표준 치료 치료에 대한 윌슨병 참가자의 구리 매개변수 평가
2020년 11월 16일 업데이트: Alexion
표준 치료 치료에 대한 윌슨병 피험자의 구리 매개변수 평가를 위한 다기관 연구
이것은 표준 치료(SoC) 약물로 치료받은 윌슨병(WD) 참가자의 구리 매개변수를 평가하기 위한 24개월 연구였습니다.
정보에 입각한 동의를 제공한 후, 모든 포함 및 제외 기준을 충족하는 참가자는 외래 환자로 연구에 등록되었습니다. 참가자의 일상적인 클리닉 방문은 연구 센터의 표준 임상 관행에 따라 치료 의사의 재량에 따라 약 6개월 간격으로 일정을 잡았습니다.
등록 당시 참가자들은 페니실라민, 트리엔틴, 아연 또는 구리 킬레이트제와 아연의 조합을 포함할 수 있는 WD 치료를 위한 SoC 약물을 받고 있었습니다. 연구 과정 중에 치료가 중단되거나 중단된 경우 참가자는 연구를 계속하고 생물학적 샘플과 임상 데이터는 전체 24개월 연구 기간 동안 계속 수집되었습니다. SoC 제제를 사용한 투여는 현장의 표준 임상 관행에 따라 연구 센터의 치료 의사에 의해 개별화되고 관리되었습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
64
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일, 69120
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06504
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37240
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Clinical Trial Site
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Birmingham, 영국, B15 2GW
- Clinical Trial Site
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Guildford, 영국, GU2 7XX
- Clinical Trial Site
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Clinical Trial Site
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Warszawa, 폴란드, 02-957
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
WD 치료를 위해 SoC 약물을 투여받는 윌슨병 참가자.
치료 표준 약물에는 페니실라민, 트리엔틴, 아연 또는 구리 킬레이트제와 아연의 조합이 포함될 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있습니다.
- 피험자 동의서에 서명할 당시 18세 이상인 남성 또는 여성 참가자.
- 등록 당시 및 등록 전 60개월 이내에 WD 치료를 위해 SoC 약물(페니실라민, 트리엔틴, 아연 또는 아연 함유 구리 킬레이트제)을 받는 경우.
- 연구자가 판단하는 연구 절차 및 요구 사항을 이해할 수 있고 기꺼이 따를 것입니다.
- WD의 확립된 진단.
- 혈액 샘플을 수집할 수 있는 적절한 정맥 접근.
제외 기준:
- 주요 전신 질환 또는 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전을 위협하거나 연구 결과의 수집 또는 해석을 방해하는 기타 질환.
- 조사관의 의견에 따르면 참가자는 연구 중에 비순응적이거나 비협조적일 가능성이 있었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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총
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치료 표준 약물에는 페니실라민, 트리엔틴, 아연 또는 구리 킬레이트제와 아연의 조합이 포함될 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)의 정상 농도를 달성 또는 유지했거나 치료 6개월 동안 NCC에서 ≥ 25% 감소에 도달한 참가자 비율
기간: 기준선부터 6개월까지
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정규화된 NCC 농도를 달성하려면 참가자는 정상 농도 범위(0.8 ~ 2.3 마이크로몰[μM]) 내(또는 미만)에서 2회 연속 측정해야 합니다.
두 번의 연속 측정은 측정이 별도의 날짜에 발생하고 두 번의 서로 다른 방문에 할당되도록 요구했습니다.
비세룰로플라스민 결합 구리는 총 혈장 구리 농도에서 세룰로플라스민에 결합된 구리의 양을 빼서 계산했습니다.
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기준선부터 6개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NCC의 정규화된 농도를 달성 또는 유지했거나 마지막 평가를 통해 NCC에서 ≥ 25% 감소에 도달한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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정규화된 NCC 농도를 달성하려면 참가자는 정상 범위(0.8~2.3μM) 내(또는 미만)에서 2회 연속 측정해야 합니다.
두 번의 연속 측정은 측정이 별도의 날짜에 발생하고 두 번의 서로 다른 방문에 할당되도록 요구했습니다.
비세룰로플라스민 결합 구리는 총 혈장 구리 농도에서 세룰로플라스민에 결합된 구리의 양을 빼서 계산했습니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 NCC 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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시간 경과에 따른 NCC 농도 평가는 마이크로몰/리터(μmol/L)로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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등록 시 기준 범위를 초과하는 경우 NCC의 정상화 시간
기간: 기준선, 최대 24개월
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NCC의 정규화 시간은 Kaplan-Meier 분석으로 측정하였다.
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기준선, 최대 24개월
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 교환 가능한 구리의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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교환 가능한 구리의 변화는 시간 경과에 따라 평가되었으며 나노그램/밀리리터(ng/mL)로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 구리 혈장 한외여과액의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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구리 혈장 한외여과액의 변화는 시간 경과에 따라 측정되었으며 ng/mL로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 NCC를 계산하는 데 사용된 혈장 총 구리의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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혈장 총 구리는 시간 경과에 따라 측정되었으며 ng/mL로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 NCC를 계산하는 데 사용된 혈청 총 세룰로플라스민(네펠로메트리)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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총 혈청(네펠로메트리)은 시간 경과에 따라 측정되었으며 밀리그램(mg)/L로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 24시간 소변 구리의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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시간 경과에 따른 24시간 소변 구리의 평가는 마이크로그램(μg)/일로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월 및 24개월에 플라즈마 총 몰리브덴의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 24개월
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혈장 총 몰리브덴은 시간 경과에 따라 측정되었으며 ng/mL로 보고됩니다.
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기준선, 6개월, 24개월
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6개월 및 24개월에 몰리브덴 플라즈마 초여과액의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 6개월, 24개월
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몰리브덴 혈장 초여과액은 시간 경과에 따라 측정되었으며 ng/mL로 보고됩니다.
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기준선, 6개월, 24개월
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6개월 및 24개월에 24시간 요중 몰리브덴의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 24개월
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시간 경과에 따른 24시간 소변 몰리브덴의 평가는 μg/일로 보고됩니다.
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기준선, 6개월, 24개월
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)에 대한 간 실험실 측정의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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ALT 수치는 시간 경과에 따라 측정되었으며 단위(U)/L로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 Aspartate Aminotransferase(AST)에 대한 간 실험실 측정의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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AST 수준은 시간 경과에 따라 측정되었으며 U/L로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 빌리루빈에 대한 간 실험실 측정의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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빌리루빈은 시간 경과에 따라 측정되었으며 μmol/L로 보고됩니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서 INR(International Normalized Ratio)에 대한 간 실험실 측정의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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INR은 시간 경과에 따라 측정되었습니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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6개월, 24개월 및 마지막 평가에서의 CGI(Clinical Global Impression) 척도 항목 1(질병의 중증도)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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CGI 척도 항목 1(질병의 중증도) 등급 척도는 정신 장애가 있는 참가자의 치료 연구에서 증상 중증도, 치료 반응 및 치료의 효능을 측정하는 데 일반적으로 사용되는 척도입니다.
임상적 종합 인상 - 중증도 척도(CGI-S)를 사용하는데, 이는 조사자가 동일한 질병을 앓았던 참가자에 대한 조사자의 과거 경험과 비교하여 평가 시점에 참가자 질병의 중증도를 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다. 진단.
전체 임상 경험을 고려하여 참가자는 평가 당시 질병의 중증도에 대해 다음과 같이 평가되었습니다. 1, 정상, 전혀 아프지 않음; 2, 경계선 병; 3, 경증; 4, 중등도; 5, 현저하게 아프다; 6, 심하게 아프다; 또는 7, 극도로 아프다.
점수의 감소는 질병 중증도의 개선을 나타냅니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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CGI 척도 항목 2(글로벌 개선) 6개월, 24개월 및 마지막 평가
기간: 기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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CGI 척도 항목 2(전반적 개선)는 정신 장애가 있는 참가자의 치료 연구에서 증상 심각도, 치료 반응 및 치료의 효능을 측정하는 데 일반적으로 사용되는 평가 척도입니다.
그것은 임상 전반적 인상 - 개선 척도(CGI-I)를 사용하는데, 이는 연구자가 연구 초기에 기준선 상태에 비해 참가자의 질병이 얼마나 개선 또는 악화되었는지를 평가하고 다음과 같이 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다: 1, 매우 개선됨; 2, 훨씬 개선됨; 3, 최소한으로 개선됨; 4, 변화 없음; 5, 최소한으로 나쁨; 6, 훨씬 나쁩니다. 또는 7, 훨씬 더 나쁩니다.
점수의 감소는 질병 중증도의 개선을 나타냅니다.
마지막 평가는 각 참가자(1~24개월 범위)에 대해 사용 가능한 마지막 기준선 이후 결과였습니다.
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기준선에서 최종 평가까지(1~24개월 범위)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 5월 19일
기본 완료 (실제)
2019년 1월 21일
연구 완료 (실제)
2019년 1월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 5월 3일
처음 게시됨 (추정)
2016년 5월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 16일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WTX101-203
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