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Die Bewertung der Kupferparameter bei Teilnehmern an der Wilson-Krankheit im Rahmen einer Standardbehandlung

16. November 2020 aktualisiert von: Alexion

Multizentrische Studie zur Bewertung von Kupferparametern bei Patienten mit Wilson-Krankheit im Rahmen einer Standardbehandlung

Hierbei handelte es sich um eine 24-monatige Studie zur Beurteilung der Kupferparameter bei Teilnehmern mit Morbus Wilson (WD), die mit Standardmedikamenten (SoC) behandelt wurden.

Nach der Einwilligung nach Aufklärung wurden Teilnehmer, die alle Einschluss- und keine Ausschlusskriterien erfüllten, als ambulante Patienten in die Studie aufgenommen. Die routinemäßigen Klinikbesuche der Teilnehmer wurden gemäß der klinischen Standardpraxis im Studienzentrum und nach Ermessen des behandelnden Arztes in Abständen von etwa 6 Monaten geplant.

Zum Zeitpunkt der Einschreibung erhielten die Teilnehmer SoC-Medikamente zur Behandlung von WD, darunter Penicillamin, Trientin, Zink oder eine Kombination aus einem Kupferchelatbildner und Zink. Wenn die Behandlung im Verlauf der Studie unterbrochen oder abgebrochen wurde, setzten die Teilnehmer die Studie fort und es wurden weiterhin biologische Proben und klinische Daten für den gesamten 24-monatigen Studienzeitraum gesammelt. Die Dosierung der SoC-Wirkstoffe wurde individuell angepasst und vom behandelnden Arzt im Studienzentrum gemäß der klinischen Standardpraxis vor Ort verwaltet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Vereinigtes Königreich, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Teilnehmer an Morbus Wilson, die SoC-Medikamente zur Behandlung von WD erhalten. Zu den Standardmedikamenten könnten Penicillamin, Trientin, Zink oder eine Kombination aus einem Kupferchelatbildner und Zink gehören.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie zu geben.
  • Männliche oder weibliche Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sind.
  • Erhalt von SoC-Medikamenten (Penicillamin, Trientin, Zink oder Kupferchelatoren mit Zink) zur Behandlung von WD zum Zeitpunkt der Einschreibung und für nicht mehr als 60 Monate vor der Einschreibung.
  • Kann die Studienabläufe und -anforderungen nach Einschätzung des Prüfarztes verstehen und ist bereit, sie einzuhalten.
  • Gesicherte Diagnose von WD.
  • Ausreichender venöser Zugang zur Entnahme von Blutproben.

Ausschlusskriterien:

  • Schwere systemische Erkrankung oder andere Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit der Teilnehmer gefährden oder die Erhebung oder Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen würde.
  • Nach Ansicht des Prüfarztes war es wahrscheinlich, dass sich der Teilnehmer während der Studie nicht an die Vorgaben hielt oder nicht kooperierte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gesamt
Arzneimittel: Standardmedikamente
Zu den Standardmedikamenten könnten Penicillamin, Trientin, Zink oder eine Kombination aus einem Kupferchelatbildner und Zink gehören.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der 6-monatigen Behandlung normalisierte Konzentrationen von nicht an Coeruloplasmin gebundenem Kupfer (NCC) erreichten oder aufrechterhielten oder eine Reduzierung des NCC um ≥ 25 % erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Um eine normalisierte NCC-Konzentration zu erreichen, müssen bei den Teilnehmern zwei aufeinanderfolgende Messungen innerhalb (oder unterhalb) des normalen Konzentrationsbereichs (0,8 bis 2,3 Mikromolar [μM]) durchgeführt worden sein. Für zwei aufeinanderfolgende Messungen war es erforderlich, dass die Messungen an unterschiedlichen Daten stattfanden und zwei verschiedenen Besuchen zugeordnet wurden. Nicht an Coeruloplasmin gebundenes Kupfer wurde berechnet, indem die Menge an an Coeruloplasmin gebundenem Kupfer von der Gesamtkupferkonzentration im Plasma abgezogen wurde.
Ausgangswert bis Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis zur letzten Beurteilung normalisierte NCC-Konzentrationen erreichten oder aufrechterhielten oder eine Reduzierung des NCC um ≥ 25 % erreichten
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Um eine normalisierte NCC-Konzentration zu erreichen, müssen die Teilnehmer zwei aufeinanderfolgende Messungen innerhalb (oder unterhalb) des normalen Bereichs (0,8 bis 2,3 μM) haben. Für zwei aufeinanderfolgende Messungen war es erforderlich, dass die Messungen an unterschiedlichen Daten stattfanden und zwei verschiedenen Besuchen zugeordnet wurden. Nicht an Coeruloplasmin gebundenes Kupfer wurde berechnet, indem die Menge an an Coeruloplasmin gebundenem Kupfer von der Gesamtkupferkonzentration im Plasma abgezogen wurde. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung der NCC-Konzentrationen gegenüber dem Ausgangswert im 6., 24. Monat und bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Die Auswertung der NCC-Konzentrationen im Zeitverlauf wird in Mikromol/Liter (μmol/L) angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Zeit bis zur Normalisierung des NCC, wenn es zum Zeitpunkt der Registrierung über dem Referenzbereich liegt
Zeitfenster: Baseline, bis zu 24 Monate
Die Zeit bis zur Normalisierung des NCC wurde durch Kaplan-Meier-Analyse gemessen.
Baseline, bis zu 24 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei austauschbarem Kupfer im 6. Monat, im 24. Monat und bei der letzten Bewertung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Die Veränderung des austauschbaren Kupfers wurde im Laufe der Zeit ausgewertet und in Nanogramm/Milliliter (ng/ml) angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung des Kupferplasma-Ultrafiltrats gegenüber dem Ausgangswert im 6., 24. Monat und bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Die Veränderung des Kupferplasma-Ultrafiltrats wurde über die Zeit gemessen und in ng/ml angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung des Plasma-Gesamtkupfers gegenüber dem Ausgangswert, der zur Berechnung des NCC im 6. Monat, im 24. Monat und bei der letzten Beurteilung verwendet wurde
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Das Gesamtkupfer im Plasma wurde über die Zeit gemessen und in ng/ml angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung des Gesamt-Ceruloplasmins im Serum (Nephelometrie) gegenüber dem Ausgangswert, das zur Berechnung des NCC im 6. Monat, im 24. Monat und bei der letzten Beurteilung verwendet wird
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Das Gesamtserum (Nephelometrie) wurde über die Zeit gemessen und in Milligramm (mg)/L angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung des 24-Stunden-Kupfers im Urin im 6. Monat, 24. Monat und bei der letzten Beurteilung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Die Auswertung des Kupfergehalts im 24-Stunden-Urin im Zeitverlauf wird in Mikrogramm (μg)/Tag angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung des Gesamtmolybdängehalts im Plasma im 6. und 24. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 24
Der Gesamtmolybdängehalt im Plasma wurde über die Zeit gemessen und in ng/ml angegeben.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 24
Änderung des Molybdän-Plasma-Ultrafiltrats gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 24. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 24
Das Molybdänplasma-Ultrafiltrat wurde über die Zeit gemessen und in ng/ml angegeben.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 24
Änderung des 24-Stunden-Molybdängehalts im Urin im 6. und 24. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, Monat 24
Die Auswertung des 24-Stunden-Molybdängehalts im Urin im Zeitverlauf wird in μg/Tag angegeben.
Ausgangswert, Monat 6, Monat 24
Änderung der Leberlabormessungen für Alanin-Aminotransferase (ALT) gegenüber dem Ausgangswert im 6., 24. Monat und bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Die ALT-Werte wurden im Zeitverlauf gemessen und in Einheiten (U)/L angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung der Leberlabormessungen für Aspartataminotransferase (AST) gegenüber dem Ausgangswert im 6., 24. Monat und bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Die AST-Werte wurden im Zeitverlauf gemessen und als U/L angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung der Leberlaborwerte für Bilirubin gegenüber dem Ausgangswert im 6., 24. Monat und bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Bilirubin wurde im Zeitverlauf gemessen und in μmol/L angegeben. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung der Leberlabormessungen für das International Normalised Ratio (INR) gegenüber dem Ausgangswert im 6. Monat, im 24. Monat und bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Der INR wurde über die Zeit gemessen. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Clinical Global Impression (CGI)-Skalenelement 1 (Schweregrad der Erkrankung) im 6. Monat, im 24. Monat und bei der letzten Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Die Bewertungsskala Item 1 (Schwere der Erkrankung) der CGI-Skala ist ein häufig verwendetes Maß für die Schwere der Symptome, das Ansprechen auf die Behandlung und die Wirksamkeit von Behandlungen in Behandlungsstudien an Teilnehmern mit psychischen Störungen. Dabei wird die Clinical Global Impression – Severity Scale (CGI-S) verwendet, eine 7-Punkte-Skala, die vom Prüfer verlangt, den Schweregrad der Erkrankung des Teilnehmers zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zu den früheren Erfahrungen des Prüfers mit Teilnehmern zu bewerten, die das Gleiche hatten Diagnose. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wurde der Schweregrad der Erkrankung eines Teilnehmers zum Zeitpunkt der Bewertung wie folgt beurteilt: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank. Ein Rückgang des Scores weist auf eine Verbesserung der Schwere der Erkrankung hin. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
CGI-Skalenelement 2 (Globale Verbesserung) im 6. Monat, im 24. Monat und bei der letzten Bewertung
Zeitfenster: Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)
Das CGI-Skalenelement 2 (globale Verbesserung) ist eine häufig verwendete Bewertungsskala zur Messung der Symptomschwere, des Ansprechens auf die Behandlung und der Wirksamkeit von Behandlungen in Behandlungsstudien an Teilnehmern mit psychischen Störungen. Es verwendet die Clinical Global Impression – Improvement Scale (CGI-I), eine 7-Punkte-Skala, die vom Prüfer verlangt, zu beurteilen, um wie viel sich die Krankheit des Teilnehmers im Vergleich zum Ausgangszustand zu Beginn der Studie verbessert oder verschlechtert hat, und wie folgt zu bewerten: 1, sehr stark verbessert; 2, stark verbessert; 3, minimal verbessert; 4, keine Änderung; 5, minimal schlechter; 6, viel schlimmer; oder 7, sehr viel schlimmer. Ein Rückgang des Scores weist auf eine Verbesserung der Schwere der Erkrankung hin. Die letzte Bewertung war das letzte verfügbare Ergebnis nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer (zwischen 1 und 24 Monaten).
Baseline bis letzte Bewertung (im Bereich von 1 bis 24 Monaten)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion

Ermittler

  • Studienleiter: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Mai 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WTX101-203

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