Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurderingen af ​​kobberparametre i Wilsons sygdomsdeltagere på standardbehandlingsbehandling

16. november 2020 opdateret af: Alexion

Multicenterundersøgelse til vurdering af kobberparametre hos patienter med Wilsons sygdom om standardbehandling

Dette var en 24-måneders undersøgelse for at vurdere kobberparametre hos deltagere med Wilsons sygdom (WD), behandlet med standardbehandlingsmedicin (SoC).

Efter at have givet informeret samtykke blev deltagere, der opfyldte alle inklusions- og ingen eksklusionskriterier, tilmeldt undersøgelsen som ambulante patienter. Deltagernes rutinemæssige klinikbesøg blev planlagt i henhold til standard klinisk praksis på studiecentret og efter den behandlende læges skøn med ca. 6-måneders intervaller.

På tidspunktet for tilmeldingen modtog deltagerne SoC-medicin til behandling af WD, som kunne omfatte penicillamin, trientin, zink eller en kombination af en kobberchelator og zink. Hvis behandlingen blev afbrudt eller stoppet i løbet af undersøgelsen, fortsatte deltagerne i undersøgelsen, og biologiske prøver og kliniske data blev fortsat indsamlet for hele undersøgelsesperioden på 24 måneder. Dosering med SoC-midler blev individualiseret og styret af den behandlende læge på studiecentret i overensstemmelse med standard klinisk praksis på stedet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

64

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Det Forenede Kongerige, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Wilsons sygdomsdeltagere, der modtager SoC-medicin til behandling af WD. Standardmedicin kan omfatte penicillamin, trientin, zink eller en kombination af en kobberchelator og zink.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Mandlige eller kvindelige deltagere, der er 18 år eller ældre, når de underskriver den informerede samtykkeerklæring.
  • Modtagelse af SoC-medicin (penicillamin-, trientin-, zink- eller kobberchelatorer med zink) til behandling af WD på tidspunktet for tilmelding og i højst 60 måneder før tilmelding.
  • Er i stand til at forstå og villig til at overholde undersøgelsesprocedurer og krav, som vurderet af Investigator.
  • Etableret diagnose af WD.
  • Tilstrækkelig venøs adgang til at muliggøre indsamling af blodprøver.

Ekskluderingskriterier:

  • Større systemisk sygdom eller anden sygdom, der efter investigatorens mening ville kompromittere deltagernes sikkerhed eller forstyrre indsamlingen eller fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater.
  • Efter investigatorens opfattelse var det sandsynligt, at deltageren var ikke-kompatibel eller ikke samarbejdsvillig under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Total
Medicin: Standard of Care-medicin
Standardmedicin kan omfatte penicillamin, trientin, zink eller en kombination af en kobberchelator og zink.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnåede eller opretholdt normaliserede koncentrationer af ikke-ceruloplasmin-bundet kobber (NCC) eller nåede en reduktion på ≥ 25 % i NCC i løbet af 6 måneders behandling
Tidsramme: Baseline til og med måned 6
For at opnå en normaliseret NCC-koncentration skal deltagerne have haft 2 på hinanden følgende mål inden for (eller under) det normale koncentrationsområde (0,8 til 2,3 mikromolær [μM]). To på hinanden følgende målinger krævede, at målingerne fandt sted på separate datoer og blev tildelt 2 forskellige besøg. Ikke-ceruloplasmin-bundet kobber blev beregnet ved at trække mængden af ​​kobber bundet til ceruloplasminet fra den totale plasmakobberkoncentration.
Baseline til og med måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnåede eller opretholdt normaliserede koncentrationer af NCC eller nåede en reduktion på ≥ 25 % i NCC gennem sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
For at opnå en normaliseret NCC-koncentration skal deltagerne have 2 på hinanden følgende mål inden for (eller under) normalområdet (0,8 til 2,3 μM). To på hinanden følgende målinger krævede, at målingerne fandt sted på separate datoer og blev tildelt 2 forskellige besøg. Ikke-ceruloplasmin-bundet kobber blev beregnet ved at trække mængden af ​​kobber bundet til ceruloplasminet fra den totale plasmakobberkoncentration. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i NCC-koncentrationer ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Evaluering af NCC-koncentrationer over tid rapporteres som mikromol/liter (μmol/L). Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Tid til normalisering af NCC, hvis over referenceområdet på tidspunktet for tilmelding
Tidsramme: Baseline, op til 24 måneder
Tiden til normalisering af NCC blev målt ved Kaplan-Meier-analyse.
Baseline, op til 24 måneder
Ændring fra baseline i udskifteligt kobber ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændringen i udskifteligt kobber blev evalueret over tid og rapporteres som nanogram/milliliter (ng/mL). Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra basislinje i kobberplasma-ultrafiltrat ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring i kobberplasma-ultrafiltrat blev målt over tid og rapporteres som ng/ml. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i plasma totalt kobber brugt til at beregne NCC ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Plasma totalt kobber blev målt over tid og er rapporteret som ng/ml. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i serum totalt ceruloplasmin (nephelometri) brugt til at beregne NCC ved måned 6, måned 24 og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Det samlede serum (nephelometri) blev målt over tid og er rapporteret som milligram (mg)/L. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i 24-timers urinkobber ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Evaluering af 24-timers urin kobber over tid rapporteres som mikrogram (μg)/dag. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i plasma totalt molybdæn ved måned 6 og måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 24
Det totale plasmamolybdæn blev målt over tid og er rapporteret i ng/ml.
Baseline, måned 6, måned 24
Ændring fra baseline i molybdænplasma-ultrafiltrat ved måned 6 og måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 24
Molybdænplasma-ultrafiltratet blev målt over tid og er rapporteret som ng/ml.
Baseline, måned 6, måned 24
Ændring fra baseline i 24-timers urinmolybdæn ved måned 6 og måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 24
Evaluering af 24-timers urinmolybdæn over tid rapporteres som μg/dag.
Baseline, måned 6, måned 24
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemålinger for alaninaminotransferase (ALT) ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
ALAT-niveauerne blev målt over tid og rapporteres som enheder (U)/L. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemålinger for aspartataminotransferase (AST) ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
AST-niveauerne blev målt over tid og rapporteres som U/L. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemålinger for bilirubin ved måned 6, måned 24 og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Bilirubin blev målt over tid og er rapporteret som μmol/L. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemålinger for internationalt normaliseret forhold (INR) ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
INR blev målt over tid. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk (CGI)-skala, punkt 1 (sygdomsgrad) ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
CGI-skalaens punkt 1 (sygdoms sværhedsgrad) vurderingsskala er et almindeligt anvendt mål for symptomsværhedsgrad, behandlingsrespons og effektiviteten af ​​behandlinger i behandlingsundersøgelser af deltagere med psykiske lidelser. Den bruger Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S), en 7-punkts skala, der kræver, at investigator vurderer sværhedsgraden af ​​deltagerens sygdom på tidspunktet for vurderingen i forhold til investigatorens tidligere erfaringer med deltagere, der havde det samme. diagnose. I betragtning af den samlede kliniske erfaring blev en deltager vurderet med hensyn til sværhedsgraden af ​​sygdommen på tidspunktet for vurderingen som: 1, normal, slet ikke syg; 2, grænsesyg; 3, lettere syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg. Et fald i score indikerer forbedring i sygdommens sværhedsgrad. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
CGI-skala, punkt 2 (global forbedring) ved 6. måned, 24. måned og sidste vurdering
Tidsramme: Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
CGI-skalaen punkt 2 (global forbedring) er en bedømmelsesskala, der almindeligvis anvendes til at måle symptomernes sværhedsgrad, behandlingsrespons og effektiviteten af ​​behandlinger i behandlingsstudier af deltagere med psykiske lidelser. Den bruger Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I), en 7-punkts skala, der kræver, at investigator vurderer, hvor meget deltagerens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til baseline-tilstanden ved begyndelsen af ​​undersøgelsen og vurderer som: 1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen ændring; 5, minimalt værre; 6, meget værre; eller 7, meget værre. Et fald i score indikerer forbedring i sygdommens sværhedsgrad. Sidste vurdering var det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager (fra 1 til 24 måneder).
Baseline til sidste vurdering (fra 1 til 24 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion

Efterforskere

  • Studieleder: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2016

Først opslået (Skøn)

5. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WTX101-203

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wilsons sygdom

Kliniske forsøg med Standard of Care-medicin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner