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A Avaliação dos Parâmetros de Cobre em Participantes da Doença de Wilson no Tratamento Padrão de Cuidados

16 de novembro de 2020 atualizado por: Alexion

Estudo Multicêntrico para a Avaliação dos Parâmetros de Cobre em Indivíduos com Doença de Wilson no Tratamento Padrão de Cuidados

Este foi um estudo de 24 meses para avaliar os parâmetros de cobre em participantes com doença de Wilson (WD) tratados com medicamentos padrão de atendimento (SoC).

Após o consentimento informado, os participantes que atenderam a todos os critérios de inclusão e nenhum critério de exclusão foram inscritos no estudo como pacientes ambulatoriais. As visitas clínicas de rotina dos participantes foram agendadas de acordo com a prática clínica padrão no centro de estudo e a critério do médico assistente em intervalos aproximados de 6 meses.

No momento da inscrição, os participantes estavam recebendo medicamentos SoC para o tratamento da DW, que poderia incluir penicilamina, trientina, zinco ou uma combinação de um quelante de cobre e zinco. Se o tratamento foi interrompido ou interrompido durante o estudo, os participantes continuaram no estudo e amostras biológicas e dados clínicos continuaram a ser coletados durante todo o período de estudo de 24 meses. A dosagem com agentes SoC foi individualizada e gerenciada pelo médico assistente no centro de estudo de acordo com a prática clínica padrão no local.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

64

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Clinical Trial Site
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Reino Unido, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Participantes da doença de Wilson recebendo medicamentos SoC para o tratamento de WD. Os medicamentos padrão de tratamento podem incluir penicilamina, trientina, zinco ou uma combinação de um quelante de cobre e zinco.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Disposto e capaz de dar consentimento informado para a participação no estudo.
  • Participantes do sexo masculino ou feminino, com idade igual ou superior a 18 anos na data de assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido.
  • Receber medicamentos SoC (penicilamina, trientina, zinco ou quelantes de cobre com zinco) para o tratamento da DW no momento da inscrição e por não mais de 60 meses antes da inscrição.
  • Capaz de entender e disposto a cumprir os procedimentos e requisitos do estudo, conforme julgado pelo Investigador.
  • Diagnóstico estabelecido de WD.
  • Acesso venoso adequado para permitir a coleta de amostras de sangue.

Critério de exclusão:

  • Doença sistêmica grave ou outra doença que, na opinião do investigador, comprometa a segurança do participante ou interfira na coleta ou interpretação dos resultados do estudo.
  • Na opinião do Investigador, era provável que o participante não fosse aderente ou não cooperasse durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Total
Medicamento: Medicamentos Padrão de Cuidados
Os medicamentos padrão de tratamento podem incluir penicilamina, trientina, zinco ou uma combinação de um quelante de cobre e zinco.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que atingiram ou mantiveram concentrações normalizadas de cobre não ligado à ceruloplasmina (NCC) ou atingiram uma redução de ≥ 25% no NCC durante 6 meses de tratamento
Prazo: Linha de base até o mês 6
Para atingir uma concentração NCC normalizada, os participantes devem ter 2 medições consecutivas dentro (ou abaixo) da faixa de concentração normal (0,8 a 2,3 micromolar [μM]). Duas medições consecutivas exigiram que as medições ocorressem em datas separadas e fossem atribuídas a 2 visitas diferentes. O cobre não ligado à ceruloplasmina foi calculado subtraindo a quantidade de cobre ligado à ceruloplasmina da concentração total de cobre no plasma.
Linha de base até o mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que alcançaram ou mantiveram concentrações normalizadas de NCC ou atingiram uma redução de ≥ 25% em NCC até a última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Para atingir uma concentração NCC normalizada, os participantes devem ter 2 medições consecutivas dentro (ou abaixo) do intervalo normal (0,8 a 2,3 μM). Duas medições consecutivas exigiram que as medições ocorressem em datas separadas e fossem atribuídas a 2 visitas diferentes. O cobre não ligado à ceruloplasmina foi calculado subtraindo a quantidade de cobre ligado à ceruloplasmina da concentração total de cobre no plasma. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base nas concentrações de NCC no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
A avaliação das concentrações de NCC ao longo do tempo é relatada como micromoles/litro (μmol/L). Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Tempo para normalização do NCC se estiver acima da faixa de referência no momento da inscrição
Prazo: Linha de base, até 24 meses
O tempo para normalização do NCC foi medido pela análise de Kaplan-Meier.
Linha de base, até 24 meses
Mudança da linha de base em cobre trocável no mês 6, mês 24 e última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
A mudança no cobre trocável foi avaliada ao longo do tempo e é relatada como nanogramas/mililitro (ng/mL). Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base no ultrafiltrado de plasma de cobre no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
A alteração no ultrafiltrado de plasma de cobre foi medida ao longo do tempo e é relatada como ng/mL. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base no cobre total do plasma usado para calcular o NCC no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
O cobre total do plasma foi medido ao longo do tempo e é relatado como ng/mL. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base na ceruloplasmina total sérica (nefelometria) usada para calcular a NCC no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
O soro total (nefelometria) foi medido ao longo do tempo e é relatado como miligramas (mg)/L. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base no cobre urinário de 24 horas no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
A avaliação do cobre urinário de 24 horas ao longo do tempo é relatada como microgramas (μg)/dia. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base no molibdênio total do plasma no mês 6 e no mês 24
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 24
O molibdênio total plasmático foi medido ao longo do tempo e é relatado em ng/mL.
Linha de base, mês 6, mês 24
Alteração da linha de base no ultrafiltrado de plasma de molibdênio no mês 6 e no mês 24
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 24
O ultrafiltrado de plasma de molibdênio foi medido ao longo do tempo e é relatado como ng/mL.
Linha de base, mês 6, mês 24
Mudança da linha de base em molibdênio urinário de 24 horas no mês 6 e no mês 24
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 24
A avaliação do molibdênio urinário de 24 horas ao longo do tempo é relatada como μg/dia.
Linha de base, mês 6, mês 24
Alteração da linha de base nas medidas laboratoriais hepáticas para alanina aminotransferase (ALT) no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Os níveis de ALT foram medidos ao longo do tempo e são relatados como unidades (U)/L. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base nas medidas laboratoriais hepáticas para aspartato aminotransferase (AST) no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Os níveis de AST foram medidos ao longo do tempo e são relatados como U/L. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Mudança da linha de base nas medidas laboratoriais hepáticas para bilirrubina no mês 6, mês 24 e última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
A bilirrubina foi medida ao longo do tempo e é relatada como μmol/L. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Alteração da linha de base nas medidas laboratoriais hepáticas para a razão normalizada internacional (INR) no mês 6, no mês 24 e na última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
O INR foi medido ao longo do tempo. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Mudança da linha de base no item 1 da escala de impressão clínica global (CGI) (gravidade da doença) no mês 6, mês 24 e última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
A escala de classificação do item 1 da escala CGI (gravidade da doença) é uma medida comumente usada da gravidade dos sintomas, resposta ao tratamento e eficácia dos tratamentos em estudos de tratamento de participantes com transtornos mentais. Ele usa a Escala de Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S), uma escala de 7 pontos que exige que o Investigador avalie a gravidade da doença do participante no momento da avaliação, em relação à experiência passada do Investigador com participantes que tiveram o mesmo diagnóstico. Considerando a experiência clínica total, um participante foi avaliado quanto à gravidade da doença no momento da classificação como: 1, normal, nada doente; 2, doença limítrofe; 3, levemente doente; 4, moderadamente doente; 5, marcadamente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente. Uma diminuição na pontuação indica melhora na gravidade da doença. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
Item 2 da escala CGI (melhoria global) no mês 6, mês 24 e última avaliação
Prazo: Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)
O item 2 da escala CGI (melhoria global) é uma escala de classificação comumente usada para medir a gravidade dos sintomas, a resposta ao tratamento e a eficácia dos tratamentos em estudos de tratamento de participantes com transtornos mentais. Ele usa a Escala de Impressão Clínica Global - Melhoria (CGI-I), uma escala de 7 pontos que exige que o investigador avalie o quanto a doença do participante melhorou ou piorou em relação ao estado de linha de base no início do estudo e classifique como: 1, muito melhorado; 2, muito melhorado; 3, minimamente melhorado; 4, nenhuma mudança; 5, minimamente pior; 6, muito pior; ou 7, muito pior. Uma diminuição na pontuação indica melhora na gravidade da doença. Last Assessment foi o último resultado pós-linha de base disponível para cada participante (variando de 1 a 24 meses).
Linha de base até a última avaliação (variando de 1 a 24 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion

Investigadores

  • Diretor de estudo: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

21 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

21 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de maio de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de maio de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

5 de maio de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WTX101-203

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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