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L'évaluation des paramètres du cuivre chez les participants à la maladie de Wilson sous traitement standard

16 novembre 2020 mis à jour par: Alexion

Étude multicentrique pour l'évaluation des paramètres du cuivre chez les sujets atteints de la maladie de Wilson sous traitement standard

Il s'agissait d'une étude de 24 mois visant à évaluer les paramètres du cuivre chez les participants atteints de la maladie de Wilson (WD) traités avec des médicaments standard de soins (SoC).

Après avoir fourni un consentement éclairé, les participants répondant à tous les critères d'inclusion et aucun critère d'exclusion ont été inscrits à l'étude en tant que patients ambulatoires. Les visites cliniques de routine des participants ont été programmées conformément à la pratique clinique standard du centre d'étude et à la discrétion du médecin traitant à des intervalles d'environ 6 mois.

Au moment de l'inscription, les participants recevaient des médicaments SoC pour le traitement de la MW, qui pouvaient inclure de la pénicillamine, de la trientine, du zinc ou une combinaison d'un chélateur de cuivre et de zinc. Si le traitement a été interrompu ou arrêté au cours de l'étude, les participants ont poursuivi l'étude et les échantillons biologiques et les données cliniques ont continué à être collectés pendant toute la période d'étude de 24 mois. Le dosage des agents SoC a été individualisé et géré par le médecin traitant du centre d'étude conformément à la pratique clinique standard sur le site.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

64

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Clinical Trial Site
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Pologne
      • Warszawa, Pologne, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Royaume-Uni, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Participants à la maladie de Wilson recevant des médicaments SoC pour le traitement de la MW. Les médicaments de référence peuvent inclure la pénicillamine, la trientine, le zinc ou une combinaison d'un chélateur de cuivre et de zinc.

La description

Critère d'intégration:

  • Volonté et capable de donner un consentement éclairé pour participer à l'étude.
  • Participants masculins ou féminins, âgés de 18 ans ou plus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
  • Recevoir des médicaments SoC (pénicillamine, trientine, zinc ou chélateurs de cuivre avec du zinc) pour le traitement de la MW au moment de l'inscription et pas plus de 60 mois avant l'inscription.
  • Capable de comprendre et disposé à se conformer aux procédures et aux exigences de l'étude, telles que jugées par l'enquêteur.
  • Diagnostic établi de WD.
  • Accès veineux adéquat pour permettre le prélèvement d'échantillons de sang.

Critère d'exclusion:

  • Maladie systémique majeure ou autre maladie qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité des participants ou interférerait avec la collecte ou l'interprétation des résultats de l'étude.
  • De l'avis de l'investigateur, le participant était susceptible d'être non conforme ou non coopératif pendant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Total
Médicament: Norme de soins Médicaments
Les médicaments de référence peuvent inclure la pénicillamine, la trientine, le zinc ou une combinaison d'un chélateur de cuivre et de zinc.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants qui ont atteint ou maintenu des concentrations normalisées de cuivre non lié à la céruloplasmine (NCC) ou atteint une réduction ≥ 25 % du NCC pendant 6 mois de traitement
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 6
Pour obtenir une concentration normalisée de NCC, les participants doivent avoir eu 2 mesures consécutives dans (ou en dessous) la plage de concentration normale (0,8 à 2,3 micromolaires [μM]). Deux mesures consécutives ont nécessité que les mesures aient eu lieu à des dates distinctes et ont été attribuées à 2 visites différentes. Le cuivre non lié à la céruloplasmine a été calculé en soustrayant la quantité de cuivre lié à la céruloplasmine de la concentration plasmatique totale de cuivre.
Ligne de base jusqu'au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants qui ont atteint ou maintenu des concentrations normalisées de NCC ou atteint une réduction de ≥ 25 % de NCC lors de la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Pour obtenir une concentration normalisée de NCC, les participants doivent avoir 2 mesures consécutives dans (ou en dessous) la plage normale (0,8 à 2,3 μM). Deux mesures consécutives ont nécessité que les mesures aient eu lieu à des dates distinctes et ont été attribuées à 2 visites différentes. Le cuivre non lié à la céruloplasmine a été calculé en soustrayant la quantité de cuivre lié à la céruloplasmine de la concentration plasmatique totale de cuivre. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base des concentrations de NCC au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
L'évaluation des concentrations de NCC au fil du temps est exprimée en micromoles/litre (μmol/L). La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Temps de normalisation du NCC si supérieur à la plage de référence au moment de l'inscription
Délai: Baseline, jusqu'à 24 mois
Le temps de normalisation de la NCC a été mesuré par analyse de Kaplan-Meier.
Baseline, jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la référence en cuivre échangeable au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
La variation du cuivre échangeable a été évaluée au fil du temps et est exprimée en nanogrammes/millilitre (ng/mL). La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'ultrafiltrat de plasma de cuivre au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
La variation de l'ultrafiltrat plasmatique de cuivre a été mesurée au fil du temps et est rapportée en ng/mL. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base du cuivre total plasmatique utilisé pour calculer le NCC au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Le cuivre total plasmatique a été mesuré au fil du temps et est rapporté en ng/mL. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de la céruloplasmine totale sérique (néphélométrie) utilisée pour calculer le NCC au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Le sérum total (néphélométrie) a été mesuré au fil du temps et est rapporté en milligrammes (mg)/L. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base du cuivre urinaire sur 24 heures au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
L'évaluation du cuivre urinaire sur 24 heures au fil du temps est exprimée en microgrammes (μg)/jour. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport à la ligne de base du molybdène total plasmatique au mois 6 et au mois 24
Délai: Baseline, Mois 6, Mois 24
Le molybdène total plasmatique a été mesuré au fil du temps et est rapporté en ng/mL.
Baseline, Mois 6, Mois 24
Changement par rapport à la ligne de base dans l'ultrafiltrat plasmatique de molybdène au mois 6 et au mois 24
Délai: Baseline, Mois 6, Mois 24
L'ultrafiltrat plasmatique de molybdène a été mesuré au fil du temps et est rapporté en ng/mL.
Baseline, Mois 6, Mois 24
Changement par rapport à la ligne de base du molybdène urinaire sur 24 heures au mois 6 et au mois 24
Délai: Baseline, Mois 6, Mois 24
L'évaluation du molybdène urinaire sur 24 heures au fil du temps est exprimée en μg/jour.
Baseline, Mois 6, Mois 24
Changement par rapport au départ dans les mesures de laboratoire hépatiques pour l'alanine aminotransférase (ALT) au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Les niveaux d'ALT ont été mesurés au fil du temps et sont exprimés en unités (U)/L. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans les mesures de laboratoire hépatiques pour l'aspartate aminotransférase (AST) au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Les niveaux d'AST ont été mesurés au fil du temps et sont rapportés en U/L. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans les mesures de laboratoire hépatiques pour la bilirubine au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
La bilirubine a été mesurée au fil du temps et est exprimée en μmol/L. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans les mesures de laboratoire hépatiques pour le rapport international normalisé (INR) au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
L'INR a été mesuré dans le temps. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Changement par rapport au départ dans l'élément 1 de l'échelle d'impression clinique globale (CGI) (gravité de la maladie) au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
L'échelle d'évaluation de l'élément 1 de l'échelle CGI (gravité de la maladie) est une mesure couramment utilisée de la gravité des symptômes, de la réponse au traitement et de l'efficacité des traitements dans les études de traitement des participants atteints de troubles mentaux. Il utilise l'échelle d'impression clinique globale - gravité (CGI-S), une échelle en 7 points qui oblige l'investigateur à évaluer la gravité de la maladie du participant au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée de l'investigateur avec des participants qui avaient le même diagnostic. Compte tenu de l'expérience clinique totale, un participant a été évalué sur la gravité de la maladie au moment de l'évaluation comme : 1, normal, pas du tout malade ; 2, malade limite ; 3, légèrement malade ; 4, modérément malade ; 5, nettement malade ; 6, gravement malade ; ou 7, extrêmement malade. Une diminution du score indique une amélioration de la gravité de la maladie. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
Élément 2 de l'échelle CGI (amélioration globale) au mois 6, au mois 24 et à la dernière évaluation
Délai: De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)
L'élément 2 de l'échelle CGI (amélioration globale) est une échelle d'évaluation couramment utilisée pour mesurer la gravité des symptômes, la réponse au traitement et l'efficacité des traitements dans les études de traitement des participants atteints de troubles mentaux. Il utilise l'échelle d'impression clinique globale - amélioration (CGI-I), une échelle en 7 points qui oblige l'investigateur à évaluer dans quelle mesure la maladie du participant s'est améliorée ou aggravée par rapport à l'état de référence au début de l'étude et à évaluer comme : 1, très amélioré ; 2, bien amélioré ; 3, peu amélioré ; 4, pas de changement ; 5, légèrement pire ; 6, bien pire; ou 7, bien pire. Une diminution du score indique une amélioration de la gravité de la maladie. La dernière évaluation était le dernier résultat disponible après la ligne de base pour chaque participant (allant de 1 à 24 mois).
De la référence à la dernière évaluation (allant de 1 à 24 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 mai 2016

Achèvement primaire (Réel)

21 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

21 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2016

Première publication (Estimation)

5 mai 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WTX101-203

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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