeken. Niet-ceruloplasmine-gebonden koper werd berekend door de hoeveelheid koper gebonden aan het ceruloplasmine af te trekken van de totale plasmakoperconcentratie. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering van basislijn in NCC-concentraties in maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Evaluatie van NCC-concentraties in de loop van de tijd worden gerapporteerd als micromol/liter (μmol/L). Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Tijd tot normalisatie van NCC indien boven het referentiebereik op het moment van inschrijving
Tijdsspanne: Basislijn, tot 24 maanden
De tijd tot normalisatie van NCC werd gemeten met Kaplan-Meier-analyse.
Basislijn, tot 24 maanden
Verandering van basislijn in verwisselbaar koper op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
De verandering in uitwisselbaar koper werd in de loop van de tijd geëvalueerd en wordt gerapporteerd als nanogram/milliliter (ng/ml). Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering van baseline in koperplasma-ultrafiltraat op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering in koperplasma-ultrafiltraat werd in de loop van de tijd gemeten en wordt gerapporteerd als ng/ml. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering van basislijn in plasma Totaal koper gebruikt om NCC te berekenen op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Plasma totaal koper werd in de loop van de tijd gemeten en wordt weergegeven als ng/ml. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in serum Totaal ceruloplasmine (nefelometrie) gebruikt om NCC te berekenen op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Het totale serum (nefelometrie) werd in de loop van de tijd gemeten en wordt weergegeven als milligram (mg)/L. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 24-uurs urinekoper in maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Evaluatie van 24-uurs koper in de urine in de loop van de tijd wordt gerapporteerd als microgram (μg)/dag. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal molybdeen in plasma in maand 6 en maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 24
Het plasma totaal molybdeen werd in de loop van de tijd gemeten en wordt weergegeven in ng/ml.
Basislijn, maand 6, maand 24
Verandering van baseline in molybdeenplasma-ultrafiltraat in maand 6 en maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 24
Het molybdeenplasma-ultrafiltraat werd in de loop van de tijd gemeten en wordt weergegeven als ng/ml.
Basislijn, maand 6, maand 24
Verandering van baseline in 24-uurs molybdeen in de urine in maand 6 en maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 24
Evaluatie van molybdeen in de urine gedurende 24 uur in de loop van de tijd wordt gerapporteerd als μg/dag.
Basislijn, maand 6, maand 24
Verandering ten opzichte van baseline in leverlaboratoriummetingen voor alanine-aminotransferase (ALT) op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
De ALT-niveaus werden in de loop van de tijd gemeten en worden gerapporteerd als eenheden (U)/L. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in leverlaboratoriummetingen voor aspartaataminotransferase (AST) op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
De AST-niveaus werden in de loop van de tijd gemeten en worden gerapporteerd als U/L. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in leverlaboratoriummetingen voor bilirubine in maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Bilirubine werd in de loop van de tijd gemeten en wordt weergegeven als μmol/L. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in leverlaboratoriummetingen voor internationaal genormaliseerde ratio (INR) op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
De INR werd in de tijd gemeten. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in Clinical Global Impression (CGI) schaalitem 1 (ernst van ziekte) op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
De beoordelingsschaal CGI-schaalitem 1 (ernst van de ziekte) is een veelgebruikte maatstaf voor de ernst van de symptomen, de respons op de behandeling en de werkzaamheid van behandelingen in behandelingsonderzoeken van deelnemers met psychische stoornissen. Het maakt gebruik van de Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S), een 7-puntsschaal die vereist dat de onderzoeker de ernst van de ziekte van de deelnemer op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de onderzoeker met deelnemers die hetzelfde hadden diagnose. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, werd een deelnemer beoordeeld op de ernst van de ziekte op het moment van beoordeling als: 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline ziek; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek. Een afname van de score duidt op een verbetering van de ernst van de ziekte. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
CGI-schaalitem 2 (algemene verbetering) op maand 6, maand 24 en laatste beoordeling
Tijdsspanne: Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)
De CGI-schaal item 2 (globale verbetering) is een veelgebruikte beoordelingsschaal voor het meten van de ernst van de symptomen, de respons op de behandeling en de werkzaamheid van behandelingen in behandelingsonderzoeken van deelnemers met psychische stoornissen. Het maakt gebruik van de Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I), een 7-puntsschaal die vereist dat de onderzoeker beoordeelt hoeveel de ziekte van de deelnemer is verbeterd of verslechterd ten opzichte van de basislijnstatus aan het begin van het onderzoek en beoordeelt als: 1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, minimaal verbeterd; 4, geen verandering; 5, minimaal slechter; 6, veel erger; of 7, heel veel erger. Een afname van de score duidt op een verbetering van de ernst van de ziekte. Laatste beoordeling was het laatst beschikbare post-baseline resultaat voor elke deelnemer (variërend van 1 tot 24 maanden).
Baseline tot laatste beoordeling (variërend van 1 tot 24 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion

Onderzoekers

  • Studie directeur: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

5 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WTX101-203

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Wilson

Klinische onderzoeken op Zorgstandaard medicijnen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren