Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena parametrów miedzi u uczestników choroby Wilsona w zakresie standardu leczenia

16 listopada 2020 zaktualizowane przez: Alexion

Wieloośrodkowe badanie oceny parametrów miedzi u pacjentów z chorobą Wilsona w zakresie standardu leczenia

Było to 24-miesięczne badanie mające na celu ocenę parametrów miedzi u uczestników z chorobą Wilsona (ChW) leczonych lekami standardowymi (SoC).

Po wyrażeniu świadomej zgody uczestnicy spełniający wszystkie kryteria włączenia i niewykluczenia zostali włączeni do badania jako pacjenci ambulatoryjni. Rutynowe wizyty w klinice uczestników zostały zaplanowane zgodnie ze standardową praktyką kliniczną w ośrodku badawczym i według uznania lekarza prowadzącego w przybliżonych odstępach 6-miesięcznych.

W momencie rejestracji uczestnicy otrzymywali leki SoC do leczenia WD, które mogły obejmować penicylaminę, trientynę, cynk lub kombinację chelatora miedzi i cynku. Jeśli leczenie zostało przerwane lub przerwane w trakcie badania, uczestnicy kontynuowali badanie, a próbki biologiczne i dane kliniczne były nadal zbierane przez cały 24-miesięczny okres badania. Dawkowanie środków SoC było zindywidualizowane i zarządzane przez lekarza prowadzącego w ośrodku badawczym zgodnie ze standardową praktyką kliniczną w ośrodku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Zjednoczone Królestwo, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy choroby Wilsona otrzymujący leki SoC w leczeniu WD. Standardowe leki pielęgnacyjne mogą obejmować penicylaminę, trientynę, cynk lub kombinację chelatora miedzi i cynku.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, w wieku co najmniej 18 lat w chwili podpisania formularza świadomej zgody.
  • Przyjmowanie leków SoC (penicylamina, trientyna, cynk lub chelatory miedzi z cynkiem) w celu leczenia WD w momencie włączenia i nie dłużej niż 60 miesięcy przed włączeniem.
  • Zdolny do zrozumienia i chętny do przestrzegania procedur i wymagań badania, zgodnie z oceną badacza.
  • Ustalona diagnoza WD.
  • Odpowiedni dostęp żylny umożliwiający pobranie próbek krwi.

Kryteria wyłączenia:

  • Poważna choroba ogólnoustrojowa lub inna choroba, która w opinii badacza mogłaby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub zakłócić gromadzenie lub interpretację wyników badania.
  • W opinii badacza uczestnik prawdopodobnie nie stosował się do zaleceń lub nie współpracował podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Całkowity
Lek: Standardowe leki pielęgnacyjne
Standardowe leki pielęgnacyjne mogą obejmować penicylaminę, trientynę, cynk lub kombinację chelatora miedzi i cynku.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli lub utrzymali znormalizowane stężenia miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą (NCC) lub osiągnęli zmniejszenie o ≥ 25% w NCC w ciągu 6 miesięcy leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Aby osiągnąć znormalizowane stężenie NCC, uczestnicy musieli wykonać 2 kolejne pomiary w zakresie (lub poniżej) normalnego zakresu stężeń (0,8 do 2,3 mikromolarnego [μM]). Dwa kolejne pomiary wymagały, aby pomiary miały miejsce w różnych terminach i były przypisane do 2 różnych wizyt. Miedź niezwiązaną z ceruloplazminą obliczono odejmując ilość miedzi związanej z ceruloplazminą od całkowitego stężenia miedzi w osoczu.
Wartość bazowa do miesiąca 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli lub utrzymali znormalizowane stężenia NCC lub osiągnęli redukcję o ≥ 25% w NCC do ostatniej oceny
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Aby osiągnąć znormalizowane stężenie NCC, uczestnicy muszą mieć 2 kolejne pomiary w (lub poniżej) normalnego zakresu (0,8 do 2,3 μM). Dwa kolejne pomiary wymagały, aby pomiary miały miejsce w różnych terminach i były przypisane do 2 różnych wizyt. Miedź niezwiązaną z ceruloplazminą obliczono odejmując ilość miedzi związanej z ceruloplazminą od całkowitego stężenia miedzi w osoczu. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniach NCC w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Ocenę stężeń NCC w czasie podano jako mikromole/litr (μmol/l). Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Czas do normalizacji NCC, jeśli przekracza zakres odniesienia w momencie rejestracji
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesięcy
Czas do normalizacji NCC mierzono za pomocą analizy Kaplana-Meiera.
Linia bazowa, do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej miedzi wymiennej w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmianę wymienialnej miedzi oceniono w czasie i podano jako nanogramy/mililitr (ng/ml). Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości początkowej w ultrafiltracie plazmy miedzi w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmianę w ultrafiltracie plazmy miedzi mierzono w czasie i podano jako ng/ml. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości początkowej całkowitej miedzi w osoczu użytej do obliczenia NCC w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Całkowita miedź w osoczu była mierzona w czasie i podawana jako ng/ml. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości początkowej całkowitej ceruloplazminy w surowicy (nefelometria) użyta do obliczenia NCC w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Całkowita surowica (nefelometria) była mierzona w czasie i podawana jako miligramy (mg)/l. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 24-godzinnym stężeniu miedzi w moczu w 6., 24. miesiącu i podczas ostatniej oceny
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Ocenę miedzi w moczu z 24 godzin w czasie podaje się w mikrogramach (μg)/dzień. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości początkowej całkowitego molibdenu w osoczu w 6. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 24
Całkowity molibden w osoczu mierzono w czasie i podano w ng/ml.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ultrafiltracie z osocza molibdenu w 6. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 24
Ultrafiltrat molibdenu w osoczu mierzono w czasie i podano jako ng/ml.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 24
Zmiana od wartości początkowej w 24-godzinnym molibdenie w moczu w 6. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 24
Ocenę 24-godzinnego stężenia molibdenu w moczu w czasie podaje się jako μg/dzień.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowych w wątrobowych pomiarach laboratoryjnych dla aminotransferazy alaninowej (ALT) w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Poziomy ALT mierzono w czasie i podano jako jednostki (U)/l. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości wyjściowych w wątrobowych pomiarach laboratoryjnych dla aminotransferazy asparaginianowej (AST) w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Poziomy AST mierzono w czasie i podano jako U/L. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości wyjściowych w wątrobowych pomiarach laboratoryjnych dla bilirubiny w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Bilirubinę mierzono w czasie i podaje się jako μmol/l. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości wyjściowych w wątrobowych pomiarach laboratoryjnych dla międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR) w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
INR mierzono w czasie. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Zmiana od wartości wyjściowej w pozycji 1 skali globalnego wrażenia klinicznego (CGI) (ciężkość choroby) w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Skala oceny CGI pozycja 1 (powaga choroby) jest powszechnie stosowaną miarą nasilenia objawów, odpowiedzi na leczenie i skuteczności leczenia w badaniach leczenia uczestników z zaburzeniami psychicznymi. Wykorzystuje Globalną Skalę Wrażenia Klinicznego - Skalę Nasilenia (CGI-S), 7-punktową skalę, która wymaga od Badacza oceny ciężkości choroby uczestnika w czasie oceny, w stosunku do wcześniejszych doświadczeń Badacza z uczestnikami, którzy mieli takie same diagnoza. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, uczestnik został oceniony na podstawie ciężkości choroby w momencie oceny jako: 1, normalny, w ogóle nie chory; 2, chory na granicy; 3, lekko chory; 4, średnio chory; 5, wyraźnie chory; 6, ciężko chory; lub 7, bardzo chory. Spadek wyniku wskazuje na poprawę ciężkości choroby. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Pozycja 2 skali CGI (Globalna poprawa) w miesiącu 6, miesiącu 24 i ostatniej ocenie
Ramy czasowe: Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)
Pozycja 2 skali CGI (globalna poprawa) to skala oceny powszechnie stosowana do pomiaru nasilenia objawów, odpowiedzi na leczenie i skuteczności leczenia w badaniach leczenia uczestników z zaburzeniami psychicznymi. Wykorzystuje Skalę Ogólnego Wrażenia Klinicznego - Poprawy (CGI-I), 7-punktową skalę, która wymaga od Badacza oceny, jak bardzo stan choroby uczestnika uległ poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego na początku badania i ocenia jako: 1, bardzo poprawiona; 2, znacznie ulepszone; 3, minimalnie ulepszone; 4, bez zmian; 5, minimalnie gorzej; 6, znacznie gorzej; lub 7, znacznie gorzej. Spadek wyniku wskazuje na poprawę ciężkości choroby. Ostatnia ocena była ostatnim dostępnym wynikiem po linii bazowej dla każdego uczestnika (w zakresie od 1 do 24 miesięcy).
Od początku do ostatniej oceny (od 1 do 24 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WTX101-203

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj