Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení parametrů mědi u účastníků Wilsonovy choroby při standardní léčbě

16. listopadu 2020 aktualizováno: Alexion

Multicentrická studie pro hodnocení parametrů mědi u subjektů s Wilsonovou chorobou při standardní léčbě

Jednalo se o 24měsíční studii k posouzení parametrů mědi u účastníků s Wilsonovou chorobou (WD), kteří byli léčeni standardními léky (SoC).

Po poskytnutí informovaného souhlasu byli do studie jako ambulantní pacienti zařazeni účastníci splňující všechna kritéria pro zařazení a žádná kritéria pro vyloučení. Rutinní klinické návštěvy účastníků byly naplánovány podle standardní klinické praxe ve studijním centru a podle uvážení ošetřujícího lékaře v přibližně 6měsíčních intervalech.

V době zápisu účastníci dostávali SoC léky pro léčbu WD, které mohly zahrnovat penicilamin, trientin, zinek nebo kombinaci chelátoru mědi a zinku. Pokud byla léčba v průběhu studie přerušena nebo zastavena, účastníci pokračovali ve studii a pokračovalo se shromažďování biologických vzorků a klinických dat po celých 24 měsíců studie. Dávkování SoC činidel bylo individualizováno a řízeno ošetřujícím lékařem ve studijním centru podle standardní klinické praxe na místě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

64

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Spojené království, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci Wilsonovy choroby, kteří dostávají léky SoC pro léčbu WD. Standardní léčebné léky mohou zahrnovat penicilamin, trientin, zinek nebo kombinaci chelátoru mědi a zinku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas s účastí ve studii.
  • Účastníci – muži nebo ženy, ve věku 18 let nebo starší od podpisu formuláře informovaného souhlasu.
  • Příjem léků SoC (penicilamin, trientin, zinek nebo chelátory mědi se zinkem) pro léčbu WD v době zařazení a ne déle než 60 měsíců před zařazením.
  • Schopný porozumět a ochoten dodržovat studijní postupy a požadavky podle posouzení zkoušejícího.
  • Stanovená diagnóza WD.
  • Adekvátní žilní přístup umožňující odběr vzorků krve.

Kritéria vyloučení:

  • Závažné systémové onemocnění nebo jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo bezpečnost účastníka nebo narušilo sběr nebo interpretaci výsledků studie.
  • Podle názoru zkoušejícího byl účastník pravděpodobně během studie nedodržován nebo nespolupracoval.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Celkový
Lék: Standardní péče o léky
Standardní léčebné léky mohou zahrnovat penicilamin, trientin, zinek nebo kombinaci chelátoru mědi a zinku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli nebo si udrželi normalizované koncentrace mědi nevázané na ceruloplasmin (NCC) nebo dosáhli snížení ≥ 25 % v NCC během 6 měsíců léčby
Časové okno: Výchozí stav do 6. měsíce
Aby bylo dosaženo normalizované koncentrace NCC, účastníci museli mít 2 po sobě jdoucí měření v rámci (nebo pod) normálního koncentračního rozsahu (0,8 až 2,3 mikromolární [μM]). Dvě po sobě jdoucí měření vyžadovala, aby se měření uskutečnila v různých datech a byla přiřazena 2 různým návštěvám. Měď nevázaná na ceruloplasmin byla vypočtena odečtením množství mědi vázané na ceruloplasmin od celkové koncentrace mědi v plazmě.
Výchozí stav do 6. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli nebo udrželi normalizované koncentrace NCC nebo dosáhli snížení ≥ 25 % NCC prostřednictvím posledního hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
K dosažení normalizované koncentrace NCC musí mít účastníci 2 po sobě jdoucí měření v (nebo pod) normálním rozmezí (0,8 až 2,3 μM). Dvě po sobě jdoucí měření vyžadovala, aby se měření uskutečnila v různých datech a byla přiřazena 2 různým návštěvám. Měď nevázaná na ceruloplasmin byla vypočtena odečtením množství mědi vázané na ceruloplasmin od celkové koncentrace mědi v plazmě. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v koncentracích NCC v 6. měsíci, 24. měsíci a při posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Vyhodnocení koncentrací NCC v průběhu času se uvádí jako mikromol/litr (μmol/l). Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Čas do normalizace NCC, pokud je nad referenčním rozsahem v době zápisu
Časové okno: Základní stav, až 24 měsíců
Doba do normalizace NCC byla měřena Kaplan-Meierovou analýzou.
Základní stav, až 24 měsíců
Změna od základní hodnoty ve výměnné mědi v 6. měsíci, 24. měsíci a při posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna vyměnitelné mědi byla hodnocena v průběhu času a je uváděna jako nanogramy/mililitr (ng/ml). Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v ultrafiltrátu měděné plazmy v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna ultrafiltrátu měděné plazmy byla měřena v průběhu času a je uváděna jako ng/ml. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v plazmě Celková měď použitá k výpočtu NCC v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Celková měď v plazmě byla měřena v průběhu času a je uváděna jako ng/ml. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty celkového ceruloplasminu v séru (nefelometrie) použitá k výpočtu NCC v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Celkové sérum (nefelometrie) bylo měřeno v průběhu času a je uváděno jako miligramy (mg)/l. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty za 24hodinovou močovou měď v 6. měsíci, 24. měsíci a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Hodnocení 24hodinové mědi v moči v průběhu času se uvádí v mikrogramech (μg)/den. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty celkového molybdenu v plazmě v 6. měsíci a 24. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 24. měsíc
Celkový molybden v plazmě byl měřen v průběhu času a je uváděn v ng/ml.
Výchozí stav, 6. měsíc, 24. měsíc
Změna od základní hodnoty v ultrafiltrátu plazmy molybdenu v měsíci 6 a v měsíci 24
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 24. měsíc
Ultrafiltrát molybdenové plazmy byl měřen v průběhu času a je uváděn jako ng/ml.
Výchozí stav, 6. měsíc, 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty za 24hodinový molybden v moči v 6. měsíci a 24. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 24. měsíc
Hodnocení 24hodinového molybdenu v moči v průběhu času se uvádí jako μg/den.
Výchozí stav, 6. měsíc, 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v jaterních laboratorních měřeních pro alaninaminotransferázu (ALT) v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Hladiny ALT byly měřeny v průběhu času a jsou uváděny jako jednotky (U)/L. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v jaterních laboratorních měřeních pro aspartátaminotransferázu (AST) v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Hladiny AST byly měřeny v průběhu času a jsou uváděny jako U/L. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v jaterních laboratorních měřeních pro bilirubin v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Bilirubin byl měřen v průběhu času a je uváděn jako μmol/l. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v jaterních laboratorních měřeních pro mezinárodní normalizovaný poměr (INR) v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
INR bylo měřeno v průběhu času. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Změna od výchozího stavu na stupnici klinického globálního dojmu (CGI), položka 1 (závažnost onemocnění) v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Hodnotící škála CGI škála 1 (závažnost onemocnění) je běžně používaným měřítkem závažnosti symptomů, léčebné odpovědi a účinnosti léčby v léčebných studiích účastníků s duševními poruchami. Využívá klinický globální dojem – škála závažnosti (CGI-S), 7bodovou škálu, která vyžaduje, aby zkoušející ohodnotil závažnost onemocnění účastníka v době hodnocení, ve vztahu k předchozí zkušenosti zkoušejícího s účastníky, kteří měli stejnou diagnóza. S ohledem na celkovou klinickou zkušenost byla u účastníka hodnocena závažnost onemocnění v době hodnocení jako: 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný. Snížení skóre ukazuje na zlepšení závažnosti onemocnění. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Položka 2 škály CGI (globální zlepšení) v měsíci 6, měsíci 24 a posledním hodnocení
Časové okno: Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)
Položka 2 škály CGI (globální zlepšení) je hodnotící škála běžně používaná míra závažnosti symptomů, odpovědi na léčbu a účinnosti léčby v léčebných studiích účastníků s duševními poruchami. Využívá škálu klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I), 7bodovou stupnici, která vyžaduje, aby zkoušející zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání se základním stavem na začátku studie a hodnotí jako: 1, velmi vylepšený; 2, mnohem lepší; 3, minimálně vylepšené; 4, žádná změna; 5, minimálně horší; 6, mnohem horší; nebo 7, mnohem horší. Snížení skóre ukazuje na zlepšení závažnosti onemocnění. Last Assessment byl posledním dostupným výsledkem po výchozím stavu pro každého účastníka (v rozmezí od 1 do 24 měsíců).
Výchozí stav až po poslední hodnocení (v rozmezí od 1 do 24 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

21. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

21. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

5. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WTX101-203

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit