Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Wilsonin taudin osallistujien kupariparametrien arviointi standardin hoitohoidossa

maanantai 16. marraskuuta 2020 päivittänyt: Alexion

Monikeskustutkimus kupariparametrien arvioimiseksi Wilsonin tautia sairastavilla potilailla tavanomaisesta hoitohoidosta

Tämä oli 24 kuukautta kestänyt tutkimus, jossa arvioitiin kupariparametreja osallistujilla, joilla oli Wilsonin tauti (WD), joita hoidettiin normaalihoitolääkkeillä (SoC).

Tietoisen suostumuksen antamisen jälkeen osallistujat, jotka täyttivät kaikki sisällyttämiskriteerit ja eivät poissulkemiskriteerit, otettiin tutkimukseen avohoidossa. Osallistujien rutiininomaiset klinikkakäynnit ajoitettiin tutkimuskeskuksen normaalin kliinisen käytännön mukaisesti ja hoitavan lääkärin harkinnan mukaan noin 6 kuukauden välein.

Ilmoittautumishetkellä osallistujat saivat SoC-lääkkeitä WD:n hoitoon, joka voi sisältää penisillamiinia, trientiiniä, sinkkiä tai kuparin kelaatin ja sinkin yhdistelmää. Jos hoito keskeytettiin tai lopetettiin tutkimuksen aikana, osallistujat jatkoivat tutkimusta ja biologisten näytteiden ja kliinisten tietojen keräämistä jatkettiin koko 24 kuukauden tutkimusjakson ajan. SoC-aineiden annostelun yksilöi ja hallinnoi tutkimuskeskuksen hoitava lääkäri paikan päällä normaalin kliinisen käytännön mukaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

64

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Yhdistynyt kuningaskunta, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Wilsonin taudin osallistujat, jotka saavat SoC-lääkkeitä WD:n hoitoon. Vakiohoitolääkkeitä voivat olla penisillamiini, trientiini, sinkki tai kuparin kelaatin ja sinkin yhdistelmä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle.
  • Mies- tai naispuolinen osallistuja, vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
  • SoC-lääkkeiden (penisillamiini, trientiini, sinkki tai kuparikelaattorit sinkin kanssa) vastaanottaminen WD:n hoitoon ilmoittautumisen yhteydessä ja enintään 60 kuukautta ennen ilmoittautumista.
  • Pystyy ymmärtämään ja valmis noudattamaan tutkijan arvioimia tutkimusmenettelyjä ja vaatimuksia.
  • Vahvistettu WD-diagnoosi.
  • Riittävä laskimopääsy mahdollistaa verinäytteiden keräämisen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakava systeeminen sairaus tai muu sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi osallistujan turvallisuuden tai häiritsisi tutkimustulosten keräämistä tai tulkintaa.
  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja ei todennäköisesti ollut suostuvainen tai yhteistyöhaluinen tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki yhteensä
Lääke: Hoitolääkkeiden standardi
Vakiohoitolääkkeitä voivat olla penisillamiini, trientiini, sinkki tai kuparin kelaatin ja sinkin yhdistelmä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat tai säilyttivät normalisoituja ei-seruloplasmiiniin sitoutuneen kuparin (NCC) pitoisuuksia tai saavuttivat ≥ 25 %:n laskun NCC:ssä 6 kuukauden hoidon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauteen asti
Normalisoidun NCC-konsentraation saavuttamiseksi osallistujilla on täytynyt olla kaksi peräkkäistä mittausta normaalilla pitoisuusalueella (tai sen alapuolella) (0,8-2,3 mikromolaarista [μM]). Kaksi peräkkäistä mittausta edellytti, että mittaukset tehtiin eri päivämäärinä ja ne määritettiin kahdelle eri käynnille. Ei-seruloplasmiiniin sitoutunut kupari laskettiin vähentämällä seruloplasmiiniin sitoutuneen kuparin määrä plasman kuparin kokonaispitoisuudesta.
Lähtötilanne 6 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat tai säilyttivät normalisoidut NCC-pitoisuudet tai saavuttivat ≥ 25 %:n vähennyksen NCC:ssä viimeisimmän arvioinnin kautta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Normalisoidun NCC-pitoisuuden saavuttamiseksi osallistujilla on oltava kaksi peräkkäistä mittausta normaalin alueen (0,8–2,3 μM) sisällä (tai sen alapuolella). Kaksi peräkkäistä mittausta edellytti, että mittaukset tehtiin eri päivämäärinä ja ne määritettiin kahdelle eri käynnille. Ei-seruloplasmiiniin sitoutunut kupari laskettiin vähentämällä seruloplasmiiniin sitoutuneen kuparin määrä plasman kuparin kokonaispitoisuudesta. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta NCC-pitoisuuksissa kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
NCC-pitoisuuksien arvioinnit ajan mittaan ilmoitetaan mikromoleina/litra (μmol/L). Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Aika NCC:n normalisoitumiseen, jos se ylittää rekisteröintihetken viitealueen
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 24 kuukautta
Aika NCC:n normalisoitumiseen mitattiin Kaplan-Meier-analyysillä.
Perustaso, jopa 24 kuukautta
Vaihdettavan kuparin muutos lähtötasosta kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Vaihdettavan kuparin muutos arvioitiin ajan kuluessa ja ilmoitetaan nanogrammoina/millilitra (ng/ml). Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos perustasosta kupariplasma-ultrafiltraatissa kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos kupariplasma-ultrasuodoksessa mitattiin ajan kuluessa ja se ilmoitetaan ng/ml:na. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta plasman kokonaiskuparissa, jota käytettiin NCC:n laskemiseen kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Plasman kokonaiskupari mitattiin ajan kuluessa ja se ilmoitetaan ng/ml:na. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta seerumin kokonaisseruloplasmiinissa (nefelometria), jota käytettiin NCC:n laskemiseen kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Seerumin kokonaismäärä (nefelometria) mitattiin ajan kuluessa ja ilmoitetaan milligrammoina (mg)/l. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan kuparissa kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
24 tunnin virtsan kuparin arviointi ajan kuluessa ilmoitetaan mikrogrammoina (μg)/vrk. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Plasman molybdeenin kokonaismäärän muutos lähtötasosta kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 24
Plasman kokonaismolybdeenin määrä mitattiin ajan kuluessa, ja se ilmoitetaan yksikkönä ng/ml.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 24
Muutos perustasosta molybdeeniplasma-ultrafiltraatissa kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 24
Molybdeeniplasma-ultrasuodos mitattiin ajan kuluessa ja se ilmoitetaan ng/ml:na.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan molybdeenissä kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 24
Virtsan 24 tunnin molybdeenin arviointi ajan kuluessa ilmoitetaan μg/vrk.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta alaniiniaminotransferaasin (ALT) maksan laboratoriomittauksissa kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
ALT-tasot mitattiin ajan kuluessa ja ne raportoidaan yksiköinä (U)/l. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta aspartaattiaminotransferaasin (AST) maksan laboratoriomittauksissa kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
AST-tasot mitattiin ajan kuluessa ja ne raportoidaan U/L:nä. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta bilirubiinin maksan laboratoriomittauksissa kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Bilirubiini mitattiin ajan mittaan ja ilmoitetaan μmol/l:nä. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos lähtötasosta maksan laboratoriomittauksissa kansainväliselle normalisoidulle suhteelle (INR) kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
INR mitattiin ajan myötä. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
Muutos perustasosta kliinisen globaalin impression (CGI) asteikossa 1 (sairauden vakavuus) kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeisessä arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
CGI-asteikko 1 (sairauden vakavuus) on yleisesti käytetty oireiden vakavuuden, hoitovasteen ja hoitojen tehokkuuden mitta mielenterveysongelmista kärsivien hoitotutkimuksissa. Siinä käytetään CGI-S (Clinical Global Impression - Severity Scale) -asteikkoa, joka on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii tutkijan arvioimaan osallistujan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa tutkijan aiempaan kokemuksiin osallistujista, joilla oli sama. diagnoosi. Kun otetaan huomioon kliininen kokonaiskokemus, osallistujan sairauden vakavuus arvioitiin arvioinnin aikana seuraavasti: 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, rajasairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas. Pisteiden lasku osoittaa taudin vaikeuden paranemista. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
CGI-asteikon kohde 2 (maailmanlaajuinen parannus) kuukaudessa 6, kuukaudessa 24 ja viimeinen arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)
CGI-asteikko 2 (maailmanlaajuinen parannus) on luokitusasteikko, jota käytetään yleisesti oireiden vakavuuden, hoitovasteen ja hoitojen tehokkuuden mittaamiseksi mielenterveysongelmista kärsivien osallistujien hoitotutkimuksissa. Se käyttää CGI-I (Clinical Global Impression - Improvement Scale) -asteikkoa, joka on 7-pisteinen asteikko, joka edellyttää, että tutkija arvioi, kuinka paljon osallistujan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan tutkimuksen alussa, ja arvioida seuraavasti: 1, erittäin paljon parannettu; 2, paljon parannettu; 3, minimaalisesti parannettu; 4, ei muutosta; 5, vähän huonompi; 6, paljon huonompi; tai 7, paljon huonompi. Pisteiden lasku osoittaa taudin vaikeuden paranemista. Viimeinen arviointi oli viimeinen saatavilla oleva lähtötilanteen jälkeinen tulos jokaiselle osallistujalle (vaihteluväli 1–24 kuukautta).
Lähtötilanne viimeiseen arviointiin (vaihtelee 1–24 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 5. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WTX101-203

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa