Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurderingen av kobberparametre i Wilsons sykdomsdeltakere på standardbehandlingsbehandling

16. november 2020 oppdatert av: Alexion

Multisenterstudie for vurdering av kobberparametere hos pasienter med Wilsons sykdom på standardbehandlingsbehandling

Dette var en 24-måneders studie for å vurdere kobberparametere hos deltakere med Wilson sykdom (WD) behandlet med standardbehandlingsmedisiner (SoC).

Etter å ha gitt informert samtykke, ble deltakere som møtte alle inklusjons- og ingen eksklusjonskriterier registrert i studien som polikliniske pasienter. Deltakernes rutinemessige klinikkbesøk ble planlagt i henhold til standard klinisk praksis ved studiesenteret og etter den behandlende legens skjønn med ca. 6-måneders intervaller.

På påmeldingstidspunktet mottok deltakerne SoC-medisiner for behandling av WD, som kunne inkludere penicillamin, trientin, sink eller en kombinasjon av en kobberkelator og sink. Hvis behandlingen ble avbrutt eller stoppet i løpet av studien, fortsatte deltakerne i studien og biologiske prøver og kliniske data ble fortsatt samlet for hele 24-måneders studieperioden. Dosering med SoC-midler ble individualisert og administrert av den behandlende legen ved studiesenteret i henhold til standard klinisk praksis på stedet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

64

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Storbritannia, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere i Wilsons sykdom mottar SoC-medisiner for behandling av WD. Standardmedisiner kan inkludere penicillamin, trientin, sink eller en kombinasjon av en kobberkelator og sink.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien.
  • Mannlige eller kvinnelige deltakere, 18 år eller eldre ved å signere skjemaet for informert samtykke.
  • Motta SoC-medisiner (penicillamin-, trientin-, sink- eller kobberchelatorer med sink) for behandling av WD på registreringstidspunktet og i ikke mer enn 60 måneder før registrering.
  • Kunne forstå og villig til å etterkomme studieprosedyrer og krav, som bedømt av etterforskeren.
  • Etablert diagnose av WD.
  • Tilstrekkelig venøs tilgang for å tillate innsamling av blodprøver.

Ekskluderingskriterier:

  • Større systemisk sykdom eller annen sykdom som, etter etterforskerens mening, ville kompromittere deltakersikkerheten eller forstyrre innsamlingen eller tolkningen av studieresultater.
  • Etter etterforskerens oppfatning var det sannsynlig at deltakeren var ikke-kompatibel eller ikke samarbeidsvillig under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Total
Legemiddel: Standard of Care medisiner
Standardmedisiner kan inkludere penicillamin, trientin, sink eller en kombinasjon av en kobberkelator og sink.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnådde eller opprettholdt normaliserte konsentrasjoner av ikke-ceruloplasmin-bundet kobber (NCC) eller nådde en reduksjon på ≥ 25 % i NCC i løpet av 6 måneders behandling
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 6
For å oppnå en normalisert NCC-konsentrasjon, må deltakerne ha hatt 2 påfølgende mål innenfor (eller under) det normale konsentrasjonsområdet (0,8 til 2,3 mikromolar [μM]). To påfølgende målinger krevde at målingene skjedde på separate datoer og ble tildelt 2 forskjellige besøk. Ikke-ceruloplasminbundet kobber ble beregnet ved å trekke mengden kobber bundet til ceruloplasminet fra den totale plasmakobberkonsentrasjonen.
Grunnlinje til og med måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnådde eller opprettholdt normaliserte konsentrasjoner av NCC eller nådde en reduksjon på ≥ 25 % i NCC gjennom siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
For å oppnå en normalisert NCC-konsentrasjon må deltakerne ha 2 påfølgende tiltak innenfor (eller under) normalområdet (0,8 til 2,3 μM). To påfølgende målinger krevde at målingene skjedde på separate datoer og ble tildelt 2 forskjellige besøk. Ikke-ceruloplasminbundet kobber ble beregnet ved å trekke mengden kobber bundet til ceruloplasminet fra den totale plasmakobberkonsentrasjonen. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i NCC-konsentrasjoner ved 6. måned, 24. måned og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Evaluering av NCC-konsentrasjoner over tid rapporteres som mikromol/liter (μmol/L). Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Tid til normalisering av NCC hvis over referanseområdet ved registreringstidspunktet
Tidsramme: Baseline, opptil 24 måneder
Tiden til normalisering av NCC ble målt ved Kaplan-Meier-analyse.
Baseline, opptil 24 måneder
Endring fra baseline i utskiftbart kobber ved måned 6, måned 24, og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endringen i utskiftbart kobber ble evaluert over tid og rapporteres som nanogram/milliliter (ng/mL). Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i kobberplasma-ultrafiltrat ved måned 6, måned 24, og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring i kobberplasma-ultrafiltrat ble målt over tid og rapporteres som ng/ml. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i plasma totalt kobber brukt til å beregne NCC ved måned 6, måned 24 og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Plasma totalt kobber ble målt over tid og rapporteres som ng/ml. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i serum totalt ceruloplasmin (nefelometri) brukt til å beregne NCC ved måned 6, måned 24, og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Totalt serum (nefelometri) ble målt over tid og rapporteres som milligram (mg)/L. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i 24-timers urinkopper ved måned 6, måned 24 og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Evaluering av 24-timers urinkopper over tid rapporteres som mikrogram (μg)/dag. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i totalt plasmamolybden ved måned 6 og måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 24
Totalt plasmamolybden ble målt over tid og er rapportert i ng/ml.
Grunnlinje, måned 6, måned 24
Endring fra baseline i molybdenplasma-ultrafiltrat ved måned 6 og måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 24
Molybdenplasma-ultrafiltratet ble målt over tid og rapporteres som ng/ml.
Grunnlinje, måned 6, måned 24
Endring fra baseline i 24-timers urinmolybden ved måned 6 og måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 24
Evaluering av 24-timers urinmolybden over tid er rapportert som μg/dag.
Grunnlinje, måned 6, måned 24
Endring fra baseline i leverlaboratoriemål for alaninaminotransferase (ALT) ved måned 6, måned 24 og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
ALAT-nivåene ble målt over tid og rapporteres som enheter (U)/L. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i leverlaboratoriemål for aspartataminotransferase (AST) ved måned 6, måned 24 og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
AST-nivåene ble målt over tid og rapporteres som U/L. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i leverlaboratoriemål for bilirubin ved måned 6, måned 24 og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Bilirubin ble målt over tid og rapporteres som μmol/L. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i leverlaboratoriemål for internasjonalt normalisert forhold (INR) ved måned 6, måned 24 og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
INR ble målt over tid. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
Endring fra baseline i Clinical Global Impression (CGI)-skala, punkt 1 (alvorlighetsgrad av sykdom) ved måned 6, måned 24 og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
CGI-skalaen punkt 1 (alvorlighetsgrad av sykdom) vurderingsskala er et ofte brukt mål på symptomets alvorlighetsgrad, behandlingsrespons og effektiviteten av behandlinger i behandlingsstudier av deltakere med psykiske lidelser. Den bruker Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S), en 7-punkts skala som krever at etterforskeren vurderer alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til etterforskerens tidligere erfaring med deltakere som hadde det samme. diagnose. Tatt i betraktning total klinisk erfaring, ble en deltaker vurdert på alvorlighetsgraden av sykdom på tidspunktet for vurderingen som: 1, normal, ikke i det hele tatt syk; 2, borderline syk; 3, lettere syk; 4, moderat syk; 5, tydelig syk; 6, alvorlig syk; eller 7, ekstremt syk. En reduksjon i poengsum indikerer bedring i alvorlighetsgraden av sykdommen. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
CGI-skalaelement 2 (global forbedring) ved måned 6, måned 24, og siste vurdering
Tidsramme: Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)
CGI-skalaen punkt 2 (global forbedring) er en rangeringsskala som ofte brukes til å måle alvorlighetsgraden av symptomene, behandlingsresponsen og effekten av behandlinger i behandlingsstudier av deltakere med psykiske lidelser. Den bruker Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I), en 7-punkts skala som krever at etterforskeren vurderer hvor mye deltakerens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til baseline-tilstanden ved begynnelsen av studien og vurdere som: 1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen endring; 5, minimalt verre; 6, mye verre; eller 7, veldig mye verre. En reduksjon i poengsum indikerer bedring i alvorlighetsgraden av sykdommen. Siste vurdering var det siste tilgjengelige post-baseline-resultatet for hver deltaker (fra 1 til 24 måneder).
Grunnlinje til siste vurdering (fra 1 til 24 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion

Etterforskere

  • Studieleder: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

21. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

21. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2016

Først lagt ut (Anslag)

5. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. desember 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WTX101-203

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere