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La evaluación de los parámetros de cobre en los participantes con enfermedad de Wilson en el tratamiento estándar de atención

16 de noviembre de 2020 actualizado por: Alexion

Estudio multicéntrico para la evaluación de los parámetros de cobre en sujetos con enfermedad de Wilson en tratamiento estándar de atención

Este fue un estudio de 24 meses para evaluar los parámetros de cobre en participantes con enfermedad de Wilson (WD) tratados con medicamentos estándar de atención (SoC).

Después de dar su consentimiento informado, los participantes que cumplieron con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión se inscribieron en el estudio como pacientes ambulatorios. Las visitas clínicas de rutina de los participantes se programaron de acuerdo con la práctica clínica estándar en el centro de estudio ya discreción del médico tratante en intervalos aproximados de 6 meses.

En el momento de la inscripción, los participantes recibían medicamentos SoC para el tratamiento de la EW, que podían incluir penicilamina, trientina, zinc o una combinación de un quelante de cobre y zinc. Si el tratamiento se interrumpía o suspendía durante el transcurso del estudio, los participantes continuaban en el estudio y se seguían recolectando muestras biológicas y datos clínicos durante el período completo de estudio de 24 meses. La dosificación con agentes SoC fue individualizada y administrada por el médico tratante en el centro de estudio de acuerdo con la práctica clínica estándar en el sitio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

64

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06504
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37240
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Clinical Trial Site
      • Guildford, Reino Unido, GU2 7XX
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Participantes con enfermedad de Wilson que reciben medicamentos SoC para el tratamiento de WD. Los medicamentos de atención estándar podrían incluir penicilamina, trientina, zinc o una combinación de un quelante de cobre y zinc.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado para participar en el estudio.
  • Participantes masculinos o femeninos, mayores de 18 años a la firma del consentimiento informado.
  • Recibir medicamentos SoC (penicilamina, trientina, zinc o quelantes de cobre con zinc) para el tratamiento de WD en el momento de la inscripción y durante no más de 60 meses antes de la inscripción.
  • Capaz de comprender y dispuesto a cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio, según lo juzgue el investigador.
  • Diagnóstico establecido de WD.
  • Acceso venoso adecuado para permitir la recolección de muestras de sangre.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad sistémica importante u otra enfermedad que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del participante o interferiría con la recopilación o interpretación de los resultados del estudio.
  • En opinión del investigador, era probable que el participante no cumpliera o no cooperara durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Total
Droga: Medicamentos de atención estándar
Los medicamentos de atención estándar podrían incluir penicilamina, trientina, zinc o una combinación de un quelante de cobre y zinc.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron o mantuvieron concentraciones normalizadas de cobre no unido a ceruloplasmina (NCC) o alcanzaron una reducción de ≥ 25 % en NCC durante 6 meses de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
Para lograr una concentración de NCC normalizada, los participantes deben haber tenido 2 medidas consecutivas dentro (o por debajo) del rango de concentración normal (0,8 a 2,3 micromolar [μM]). Dos mediciones consecutivas requirieron que las mediciones ocurrieran en fechas separadas y fueran asignadas a 2 visitas diferentes. El cobre no unido a ceruloplasmina se calculó restando la cantidad de cobre unido a la ceruloplasmina de la concentración total de cobre en plasma.
Línea de base hasta el mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron o mantuvieron concentraciones normalizadas de NCC o alcanzaron una reducción de ≥ 25 % en NCC durante la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Para lograr una concentración de NCC normalizada, los participantes deben tener 2 medidas consecutivas dentro (o por debajo) del rango normal (0,8 a 2,3 μM). Dos mediciones consecutivas requirieron que las mediciones ocurrieran en fechas separadas y fueran asignadas a 2 visitas diferentes. El cobre no unido a ceruloplasmina se calculó restando la cantidad de cobre unido a la ceruloplasmina de la concentración total de cobre en plasma. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en las concentraciones de NCC en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
La evaluación de las concentraciones de NCC a lo largo del tiempo se informa como micromoles/litro (μmol/L). La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Tiempo hasta la normalización de NCC si está por encima del rango de referencia en el momento de la inscripción
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 24 meses
El tiempo de normalización de NCC se midió mediante análisis de Kaplan-Meier.
Línea de base, hasta 24 meses
Cambio desde la línea de base en cobre intercambiable en el mes 6, mes 24 y última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
El cambio en el cobre intercambiable se evaluó a lo largo del tiempo y se informa como nanogramos/mililitro (ng/mL). La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en el ultrafiltrado de plasma de cobre en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
El cambio en el ultrafiltrado de plasma de cobre se midió a lo largo del tiempo y se informa como ng/mL. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde la línea de base en el cobre total plasmático utilizado para calcular el NCC en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
El cobre total en plasma se midió a lo largo del tiempo y se informa como ng/mL. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en la ceruloplasmina total sérica (nefelometría) utilizada para calcular el NCC en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
El suero total (nefelometría) se midió a lo largo del tiempo y se informa como miligramos (mg)/L. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en el cobre urinario de 24 horas en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
La evaluación del cobre en orina de 24 horas a lo largo del tiempo se informa en microgramos (μg)/día. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde la línea de base en el molibdeno total en plasma en el mes 6 y el mes 24
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 24
El molibdeno total en plasma se midió a lo largo del tiempo y se indica en ng/ml.
Línea base, Mes 6, Mes 24
Cambio desde el inicio en el ultrafiltrado de plasma de molibdeno en el mes 6 y el mes 24
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 24
El ultrafiltrado de plasma de molibdeno se midió a lo largo del tiempo y se informa como ng/mL.
Línea base, Mes 6, Mes 24
Cambio desde el inicio en molibdeno urinario de 24 horas en el mes 6 y el mes 24
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 24
La evaluación del molibdeno en orina de 24 horas a lo largo del tiempo se informa como μg/día.
Línea base, Mes 6, Mes 24
Cambio desde el inicio en las medidas de laboratorio hepáticas para la alanina aminotransferasa (ALT) en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Los niveles de ALT se midieron a lo largo del tiempo y se informan como unidades (U)/L. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en las medidas de laboratorio hepáticas para la aspartato aminotransferasa (AST) en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Los niveles de AST se midieron a lo largo del tiempo y se informan como U/L. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en las medidas de laboratorio hepáticas para la bilirrubina en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
La bilirrubina se midió a lo largo del tiempo y se informa como μmol/L. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en las medidas de laboratorio hepáticas para la razón internacional normalizada (INR) en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
El INR se midió a lo largo del tiempo. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Cambio desde el inicio en el ítem 1 de la escala de impresión clínica global (CGI) (gravedad de la enfermedad) en el mes 6, el mes 24 y la última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
La escala de calificación del ítem 1 (gravedad de la enfermedad) de la escala CGI es una medida de uso común de la gravedad de los síntomas, la respuesta al tratamiento y la eficacia de los tratamientos en estudios de tratamiento de participantes con trastornos mentales. Utiliza la Impresión clínica global - Escala de gravedad (CGI-S), una escala de 7 puntos que requiere que el investigador califique la gravedad de la enfermedad del participante en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia anterior del investigador con participantes que tenían la misma diagnóstico. Teniendo en cuenta la experiencia clínica total, se evaluó a un participante en cuanto a la gravedad de la enfermedad en el momento de la calificación como: 1, normal, nada enfermo; 2, limítrofe enfermo; 3, enfermedad leve; 4, moderadamente enfermo; 5, marcadamente enfermo; 6, gravemente enfermo; o 7, extremadamente enfermo. Una disminución en la puntuación indica una mejora en la gravedad de la enfermedad. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
Ítem ​​2 de la escala CGI (Mejora global) en el mes 6, mes 24 y última evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)
El ítem 2 de la escala CGI (mejoría global) es una escala de calificación utilizada comúnmente para medir la gravedad de los síntomas, la respuesta al tratamiento y la eficacia de los tratamientos en estudios de tratamiento de participantes con trastornos mentales. Utiliza la Impresión clínica global - Escala de mejora (CGI-I), una escala de 7 puntos que requiere que el investigador evalúe cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del participante en relación con el estado de referencia al comienzo del estudio y calificar como: 1, muy mejorado; 2, muy mejorado; 3, mínimamente mejorado; 4, sin cambios; 5, mínimamente peor; 6, mucho peor; o 7, mucho peor. Una disminución en la puntuación indica una mejora en la gravedad de la enfermedad. La última evaluación fue el último resultado posterior al inicio disponible para cada participante (entre 1 y 24 meses).
Línea de base hasta la última evaluación (rango de 1 a 24 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion

Investigadores

  • Director de estudio: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de mayo de 2016

Finalización primaria (Actual)

21 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

21 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de mayo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WTX101-203

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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