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La valutazione dei parametri del rame nei partecipanti alla malattia di Wilson sul trattamento standard di cura

16 novembre 2020 aggiornato da: Alexion

Studio multicentrico per la valutazione dei parametri del rame nei soggetti con malattia di Wilson sul trattamento standard di cura

Questo è stato uno studio di 24 mesi per valutare i parametri del rame nei partecipanti con malattia di Wilson (WD) trattati con farmaci standard di cura (SoC).

Dopo aver fornito il consenso informato, i partecipanti che soddisfacevano tutti i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione sono stati arruolati nello studio come pazienti ambulatoriali. Le visite cliniche di routine dei partecipanti sono state programmate secondo la pratica clinica standard presso il centro dello studio ea discrezione del medico curante a intervalli di circa 6 mesi.

Al momento dell'arruolamento, i partecipanti stavano ricevendo farmaci SoC per il trattamento della WD, che potevano includere penicillamina, trientina, zinco o una combinazione di chelante del rame e zinco. Se il trattamento è stato interrotto o interrotto durante il corso dello studio, i partecipanti hanno continuato a partecipare allo studio e si è continuato a raccogliere campioni biologici e dati clinici per l'intero periodo di studio di 24 mesi. Il dosaggio con agenti SoC è stato individualizzato e gestito dal medico curante presso il centro studi secondo la pratica clinica standard presso il sito.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

64

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Regno Unito, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Partecipanti alla malattia di Wilson che ricevono farmaci SoC per il trattamento della WD. I farmaci standard di cura potrebbero includere penicillamina, trientina, zinco o una combinazione di un chelante del rame e zinco.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio.
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Ricezione di farmaci SoC (penicillamina, trientina, zinco o chelanti del rame con zinco) per il trattamento della WD al momento dell'arruolamento e per non più di 60 mesi prima dell'arruolamento.
  • In grado di comprendere e disposto a rispettare le procedure e i requisiti dello studio, come giudicato dallo sperimentatore.
  • Diagnosi accertata di WD.
  • Adeguato accesso venoso per consentire la raccolta di campioni di sangue.

Criteri di esclusione:

  • Malattia sistemica maggiore o altra malattia che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza dei partecipanti o interferirebbe con la raccolta o l'interpretazione dei risultati dello studio.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il partecipante era probabilmente non conforme o non collaborativo durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Totale
Droga: Standard di cura dei farmaci
I farmaci standard di cura potrebbero includere penicillamina, trientina, zinco o una combinazione di un chelante del rame e zinco.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto o mantenuto concentrazioni normalizzate di rame non legato alla ceruloplasmina (NCC) o hanno raggiunto una riduzione ≥ 25% di NCC durante 6 mesi di trattamento
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
Per ottenere una concentrazione NCC normalizzata, i partecipanti devono aver effettuato 2 misurazioni consecutive all'interno (o al di sotto) dell'intervallo di concentrazione normale (da 0,8 a 2,3 micromolare [μM]). Due misurazioni consecutive richiedevano che le misurazioni avvenissero in date separate e fossero assegnate a 2 visite diverse. Il rame non legato alla ceruloplasmina è stato calcolato sottraendo la quantità di rame legato alla ceruloplasmina dalla concentrazione plasmatica totale di rame.
Basale fino al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto o mantenuto concentrazioni normalizzate di NCC o hanno raggiunto una riduzione ≥ 25% di NCC durante l'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Per ottenere una concentrazione NCC normalizzata, i partecipanti devono disporre di 2 misure consecutive all'interno (o al di sotto) dell'intervallo normale (da 0,8 a 2,3 μM). Due misurazioni consecutive richiedevano che le misurazioni avvenissero in date separate e fossero assegnate a 2 visite diverse. Il rame non legato alla ceruloplasmina è stato calcolato sottraendo la quantità di rame legato alla ceruloplasmina dalla concentrazione plasmatica totale di rame. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale delle concentrazioni NCC al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
La valutazione delle concentrazioni di NCC nel tempo è riportata come micromoli/litro (μmol/L). L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Tempo di normalizzazione dell'NCC se al di sopra dell'intervallo di riferimento al momento dell'iscrizione
Lasso di tempo: Basale, fino a 24 mesi
Il tempo di normalizzazione di NCC è stato misurato mediante analisi Kaplan-Meier.
Basale, fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale in rame scambiabile al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
La variazione del rame scambiabile è stata valutata nel tempo ed è riportata come nanogrammi/millilitro (ng/mL). L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nell'ultrafiltrato di plasma di rame al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
La variazione dell'ultrafiltrato plasmatico di rame è stata misurata nel tempo ed è riportata come ng/mL. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nel rame totale plasmatico utilizzato per calcolare l'NCC al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Il rame totale plasmatico è stato misurato nel tempo ed è riportato come ng/mL. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nella ceruloplasmina totale sierica (nefelometria) utilizzata per calcolare l'NCC al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Il siero totale (nefelometria) è stato misurato nel tempo ed è riportato come milligrammi (mg)/L. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale del rame urinario nelle 24 ore al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
La valutazione del rame urinario nelle 24 ore nel tempo è riportata in microgrammi (μg)/giorno. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale del molibdeno plasmatico totale al mese 6 e al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 24
Il molibdeno totale plasmatico è stato misurato nel tempo ed è riportato in ng/mL.
Basale, mese 6, mese 24
Variazione rispetto al basale nell'ultrafiltrato di plasma di molibdeno al mese 6 e al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 24
L'ultrafiltrato plasmatico di molibdeno è stato misurato nel tempo ed è riportato come ng/mL.
Basale, mese 6, mese 24
Variazione rispetto al basale nel molibdeno urinario nelle 24 ore al mese 6 e al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 24
La valutazione del molibdeno urinario nelle 24 ore nel tempo è riportata come μg/giorno.
Basale, mese 6, mese 24
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni epatiche di laboratorio per l'alanina aminotransferasi (ALT) al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
I livelli di ALT sono stati misurati nel tempo e sono riportati come unità (U)/L. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni epatiche di laboratorio per l'aspartato aminotransferasi (AST) al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
I livelli di AST sono stati misurati nel tempo e sono riportati come U/L. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni epatiche di laboratorio per la bilirubina al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
La bilirubina è stata misurata nel tempo ed è riportata come μmol/L. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni epatiche di laboratorio per il rapporto internazionale normalizzato (INR) al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
L'INR è stato misurato nel tempo. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Variazione rispetto al basale nell'elemento 1 della scala CGI (Clinical Global Impression) (gravità della malattia) al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
La scala di valutazione dell'elemento 1 della scala CGI (gravità della malattia) è una misura comunemente usata della gravità dei sintomi, della risposta al trattamento e dell'efficacia dei trattamenti negli studi sul trattamento dei partecipanti con disturbi mentali. Utilizza la Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S), una scala a 7 punti che richiede allo sperimentatore di valutare la gravità della malattia del partecipante al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata dello sperimentatore con partecipanti che avevano lo stesso diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un partecipante è stato valutato sulla gravità della malattia al momento della valutazione come: 1, normale, per niente malato; 2, malato borderline; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, marcatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato. Una diminuzione del punteggio indica un miglioramento della gravità della malattia. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
Elemento 2 della scala CGI (miglioramento globale) al mese 6, al mese 24 e all'ultima valutazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)
L'elemento 2 della scala CGI (miglioramento globale) è una scala di valutazione comunemente utilizzata per misurare la gravità dei sintomi, la risposta al trattamento e l'efficacia dei trattamenti negli studi di trattamento dei partecipanti con disturbi mentali. Utilizza la Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I), una scala a 7 punti che richiede allo sperimentatore di valutare quanto la malattia del partecipante è migliorata o peggiorata rispetto allo stato di riferimento all'inizio dello studio e valuta come: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, minimamente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, minimamente peggio; 6, molto peggio; o 7, molto peggio. Una diminuzione del punteggio indica un miglioramento della gravità della malattia. L'ultima valutazione era l'ultimo risultato post-basale disponibile per ciascun partecipante (da 1 a 24 mesi).
Dal basale all'ultima valutazione (da 1 a 24 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

21 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

21 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2016

Primo Inserito (Stima)

5 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WTX101-203

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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